Studie Thrombosomes® u krvácejících trombocytopenických pacientů

Kritéria pro zařazení:

1. Dospělí (≥18 let) s TCP, jak je definováno v OBĚ (a) a (b):

   1. počet krevních destiček ≤ 70 000 krevních destiček/μl krve

   2. JAKÝKOLI NEBO VÍCE z (1-3):

      1. potvrzená diagnóza hematologické malignity, myeloproliferativní poruchy, myelodysplastického syndromu nebo aplazie
      2. podstupující chemoterapii, imunoterapii, radiační terapii nebo transplantaci krvetvorných buněk
      3. refrakterní na transfuzi krevních destiček definovaný jako dvě 1hodinové CCI < 5 000 při po sobě jdoucích transfuzích LSP nebo jak je definováno místní politikou (Sacher, 2003)
2. Skóre krvácení podle WHO 2 nebo 3
3. Schopnost poskytnout informovaný souhlas přímo nebo prostřednictvím zákonně oprávněného zástupce a dodržovat léčbu a sledování
4. Negativní těhotenský test pro ženy ve fertilním věku

Kritéria vyloučení:

1. Jakákoli porucha nebo stav související s jakoukoli žilní trombózou, embolií nebo ischemií během posledních 3 měsíců
2. Jakákoli porucha nebo stav související s arteriální trombózou včetně: ischémie, mrtvice, infarktu myokardu nebo umístění stentu během posledních 6 měsíců
3. Jakákoli výměna a/nebo oprava okluzního zařízení přívěsku levé síně
4. Syndrom sinusoidní obstrukce (venookluzivní onemocnění) nebo syndrom uvolnění cytopkinů spojený s terapií CAR-T buňkami
5. Odmítnutí přijímat krevní produkty
6. Hladiny jaterních enzymů v krvi vyšší než 3× horní hranice normálu (ULN)
7. Hladina kreatininu v krvi vyšší než 3× ULN
8. Během 5 dnů před infuzí jste obdrželi inhibitory krevních destiček, inhibitory cyklooxygenázy-2 (COX-2) nebo nesteroidní protizánětlivé léky
9. V současné době (v době randomizace) dostává antikoagulační léčbu nebo antiagregační léčbu. Nízkodávková profylaxe liniových sraženin není vyloučena.
10. Příjem jakýchkoli prokoagulačních činidel (např. DDAVP, rekombinantního faktoru VIIa nebo koncentrátů protrombinového komplexu (PCC)) jiných než kyseliny tranexamové (TXA) nebo kyseliny epsilonové aminokapronové (EACA, Amicar) do 48 hodin od první infuze nebo se známými hyperkoagulační stav
11. Skóre WHO krvácení 2 pouze v důsledku lumbální punkce, krvácení do sítnice nebo gastrointestinálního krvácení nebo skóre WHO krvácení 3 pouze v důsledku lumbální punkce
12. Příjem L-asparaginázy jako součást současného cyklu léčby
13. Známá dědičná nebo získaná porucha krvácivosti včetně, ale bez omezení na: získaného deficitu zásobního fondu nebo paraproteinémie s inhibicí krevních destiček
14. Známé dědičné nebo získané protrombotické poruchy, včetně antifosfolipidového syndromu (Ty s lupusovým antikoagulantem nebo pozitivní antifosfolipidovou sérologií bez trombózy NEJSOU vyloučeny.)
15. Anurie
16. Na dialýze
17. Příjem hodnoceného léku do 1 měsíce před první infuzí, s výjimkou léčby základního onemocnění
18. Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy, které nechtějí užívat antikoncepci během a 30 dnů po užití studovaného přípravku (ženy). Podle uvážení lékaře mohou být použity důkazy o účinné antikoncepci
19. Akutní nebo chronická zdravotní porucha, která by podle názoru zkoušejícího narušila schopnost pacienta přijímat studovanou léčbu nebo na ni reagovat
20. Předchozí účast v této studii s úspěšnou infuzí zkoumaného nebo kontrolního produktu
21. V současné době zařazeni do jiných studií, které nesouvisejí s jejich primárním chorobným procesem nebo zahrnují transfuze krevních destiček, růstové faktory krevních destiček nebo jiná prokoagulační činidla