痛みを伴う骨様骨腫のMR-HIFU治療
小児および若年成人における痛みを伴う骨様骨腫の磁気共鳴誘導集束超音波（MR-HIFU）治療のピボタル/第II相臨床試験
調査の概要
詳細な説明
類骨骨腫 (OO) は良性ですが痛みを伴う骨腫瘍で、小児や若年成人によく発生します。 決定的な治療オプションは、CT ガイド下のラジオ波焼灼術 (RFA) であり、あまり一般的ではありませんが、開腹手術です。 RFA は外科手術よりも侵襲性が低いですが、それでも皮膚から筋肉や骨にドリルで穴を開ける必要があります。 また、患者とオペレータを電離放射線にさらします。
磁気共鳴誘導高強度集束超音波 (MR-HIFU) は、外部アプリケーターを使用して、切開や穴あけなしで、病巣内に集束超音波エネルギーを正確かつ制御された方法で送達します。 MR-HIFU は、成人の臨床試験で痛みを伴う骨転移の治療に使用され、成功を収めています。 私たちのグループからの 2 つの出版物を含むいくつかの最近のレポートは、MR-HIFU が OO の実行可能で安全な治療法であることを示しています。
OO の MR-HIFU アブレーションは、完全に非侵襲的であり、電離放射線を必要としないため、外科的切除または RFA のより良い代替手段となる可能性があります。 MR-HIFU のこれら 2 つの性質は、成長期の子供や若い成人に特に有益です。 さらに、MR-HIFU OO アブレーションは迅速で、予想される合計処置時間は 2 時間未満です。 このような短時間の治療は、手術やRFAと比較して麻酔/鎮静の必要性が少ないため、追加の安全上の利点を提供します.
研究者のグループは、痛みを伴う類骨性骨腫に対する MR-HIFU 治療を評価するために、米国で最初のパイロット臨床試験を実施しました (PI: K.V. Sharma、NCT02349971)。 この試験は、MR-HIFU アブレーションが実現可能であり、忍容性が高く、小児コホートで安全に実施できることを示しています。 これらの結果に基づいて、研究者は、臨床翻訳に必要な次の論理的なステップとして、治療の有効性を評価するために設計された重要な臨床試験を提案しています。 研究者らは、骨様骨腫に対する非侵襲的で放射線を使用しない MR-HIFU アブレーションが臨床的に有効な治療法であり、現在 RFA で報告されている成功率に匹敵すると仮定しています。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 年齢≦30歳。
- OO の診断: NSAID 薬による疼痛緩和の特徴的な病歴と、CT および/または MRI スキャンでの OO に特徴的な確認画像所見に基づいて、痛みを伴う OO と診断されたすべての患者。
- OO の位置: 適格な病変は、使用説明書に指定されているように、音響アクセスが可能で、MR-HIFU の通常の安全域内にある骨に位置する必要があります。
- 以前の治療：CT-RFAおよび/または外科的切除を含む以前の治療が失敗した患者は、登録の資格があります。
- 18 歳未満の患者は、募集時に法定後見人の同伴が必要です。
ラボ：
- 麻酔を安全に投与するための許容範囲内の全血球計算 (CBC) 値。 ヘモグロビン > 9 g/dL。
- -PT、PTTおよびINR <1.5 x ULN（予防的抗凝固療法を受けている患者を含む）
- 基本代謝パネル (BMP) および/または完全代謝パネル (CMP) の値が、麻酔を安全に投与するための許容範囲内であること。
- 適切な腎機能: 年齢調整された正常な血清クレアチニン (下の表を参照) またはクレアチニンクリアランスが 60 mL/分/1.73 以上 安全な造影剤投与のための m2
- 十分な肺機能: 安静時に呼吸困難がなく、室内空気でのパルスオキシメトリー > 94% と定義されます。
除外基準:
- 治験責任医師の判断でOO以外の骨病変の診断。
- -重篤な感染症、肝臓、腎臓、またはその他の臓器機能不全などの臨床的に重要な無関係の全身性疾患であり、治験責任医師の判断で、手順に必要な全身麻酔に耐える患者の能力を損なう可能性があります。
- MR-HIFU の安全な完了を妨げるインプラント、プロテーゼまたは瘢痕組織。 治験責任医師の判断による切除。
- 治療部位病巣
- 目標
- 頭蓋骨の病変。
- 椎体の病変。
- -MRIを受けることができない、および/またはMRIの禁忌。
- MR-HIFU 中の静止位置に耐えられない。
- -現在治験薬を投与されている患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：すべての患者
患者は、全身麻酔下でOOのMR-HIFUアブレーション手順を受けます。 患者は、処置後12か月間、疾患の状態と有害事象について監視されます。 MR-HIFU の 28 日後に不完全または部分的な反応が得られた患者には、2 回目の MR-HIFU 処置が許可されます。 2 回目の MR-HIFU 治療後 28 日までに薬を使用せずに完全な鎮痛が得られない場合、患者には RFA による標準治療が提供され、1 年間追跡されます。 |
MR-HIFU は、従来の MRI スキャナーと外部高密度集束超音波 (HIFU) トランスデューサーを統合することにより、組織や腫瘍の非侵襲的な熱アブレーションを可能にする革新的な技術です。 集束型超音波トランスデューサは体外に配置され、音響エネルギーを生成および集束して、体内の組織の腫瘍またはその他の事前定義された焦点領域を加熱します。 音響エネルギーは組織の小さな領域に正確に集中するため、周囲の組織への潜在的な熱損傷は最小限に抑えられます。 介在する組織や隣接する組織への損傷を回避しながら、選択された治療領域内の細胞死が凝固壊死を介して発生します。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の共通用語基準（CTCAE）v.5によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠：12ヶ月
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CTCAE v.5 が使用されます
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12ヶ月
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鎮痛剤の使用によって評価される鎮痛
時間枠：12ヶ月
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患者の痛みと投薬日誌が使用されます
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12ヶ月
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ビジュアル アナログ スケール (VAS) を使用して評価された疼痛緩和
時間枠：12ヶ月
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VAS は、0 (痛みなし) から 10 (考えられる最悪の痛み) までの連続的な数値の痛みのスケールです。
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12ヶ月
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PROMIS Pain Interference ショートフォームを使用して評価された疼痛緩和
時間枠：12ヶ月
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PROMIS ペイン インターフェレンス ショート フォームは、痛みに関する 8 つの質問で構成されています。
各質問は、0 (まったくない)、1 (ほとんどない)、2 (時々)、3 (よくある)、および 4 (ほとんど常に) で評価されます。
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12ヶ月
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Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) v4.0 を使用して評価された生活の質
時間枠：12ヶ月
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PedsQL は、身体的、社会的、感情的、認知的幸福を測定する 23 項目、4 つのスケール、および 2 つのドメインの機器です。
各質問は、0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) まで評価されます。
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12ヶ月
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症状の苦痛のスケール (SDS) を使用して評価された生活の質
時間枠：12ヶ月
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SDS は、症状の強さと苦痛を測定する 10 項目のリッカート形式のツールです。
各質問は、1 (この分野で問題がない) から 5 (この分野で最も問題がある) まで評価されます。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MRIで評価したナイダスサイズ（mm）の変化を伴う参加者の数
時間枠：12ヶ月
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MRIで評価したナイダスサイズ（mm）の変化を伴う参加者の数
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12ヶ月
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MRIで評価されたナイダス血管分布の変化を伴う参加者の数
時間枠：12ヶ月
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MRIで評価されたナイダス血管分布の変化を伴う参加者の数
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12ヶ月
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MRIで評価された軟部組織および骨髄浮腫の変化を伴う参加者の数
時間枠：12ヶ月
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MRIで評価された軟部組織および骨髄浮腫の変化を伴う参加者の数
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12ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Karun Sharma, MD, PhD、Children's National Research Institute
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。