Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MR-HIFU Behandling af smertefuldt osteoid osteom

9. juli 2025 opdateret af: Karun Sharma MD, Children's National Research Institute

Pivotal / fase II klinisk undersøgelse af magnetisk resonans-guidet fokuseret ultralyd (MR-HIFU) behandling af smertefuldt osteoid osteom hos børn og unge voksne

For at bestemme behandlingssikkerhed og effektivitet af MR-HIFU-ablation af smertefuldt osteoid osteom (OO) hos børn og unge voksne.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Osteoid osteom (OO) er en godartet, men smertefuld knogletumor, der almindeligvis forekommer hos børn og unge voksne. Definitive behandlingsmuligheder er CT-guidet radiofrekvensablation (RFA) og mindre almindeligt åben kirurgisk resektion. RFA er mindre invasiv end kirurgi, men det kræver stadig boring fra huden gennem muskler og knogler. Det udsætter også patienten og operatøren for ioniserende stråling.

Magnetic Resonance Guided High Intensity Focused Ultrasound (MR-HIFU) giver præcis og kontrolleret levering af fokuseret ultralydsenergi inde i en læsion ved hjælp af en ekstern applikator, uden nogen indsnit eller boring. MR-HIFU er med succes blevet brugt til at behandle smertefulde knoglemetastaser i kliniske forsøg med voksne. Adskillige nylige rapporter, herunder to publikationer fra vores gruppe, viser, at MR-HIFU er en gennemførlig og sikker behandling af OO.

MR-HIFU-ablation af OO kan give et bedre alternativ til kirurgisk resektion eller RFA, da den er fuldstændig ikke-invasiv og ikke kræver ioniserende stråling. Disse to kvaliteter ved MR-HIFU er især gavnlige for børn og unge voksne i vækst. Desuden er MR-HIFU OO-ablation hurtig, med en forventet samlet proceduretid på mindre end to timer. Sådanne korte behandlinger giver yderligere sikkerhedsfordele fra reduceret anæstesi/sedationsbehov sammenlignet med kirurgi og RFA.

Investigatorgruppen har udført det første kliniske pilotforsøg i USA for at evaluere MR-HIFU-behandling for smertefuldt osteoid osteom (PI: K.V. Sharma, NCT02349971). Dette forsøg viser, at MR-HIFU-ablation er mulig, tolereres godt og kan udføres sikkert i en pædiatrisk kohorte. Baseret på disse resultater foreslår efterforskerne et pivotalt klinisk forsøg designet til at evaluere behandlingens effektivitet som det næste logiske trin, der kræves til klinisk oversættelse. Efterforskerne antager, at ikke-invasiv og strålingsfri MR-HIFU-ablation for osteoid osteom vil være en klinisk effektiv behandling, med succesrate sammenlignelig med den, der i øjeblikket rapporteres for RFA.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≤30 år.
  • Diagnose af OO: Alle patienter diagnosticeret med smertefuld OO baseret på karakteristisk klinisk historie med smertelindring med NSAID-medicin OG bekræftende billeddiagnostiske fund karakteristisk for OO på CT- og/eller MR-scanninger.
  • Placering af OO: egnede læsioner skal være lokaliseret i en knogle med akustisk tilgængelighed og inden for de normale sikkerhedsmargener for MR-HIFU, som specificeret i brugsanvisningen.
  • Tidligere behandling: Patienter med tidligere mislykkede behandlinger inklusive CT-RFA og/eller kirurgisk resektion er berettiget til tilmelding.
  • Patienter under 18 år skal ledsages af en værge ved ansættelsen.

  • Laboratorium:

    • Complete Blood Count (CBC) værdier inden for acceptabelt område for sikker administration af anæstesi. Hæmoglobin > 9 g/dL.
    • PT, PTT og INR < 1,5 x ULN (inklusive patienter på profylaktisk antikoagulering)
    • Grundlæggende metaboliske panel (BMP) og/eller Complete metabolic panel (CMP) værdier inden for acceptabelt område for sikker administration af anæstesi.
    • Tilstrækkelig nyrefunktion: Aldersjusteret normalt serumkreatinin (se tabel nedenfor) ELLER en kreatininclearance ≥60 ml/min/1,73 m2 til sikker kontrastadministration
    • Tilstrækkelig lungefunktion: Defineret som ingen dyspnø i hvile og en pulsoximetri >94 % på rumluft.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af anden knoglelæsion end OO efter hovedforskerens vurdering.
  • Klinisk signifikant, ikke-relateret systemisk sygdom, såsom alvorlige infektioner, lever-, nyre- eller andre organdysfunktioner, som ville kompromittere patientens evne til at tolerere den generelle bedøvelse, der kræves til proceduren efter hovedforskerens vurdering.
  • Implantat, protese eller arvæv, der ville forstyrre en sikker gennemførelse af MR-HIFU. ablation efter hovedefterforskerens vurdering.
  • Behandlingsområde nidus
  • Mål
  • Læsion i kraniet.
  • Læsion i hvirvellegemet.
  • Manglende evne til at gennemgå MR og/eller kontraindikation for MR.
  • Manglende evne til at tolerere stationær stilling under MR-HIFU.
  • Patienter, der i øjeblikket modtager undersøgelsesmidler.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alle patienter

Patienter vil gennemgå MR-HIFU ablationsprocedure af OO under generel anæstesi. Patienterne vil blive overvåget for sygdomsstatus og bivirkninger i 12 måneder efter proceduren. Patienter med ufuldstændig eller delvis respons 28 dage efter MR-HIFU vil få lov til en anden MR-HIFU-procedure.

Hvis der stadig er ufuldstændig smertelindring uden medicinbrug inden 28 dage efter den anden MR-HIFU-behandling, tilbydes patienterne standardbehandling med RFA og følges i et år.
Enhed: MR-HIFU behandling

MR-HIFU er en innovativ teknologi, der muliggør non-invasiv termisk ablation af væv og tumorer ved at integrere en ekstern højintensitetsfokuseret ultralydstransducer (HIFU) med en konventionel MR-scanner.

Den fokuserede ultralydstransducer placeres uden for kroppen og genererer og fokuserer akustisk energi for at opvarme tumorer eller andre foruddefinerede fokale områder af væv inde i kroppen. Fordi den akustiske energi er præcist fokuseret over små områder af væv, er potentiel termisk skade på omgivende væv minimal. Celledød inde i det valgte behandlingsområde sker via koagulativ nekrose, samtidig med at man undgår skade på mellemliggende og tilstødende væv.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v.5
Tidsramme: 12 måneder
CTCAE v.5 vil blive brugt
12 måneder
Smertelindring vurderet ved brug af smertestillende medicin
Tidsramme: 12 måneder
Patientens smerte- og medicindagbog vil blive brugt
12 måneder
Smertelindring vurderet ved hjælp af Visual Analog Scale (VAS)
Tidsramme: 12 måneder
VAS er en kontinuerlig numerisk smerteskala fra 0 (ingen smerte) til 10 (værst mulig smerte)
12 måneder
Smertelindring vurderet ved brug af PROMIS Pain Interference-kortformen
Tidsramme: 12 måneder
PROMIS Pain Interference Short Form består af 8 spørgsmål om smerte. Hvert spørgsmål vil blive bedømt fra 0 (aldrig), 1 (næsten aldrig), 2 (nogle gange), 3 (ofte) og 4 (næsten altid)
12 måneder
Livskvalitet vurderet ved hjælp af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) v4.0
Tidsramme: 12 måneder
PedsQL er et instrument med 23 elementer, 4 skalaer og 2 domæner, der måler fysisk, socialt, følelsesmæssigt og kognitivt velvære. Hvert spørgsmål vil blive bedømt fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid)
12 måneder
Livskvalitet vurderet ved hjælp af Symptom Distress Scale (SDS)
Tidsramme: 12 måneder
SDS er et instrument i Likert-format med 10 elementer, der måler symptomintensitet og angst. Hvert spørgsmål vil blive bedømt fra 1 (ingen problemer i området) til 5 (værste problemer på dette område)
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med ændring i nidus størrelse (mm) vurderet via MR
Tidsramme: 12 måneder
Antal deltagere med ændring i nidus størrelse (mm) vurderet via MR
12 måneder
Antal deltagere med ændring i nidus-vaskularitet vurderet via MR
Tidsramme: 12 måneder
Antal deltagere med ændring i nidus-vaskularitet vurderet via MR
12 måneder
Antal deltagere med ændringer i blødt væv og marvødem vurderet via MR
Tidsramme: 12 måneder
Antal deltagere med ændringer i blødt væv og marvødem vurderet via MR
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's National Research Institute

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Karun Sharma, MD, PhD, Children's National Research Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. januar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. juni 2024

Studieafslutning (Anslået)

30. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. december 2020

Først opslået (Faktiske)

8. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HIFU OO Phase II

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Osteoid Osteom

Kliniske forsøg med MR-HIFU behandling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner