Trombosomit® verenvuototrombosytopeniapotilaiden tutkimuksessa
maanantai 22. toukokuuta 2023 päivittänyt: Cellphire Therapeutics, Inc.
Prospektiivinen, monikeskus, satunnaistettu, avoin vaihe 2, rinnakkainen, annosvaihteluinen moniannostutkimus trombosomeista® vs. nestevarastoituneet verihiutaleet (LSP) verenvuototrombosytopeniapotilailla
Tämä prospektiivinen, monikeskus, satunnaistettu, avoin, vaihe 2, rinnakkais, annosalue, moniannostutkimus rekisteröi potilaat kolmeen trombosomiannosryhmään ja 1 nestevarastoitujen verihiutaleiden (LSP) kontrolliryhmään, jotta voidaan arvioida annosta nostamalla. , turvallisuutta ja vaikutusta verenvuotoon sekä allogeenisten trombosomien kasvavien annosten alustavaa vaikutusta hyytymistoimenpiteisiin verrattuna tavanomaiseen hoitoon, LSP:hen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
21
Vaihe
- Vaihe 2
Laajennettu käyttöoikeus
Ei tilapäisesti saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Haifa, Israel
- Rambam Medical Center
-
-
-
-
-
Bergen, Norja
- Helse Bergen Haukeland University Hospital
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- City of Hope
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- MedStar Georgetown
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Aikuiset (≥ 18-vuotiaat), joilla on TCP, kuten se on määritelty molemmissa (a) ja (b):
- verihiutaleiden määrä ≤ 70 000 verihiutaletta/μl verta
JOKAINEN TAI USEAMPI seuraavista (1-3):
- vahvistettu diagnoosi hematologisesta pahanlaatuisuudesta, myeloproliferatiivisesta häiriöstä, myelodysplastisesta oireyhtymästä tai aplasiasta
- joille tehdään kemoterapiaa, immunoterapiaa, sädehoitoa tai hematopoieettisten kantasolujen siirto
- verihiutaleiden siirrolle vastustuskykyinen määritellään kahdeksi 1 tunnin CCI:ksi <5 000 peräkkäisillä LSP-siirroilla tai paikallisten käytäntöjen mukaan (Sacher, 2003)
- WHO:n verenvuotopisteet 2 tai 3
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen suoraan tai laillisesti valtuutetun edustajan kautta ja noudattamaan hoitoa ja seurantaa
- Negatiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville naisille
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa häiriö tai tila, joka liittyy mihin tahansa laskimotromboosiin, emboliaan tai iskemiaan viimeisen 3 kuukauden aikana
- Mikä tahansa valtimotromboosiin liittyvä häiriö tai tila, mukaan lukien: iskemia, aivohalvaus, sydäninfarkti tai stentin asennus viimeisten 6 kuukauden aikana
- Kaikki venttiilin vaihto ja/tai vasemman eteisen appendenssilaitteen korjaus
- Sinusoidaalinen ahtaumaoireyhtymä (laskimotukossairaus) tai sytopkiinien vapautumisoireyhtymä, joka liittyy CAR-T-soluhoitoon
- Verituotteiden hyväksymisestä kieltäytyminen
- Veren maksaentsyymiarvot yli 3 kertaa normaalin ylärajan (ULN)
- Veren kreatiniinitaso yli 3 x ULN
- saanut verihiutaleiden estäjiä, syklo-oksigenaasi-2:n (COX-2) estäjiä tai ei-steroidisia tulehduskipulääkkeitä 5 päivän sisällä ennen infuusiota
- Tällä hetkellä (satunnaistamisen aikaan) saa antikoagulanttihoitoa tai verihiutaleiden vastaista hoitoa. Pienen annoksen estohoito linjahyytymille ei ole poissuljettu.
- Kaikkien prokoagulanttiaineiden (esim. DDAVP, rekombinanttitekijä VIIa tai protrombiinikompleksikonsentraatit (PCC)) kuin traneksaamihapon (TXA) tai Epsilon-aminokapronihapon (EACA, Amicar) vastaanotto 48 tunnin sisällä ensimmäisestä infuusiosta tai tunnetun infuusion kanssa hyperkoaguloituva tila
- WHO:n verenvuodon pistemäärä 2, joka johtuu yksinomaan lannepunktiosta, verkkokalvon verenvuodosta tai maha-suolikanavan verenvuodosta tai WHO:n verenvuotopistemäärä 3, joka johtuu yksinomaan lannepunktiosta
- L-asparaginaasin saaminen osana nykyistä hoitosykliä
- Tunnettu perinnöllinen tai hankittu verenvuotohäiriö, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: hankittu varastovaraston puute tai paraproteinemia ja verihiutaleiden esto
- Tunnetut perinnölliset tai hankitut protromboottiset häiriöt, mukaan lukien antifosfolipidioireyhtymä (Ne, joilla on lupus-antikoagulantti tai positiivinen antifosfolipidiserologia ilman tromboosia, EI ole poissuljettu.)
- Anuria
- Dialyysissä
- Tutkimuslääkkeen vastaanotto kuukauden sisällä ennen ensimmäistä infuusiota, paitsi perussairauden hoitoon
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät tai eivät halua käyttää ehkäisyä tutkimustuotteen ottamisen aikana ja 30 päivää sen jälkeen (naiset). Todisteita tehokkaasta ehkäisystä voidaan käyttää lääkärin harkinnan mukaan
- Akuutti tai krooninen sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan heikentäisi potilaan kykyä saada tutkimushoitoa tai reagoida siihen
- Aikaisempi osallistuminen tähän tutkimukseen tutkimus- tai kontrollituotteen onnistuneella infuusiolla
- Tällä hetkellä mukana muissa tutkimuksissa, jotka eivät liity heidän primaariseen sairausprosessiin tai joihin liittyy verihiutaleiden siirtoja, verihiutaleiden kasvutekijöitä tai muita hyytymistä edistäviä aineita
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Trombosomit pieni annos
|
Ihmisen verihiutaleperäinen lyofilisoitu hemostaattinen aine
|
|
Kokeellinen: Trombosomit Medium Dose
|
Ihmisen verihiutaleperäinen lyofilisoitu hemostaattinen aine
|
|
Kokeellinen: Trombosomit suuret annokset
|
Ihmisen verihiutaleperäinen lyofilisoitu hemostaattinen aine
|
|
Active Comparator: Nestevarastoidut verihiutaleet (kontrolli)
|
Leukosyyttejä vähentävät afereesiverihiutaleet tai kokoverestä peräisin oleva yhdistetty verihiutalekonsentraatti (4-6 yksikköä)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensisijainen tehokkuuspäätepiste
Aikaikkuna: Arvioitu 24 tuntia ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Verenvuodon lopettaminen tai väheneminen primaarisessa verenvuotokohdassa, joka perustuu vakavimpaan vuotokohtaan päivän 1 lähtötilanteessa otettuna 12 tuntia ennen infuusiota, mikä näkyy WHO:n (Maailman terveysjärjestön) verenvuotopisteiden ordinaalisessa muutoksessa, joka on arvioitu 24 tunnin kuluttua aloittamisesta infuusio.
|
Arvioitu 24 tuntia ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toissijainen tehokkuuspäätepiste arvioituna päivien lukumäärällä elossa ja ilman WHO:n (Maailman terveysjärjestön) asteen 2a tai suurempaa verenvuotoa
Aikaikkuna: 7 päivää ensimmäisen trombosomi- tai LSP-infuusion jälkeen
|
Elävien päivien lukumäärä ilman WHO:n (Maailman terveysjärjestön) asteen 2 tai sitä korkeampaa verenvuotoa ensimmäisten 7 päivän aikana ensimmäisen trombosomi- tai LSP-infuusion jälkeen
|
7 päivää ensimmäisen trombosomi- tai LSP-infuusion jälkeen
|
|
Toissijainen tehokkuuspäätepiste arvioituna 30 päivän kuolleisuudella
Aikaikkuna: 30 päivää ensimmäisen infuusion jälkeen (+/- 2 päivää)
|
30 päivän kuolleisuus ensimmäisen trombosomi-infuusion tai ensimmäisen LSP-infuusion jälkeen kontrollina
|
30 päivää ensimmäisen infuusion jälkeen (+/- 2 päivää)
|
|
Toissijainen tehokkuuspäätepiste, joka on arvioitu verenvuodon lopettamisen tai vähentymisen perusteella, mikä on osoituksena WHO:n (Maailman terveysjärjestön) verenvuotopisteiden järjestysmuutoksesta
Aikaikkuna: 24, 48, 72 tuntia, päivä 4, päivä 5, päivä 6 ja päivä 7 ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Primaarisen verenvuotokohdan lopettaminen tai väheneminen, mikä näkyy WHO:n (Maailman terveysjärjestön) verenvuotopisteiden ordinaalisessa muutoksessa 24, 48, 72 tunnin kohdalla, päivänä 4, päivänä 5, päivänä 6 ja päivänä 7 ensimmäisen trombosomi- tai LSP-infuusion jälkeen. ohjata.
|
24, 48, 72 tuntia, päivä 4, päivä 5, päivä 6 ja päivä 7 ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Toissijainen tehokkuuspäätepiste, joka on arvioitu verenvuodon lopettamisen tai vähentymisen perusteella, mikä on osoituksena WHO:n (Maailman terveysjärjestön) verenvuotopisteiden järjestysmuutoksesta
Aikaikkuna: 24, 48, 72 tuntia, päivä 4, päivä 5, päivä 6 ja päivä 7 ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Jokaisen ylimääräisen verenvuotokohdan (muu kuin ensisijainen verenvuotokohta) lopettaminen tai väheneminen, mikä ilmenee WHO:n (Maailman terveysjärjestön) verenvuotopisteiden järjestysmuutoksesta 24, 48, 72 tunnin, 4., 5., 6. ja 7. päivän jälkeen. ensimmäinen trombosomien infuusio tai LSP-infuusio kontrollina.
|
24, 48, 72 tuntia, päivä 4, päivä 5, päivä 6 ja päivä 7 ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Toissijainen tehokkuuspäätepiste, joka on arvioitu kaikkien verituotteiden lukumäärän, ajoituksen, tyypin ja antamisen syyn osalta
Aikaikkuna: 7 päivää ensimmäisen trombosomi- tai LSP-infuusion jälkeen
|
Kaikkien verituotteiden, mukaan lukien verihiutaleet ja trombosomit, lukumäärä, ajoitus, tyyppi ja antamisen syy ensimmäisten 7 päivän aikana ensimmäisen trombosomi- tai LSP-infuusion jälkeen
|
7 päivää ensimmäisen trombosomi- tai LSP-infuusion jälkeen
|
|
Toissijainen tehokkuuspäätepiste arvioituna verihiutaleiden määrällä
Aikaikkuna: 24, 48, 72 tuntia ja päivä 7 ensimmäisen infuusion jälkeen
|
Verihiutalemäärä mitattuna 24, 48, 72 tunnin kohdalla ja ensimmäisen trombosomi- tai LSP-infuusion 7. päivänä.
Arvioi myös päivänä 4-6, jos potilas on tuolloin sairaalahoidossa.
|
24, 48, 72 tuntia ja päivä 7 ensimmäisen infuusion jälkeen
|
|
Toissijainen tehokkuuspäätepiste, joka on arvioitu hematologisilla mittareilla
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viimeiseen tutkimuskäyntiin (jopa 30 päivää (+/- 2 päivää))
|
Hematologiset mittaukset mukaan lukien: Protrombiinifragmentti 1+2; trombiinin muodostumismääritys (TGA); trombopoietiini; aktivoitu proteiini C, kudosplasminogeeniaktivaattori (TPA) ja plasminogeeniaktivaattorin estäjä (PAI) arviointiaikataulun mukaan
|
Lähtötilanteesta viimeiseen tutkimuskäyntiin (jopa 30 päivää (+/- 2 päivää))
|
|
Toissijainen tehokkuuspäätepiste, joka on arvioitu hyytymismittauksilla
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viimeiseen tutkimuskäyntiin (jopa 30 päivää (+/- 2 päivää))
|
Koagulaatiomittaukset mukaan lukien: protrombiiniaika (PT); kansainvälinen normalisoitu suhde (INR); fibrinogeeni; D-dimeeri; aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (aPTT); ja tromboelastografia (TEG) tai rotaatiotromboelastometria (ROTEM) arviointiaikataulun mukaan
|
Lähtötilanteesta viimeiseen tutkimuskäyntiin (jopa 30 päivää (+/- 2 päivää))
|
|
Toissijainen tehokkuuspäätepiste arvioituna endoteelisolujen vaurion/korjauksen merkkiaineiden muutoksilla
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viimeiseen tutkimuskäyntiin (jopa 30 päivää (+/- 2 päivää))
|
Muutokset endoteelisolujen vaurion/korjauksen markkereissa infuusiota edeltävästä lähtötasosta 72 tunnin kuluessa ensimmäisen infuusion jälkeen, mukaan lukien: Syndecan-1, hyaluronaani, trombomoduliini, verisuonten endoteelikasvutekijä (VEGF), interleukiini 6, sVE-kadheriini arviointiaikataulun mukaan.
|
Lähtötilanteesta viimeiseen tutkimuskäyntiin (jopa 30 päivää (+/- 2 päivää))
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuuspäätepiste
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viimeiseen tutkimuskäyntiin (jopa 30 päivää (+/- 2 päivää))
|
Vakavat haittatapahtumat (SAE)
|
Lähtötilanteesta viimeiseen tutkimuskäyntiin (jopa 30 päivää (+/- 2 päivää))
|
|
Turvallisuuspäätepiste
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viimeiseen tutkimuskäyntiin (jopa 30 päivää (+/- 2 päivää))
|
Haittatapahtumat (AE)
|
Lähtötilanteesta viimeiseen tutkimuskäyntiin (jopa 30 päivää (+/- 2 päivää))
|
|
Turvallisuuspäätepiste
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viimeiseen tutkimuskäyntiin (jopa 30 päivää (+/- 2 päivää))
|
Odottamattomia ongelmia, joihin liittyy riskejä ihmisille
|
Lähtötilanteesta viimeiseen tutkimuskäyntiin (jopa 30 päivää (+/- 2 päivää))
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Mike Fitzpatrick, PhD, Cellphire Therapeutics, Inc.
- Päätutkija: Terry Gernsheimer, MD, University of Washington
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 5. maaliskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 7. tammikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 7. tammikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. marraskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. marraskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 17. marraskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 25. toukokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. toukokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- #2019-1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .