Thrombosomes® en el estudio de pacientes trombocitopénicos sangrantes

Criterios de inclusión:

1. Adultos (≥18 años) con TCP según lo definido por AMBOS (a) y (b):

   1. un recuento de plaquetas de ≤ 70,000 plaquetas/μL de sangre

   2. CUALQUIER UNO O MÁS de (1-3):

      1. diagnóstico confirmado de malignidad hematológica, trastorno mieloproliferativo, síndrome mielodisplásico o aplasia
      2. sometidos a quimioterapia, inmunoterapia, radioterapia o trasplante de células madre hematopoyéticas
      3. refractario a la transfusión de plaquetas definido como dos CCI de 1 hora de <5,000 en transfusiones consecutivas de LSP o según lo definido por la política del sitio local (Sacher, 2003)
2. Puntaje de sangrado de la OMS de 2 o 3
3. Capaz de dar su consentimiento informado directamente o a través de un representante legalmente autorizado, y cumplir con el tratamiento y seguimiento
4. Prueba de embarazo negativa para mujeres en edad fértil

Criterio de exclusión:

1. Cualquier trastorno o condición relacionada con cualquier trombosis venosa, embolia o isquemia en los últimos 3 meses
2. Cualquier trastorno o afección relacionada con la trombosis arterial, incluidos: isquemia, accidente cerebrovascular, infarto de miocardio o colocación de stent, en los últimos 6 meses
3. Cualquier reemplazo de válvula y/o reparación del dispositivo de oclusión del apéndice auricular izquierdo
4. Síndrome de obstrucción sinusoidal (enfermedad venooclusiva) o síndrome de liberación de citoquinas asociado con la terapia con células CAR-T
5. Negativa a aceptar hemoderivados
6. Niveles de enzimas hepáticas en sangre superiores a 3 veces el límite superior de lo normal (LSN)
7. Nivel de creatinina en sangre superior a 3 × LSN
8. Recibió medicamentos inhibidores de plaquetas, inhibidores de la ciclooxigenasa-2 (COX-2) o medicamentos antiinflamatorios no esteroideos dentro de los 5 días anteriores a la infusión
9. Actualmente (en el momento de la aleatorización) recibiendo terapia anticoagulante o terapia antiplaquetaria. No se excluye la profilaxis de dosis baja para coágulos de línea.
10. Recepción de cualquier agente procoagulante (p. ej., DDAVP, factor VIIa recombinante o concentrados de complejo de protrombina (PCC)) que no sea ácido tranexámico (TXA) o ácido aminocaproico épsilon (EACA, Amicar), dentro de las 48 horas posteriores a la primera infusión, o con estado hipercoagulable
11. Puntaje de sangrado de la OMS de 2 debido únicamente a punción lumbar, hemorragia retiniana o sangrado gastrointestinal o Puntaje de sangrado de la OMS de 3 solo debido a punción lumbar
12. Recibir L-asparaginasa como parte de un ciclo actual de tratamiento
13. Trastorno hemorrágico hereditario o adquirido conocido que incluye, entre otros: deficiencia adquirida del depósito de reserva o paraproteinemia con inhibición plaquetaria
14. Trastornos protrombóticos hereditarios o adquiridos conocidos, incluido el síndrome antifosfolípido (NO se excluyen aquellos con anticoagulante lúpico o serología antifosfolípido positiva sin trombosis).
15. Anuria
16. en diálisis
17. Recepción de un fármaco en investigación en el plazo de 1 mes antes de la primera infusión, que no sea para el tratamiento de su enfermedad subyacente
18. Mujeres embarazadas o lactantes o que no deseen usar métodos anticonceptivos durante y durante los 30 días posteriores a la toma del producto del estudio (mujeres). Se puede usar evidencia de control de la natalidad efectivo, a discreción del médico.
19. Trastorno médico agudo o crónico que, en opinión del investigador, afectaría la capacidad del paciente para recibir o responder al tratamiento del estudio.
20. Participación previa en este estudio con infusión exitosa del producto en investigación o de control
21. Actualmente inscrito en otros ensayos no relacionados con su proceso de enfermedad primaria o que involucran transfusiones de plaquetas, factores de crecimiento de plaquetas u otros agentes pro-coagulantes