MR-HIFU Behandeling van pijnlijk osteoïd osteoom
Centraal / Fase II klinisch onderzoek naar Magnetic Resonance-Guided Focused Ultrasound (MR-HIFU) behandeling van pijnlijk osteoïd osteoom bij kinderen en jongvolwassenen
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Osteoïd Osteoom (OO) is een goedaardige, maar pijnlijke bottumor die vaak voorkomt bij kinderen en jonge volwassenen. Definitieve behandelingsopties zijn CT-geleide radiofrequente ablatie (RFA) en minder vaak open chirurgische resectie. RFA is minder invasief dan een operatie, maar het vereist nog steeds boren van de huid door spieren en botten. Het stelt de patiënt en de operator ook bloot aan ioniserende straling.
Magnetische resonantie geleide High Intensity Focused Ultrasound (MR-HIFU) zorgt voor nauwkeurige en gecontroleerde afgifte van gefocuste ultrasone energie in een laesie met behulp van een externe applicator, zonder incisies of boren. MR-HIFU is met succes gebruikt voor de behandeling van pijnlijke botmetastasen in klinische studies bij volwassenen. Verschillende recente rapporten, waaronder twee publicaties van onze groep, tonen aan dat MR-HIFU een haalbare en veilige behandeling is voor OO.
MR-HIFU-ablatie van OO kan een beter alternatief zijn voor chirurgische resectie of RFA, aangezien het volledig niet-invasief is en geen ioniserende straling vereist. Deze twee eigenschappen van MR-HIFU zijn vooral gunstig bij opgroeiende kinderen en jonge volwassenen. Bovendien is MR-HIFU OO-ablatie snel, met een verwachte totale proceduretijd van minder dan twee uur. Dergelijke korte behandelingen bieden extra veiligheidsvoordelen door minder anesthesie/sedatie nodig te hebben in vergelijking met chirurgie en RFA.
De groep van de onderzoekers heeft de eerste klinische pilotproef in de VS uitgevoerd om de MR-HIFU-behandeling voor pijnlijk osteoïde osteoom te evalueren (PI: KV Sharma, NCT02349971). Deze studie toont aan dat MR-HIFU-ablatie mogelijk is, goed wordt verdragen en veilig kan worden uitgevoerd in een pediatrisch cohort. Op basis van deze resultaten stellen de onderzoekers een cruciale klinische proef voor die is ontworpen om de werkzaamheid van de behandeling te evalueren als de volgende logische stap die nodig is voor klinische vertaling. De onderzoekers veronderstellen dat niet-invasieve en stralingsvrije MR-HIFU-ablatie voor osteoïd osteoom een klinisch effectieve behandeling zal zijn, met een slagingspercentage dat vergelijkbaar is met het slagingspercentage dat momenteel wordt gerapporteerd voor RFA.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≤30 jaar.
- Diagnose van OO: Alle patiënten met de diagnose pijnlijke OO op basis van de kenmerkende klinische geschiedenis van pijnverlichting met NSAID-medicatie EN bevestigende beeldvormingsbevindingen die kenmerkend zijn voor OO op CT- en/of MRI-scans.
- Locatie van OO: in aanmerking komende laesies moeten zich bevinden in een bot met akoestische toegankelijkheid en binnen de normale veiligheidsmarges van MR-HIFU, zoals gespecificeerd in de gebruiksaanwijzing.
- Eerdere therapie: Patiënten met eerdere onsuccesvolle behandelingen, waaronder CT-RFA en/of chirurgische resectie, komen in aanmerking voor inschrijving.
- Patiënten < 18 jaar oud moeten worden vergezeld door een wettelijke voogd op het moment van werving.
Laboratorium:
- Volledige bloedtelling (CBC) waarden binnen acceptabel bereik voor veilige toediening van anesthesie. Hemoglobine > 9 g/dL.
- PT, PTT en INR < 1,5 x ULN (inclusief patiënten op profylactische antistolling)
- Basic Metabolic Panel (BMP) en/of Complete Metabolic Panel (CMP) waarden binnen acceptabel bereik voor veilige toediening van anesthesie.
- Adequate nierfunctie: voor leeftijd gecorrigeerd normaal serumcreatinine (zie onderstaande tabel) OF een creatinineklaring ≥60 ml/min/1,73 m2 voor veilige contrasttoediening
- Adequate longfunctie: Gedefinieerd als geen kortademigheid in rust en een pulsoximetrie >94% op kamerlucht.
Uitsluitingscriteria:
- Diagnose van botlaesie anders dan OO naar het oordeel van de hoofdonderzoeker.
- Klinisch significante niet-gerelateerde systemische ziekte, zoals ernstige infecties, lever-, nier- of andere orgaandisfunctie, die naar het oordeel van de hoofdonderzoeker het vermogen van de patiënt om de algehele anesthesie te verdragen die nodig is voor de procedure in gevaar zou brengen.
- Implantaat, prothese of littekenweefsel dat een veilige afronding van MR-HIFU zou belemmeren. ablatie naar het oordeel van de hoofdonderzoeker.
- Behandelingsgebied nidus
- Doel
- Laesie in de schedel.
- Laesie in het wervellichaam.
- Onvermogen om MRI te ondergaan en/of contra-indicatie voor MRI.
- Onvermogen om stationaire positie te tolereren tijdens MR-HIFU.
- Patiënten die momenteel onderzoeksgeneesmiddelen krijgen.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Alle patiënten
Patiënten ondergaan de MR-HIFU-ablatieprocedure van OO onder algemene anesthesie. Patiënten zullen gedurende 12 maanden na de procedure worden gecontroleerd op ziektestatus en bijwerkingen. Patiënten met een onvolledige of gedeeltelijke respons 28 dagen na MR-HIFU zullen een tweede MR-HIFU-procedure mogen ondergaan. Als er 28 dagen na de tweede MR-HIFU-behandeling nog steeds geen volledige pijnverlichting is zonder medicatiegebruik, krijgen patiënten een standaardbehandeling met RFA aangeboden en worden ze gedurende een jaar gevolgd. |
MR-HIFU is een innovatieve technologie die niet-invasieve thermische ablatie van weefsels en tumoren mogelijk maakt door een externe HIFU-transducer (High Intensity Focused Ultrasound) te integreren met een conventionele MRI-scanner. De gefocusseerde ultrasone transducer wordt buiten het lichaam geplaatst en genereert en focust akoestische energie om tumoren of andere vooraf gedefinieerde focale gebieden van weefsels in het lichaam te verwarmen. Omdat de akoestische energie precies wordt gefocust op kleine weefselgebieden, is potentiële thermische verwonding van omliggende weefsels minimaal. Celdood binnen het geselecteerde behandelingsgebied vindt plaats via coagulatieve necrose, waarbij letsel aan tussenliggende en aangrenzende weefsels wordt vermeden. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v.5
Tijdsspanne: 12 maanden
|
CTCAE v.5 zal worden gebruikt
|
12 maanden
|
|
Pijnverlichting zoals beoordeeld door gebruik van pijnmedicatie
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Er wordt gebruik gemaakt van het pijn- en medicatiedagboek van de patiënt
|
12 maanden
|
|
Pijnverlichting zoals beoordeeld met behulp van de Visual Analog Scale (VAS)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De VAS is een continue numerieke pijnschaal die loopt van 0 (geen pijn) tot 10 (ergst mogelijke pijn).
|
12 maanden
|
|
Pijnverlichting zoals beoordeeld met behulp van het korte PROMIS-pijninterferentieformulier
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Het PROMIS Pain Interference Short Form bestaat uit 8 vragen over pijn.
Elke vraag krijgt een score van 0 (nooit), 1 (bijna nooit), 2 (soms), 3 (vaak) en 4 (bijna altijd)
|
12 maanden
|
|
Kwaliteit van leven zoals beoordeeld met behulp van de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) v4.0
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De PedsQL is een instrument met 23 items, 4 schalen en 2 domeinen dat fysiek, sociaal, emotioneel en cognitief welzijn meet.
Elke vraag krijgt een score van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd)
|
12 maanden
|
|
Kwaliteit van leven zoals beoordeeld met behulp van de Symptom Distress Scale (SDS)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
SDS is een Likert-instrument met 10 items dat de intensiteit van symptomen en angst meet.
Elke vraag wordt beoordeeld van 1 (geen problemen in het gebied) tot 5 (ergste problemen in dit gebied)
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met verandering in nidusgrootte (mm) zoals beoordeeld via MRI
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Aantal deelnemers met verandering in nidusgrootte (mm) zoals beoordeeld via MRI
|
12 maanden
|
|
Aantal deelnemers met verandering in de vasculariteit van de nidus zoals beoordeeld via MRI
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Aantal deelnemers met verandering in de vasculariteit van de nidus zoals beoordeeld via MRI
|
12 maanden
|
|
Aantal deelnemers met veranderingen in zacht weefsel en beenmerg oedeem zoals beoordeeld via MRI
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Aantal deelnemers met veranderingen in zacht weefsel en beenmerg oedeem zoals beoordeeld via MRI
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Karun Sharma, MD, PhD, Children's National Research Institute
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HIFU OO Phase II
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .