Tratamento MR-HIFU de Osteoma Osteóide Doloroso
Ensaio Clínico Pivô / Fase II do Tratamento por Ultrassom Focalizado Guiado por Ressonância Magnética (MR-HIFU) de Osteoma Osteoide Doloroso em Crianças e Adultos Jovens
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Osteoma osteoide (OO) é um tumor ósseo benigno, mas doloroso, que ocorre comumente em crianças e adultos jovens. As opções definitivas de tratamento são a ablação por radiofrequência (RFA) guiada por TC e, menos comumente, a ressecção cirúrgica aberta. RFA é menos invasivo do que a cirurgia, mas ainda requer perfuração da pele através do músculo e osso. Também expõe o paciente e o operador à radiação ionizante.
Ultrassom focalizado de alta intensidade guiado por ressonância magnética (MR-HIFU) fornece entrega precisa e controlada de energia de ultrassom focada dentro de uma lesão usando um aplicador externo, sem incisões ou perfurações. MR-HIFU foi usado com sucesso para tratar metástases ósseas dolorosas em ensaios clínicos em adultos. Vários relatórios recentes, incluindo duas publicações do nosso grupo, mostram que o MR-HIFU é um tratamento viável e seguro para OO.
A ablação por MR-HIFU de OO pode fornecer uma alternativa melhor à ressecção cirúrgica ou RFA, pois é completamente não invasiva e não requer radiação ionizante. Essas duas qualidades do MR-HIFU são especialmente benéficas para crianças em crescimento e adultos jovens. Além disso, a ablação MR-HIFU OO é rápida, com tempo total de procedimento esperado de menos de duas horas. Esses tratamentos curtos oferecem benefícios de segurança adicionais devido à necessidade reduzida de anestesia/sedação em comparação com a cirurgia e RFA.
O grupo do investigador realizou o primeiro ensaio clínico piloto nos EUA para avaliar o tratamento MR-HIFU para osteoma osteóide doloroso (PI: K.V. Sharma, NCT02349971). Este estudo mostra que a ablação por MR-HIFU é viável, bem tolerada e pode ser realizada com segurança em uma coorte pediátrica. Com base nesses resultados, os investigadores propõem um ensaio clínico fundamental projetado para avaliar a eficácia do tratamento como o próximo passo lógico necessário para a tradução clínica. Os investigadores levantam a hipótese de que a ablação MR-HIFU não invasiva e livre de radiação para osteoma osteóide será um tratamento clinicamente eficaz, com taxa de sucesso comparável à atualmente relatada para RFA.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Ann Liew, MS
- Número de telefone: 202-476-6755
- E-mail: aliew@childrensnational.org
Estude backup de contato
- Nome: General HIFU trials
- E-mail: HIFUtrials@childrensnational.org
Locais de estudo
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≤30 anos.
- Diagnóstico de OO: Todos os pacientes diagnosticados com OO dolorosa com base na história clínica característica de dor aliviada com medicamentos AINE E achados de imagem confirmatórios característicos de OO em tomografias e/ou ressonâncias magnéticas.
- Localização de OO: as lesões elegíveis devem estar localizadas em um osso com acessibilidade acústica e dentro das margens normais de segurança do MR-HIFU, conforme especificado nas instruções de uso.
- Terapia anterior: Pacientes com tratamentos anteriores sem sucesso, incluindo CT-RFA e/ou ressecção cirúrgica, são elegíveis para inscrição.
- Pacientes < 18 anos devem estar acompanhados por um responsável legal no momento do recrutamento.
Laboratório:
- Valores de hemograma completo (CBC) dentro da faixa aceitável para administração segura de anestesia. Hemoglobina > 9 g/dL.
- PT, PTT e INR < 1,5 x LSN (incluindo pacientes em anticoagulação profilática)
- Valores do painel metabólico básico (BMP) e/ou do painel metabólico completo (CMP) dentro da faixa aceitável para a administração segura da anestesia.
- Função renal adequada: creatinina sérica normal ajustada à idade (ver tabela abaixo) OU depuração de creatinina ≥60 mL/min/1,73 m2 para administração segura de contraste
- Função pulmonar adequada: definida como ausência de dispneia em repouso e oximetria de pulso >94% em ar ambiente.
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de lesão óssea diferente de OO a critério do Investigador Principal.
- Doença sistêmica não relacionada clinicamente significativa, como infecções graves, disfunção hepática, renal ou de outros órgãos, que comprometam a capacidade do paciente de tolerar o anestésico geral necessário para o procedimento, a critério do investigador principal.
- Implante, prótese ou tecido cicatricial que possa interferir na conclusão segura do MR-HIFU. ablação no julgamento do Investigador Principal.
- Nidus da área de tratamento
- Alvo
- Lesão no crânio.
- Lesão no corpo vertebral.
- Incapacidade de se submeter a ressonância magnética e/ou contra-indicação para ressonância magnética.
- Incapacidade de tolerar a posição estacionária durante MR-HIFU.
- Pacientes atualmente recebendo quaisquer agentes em investigação.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Todos os pacientes
Os pacientes serão submetidos ao procedimento de ablação MR-HIFU de OO sob anestesia geral. Os pacientes serão monitorados quanto ao estado da doença e eventos adversos por 12 meses após o procedimento. Pacientes com resposta incompleta ou parcial em 28 dias após MR-HIFU terão permissão para um segundo procedimento MR-HIFU. Se ainda houver alívio incompleto da dor sem o uso de medicamentos até 28 dias após o segundo tratamento com MR-HIFU, os pacientes receberão tratamento padrão com RFA e serão acompanhados por um ano. |
MR-HIFU é uma tecnologia inovadora que permite a ablação térmica não invasiva de tecidos e tumores, integrando um transdutor externo de ultrassom focalizado de alta intensidade (HIFU) com um scanner de ressonância magnética convencional. O transdutor de ultrassom focalizado é colocado fora do corpo e gera e concentra energia acústica para aquecer tumores ou outras regiões focais pré-definidas de tecidos dentro do corpo. Como a energia acústica é focada com precisão em pequenas áreas de tecido, a lesão térmica potencial nos tecidos circundantes é mínima. A morte celular dentro da área de tratamento selecionada ocorre por meio de necrose coagulativa, evitando lesões nos tecidos intervenientes e adjacentes. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelos Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE) v.5
Prazo: 12 meses
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CTCAE v.5 será usado
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12 meses
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Alívio da dor conforme avaliado pelo uso de medicação para dor
Prazo: 12 meses
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O diário de dor e medicação do paciente será usado
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12 meses
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Alívio da dor conforme avaliado usando a Escala Visual Analógica (VAS)
Prazo: 12 meses
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A EVA é uma escala numérica contínua de dor que varia de 0 (sem dor) a 10 (pior dor possível)
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12 meses
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Alívio da dor conforme avaliado usando o formulário curto PROMIS Pain Interference
Prazo: 12 meses
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O Formulário Curto de Interferência em Dor do PROMIS consiste em 8 perguntas sobre dor.
Cada pergunta será avaliada de 0 (nunca), 1 (quase nunca), 2 (às vezes), 3 (frequentemente) e 4 (quase sempre)
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12 meses
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Qualidade de vida avaliada pelo Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) v4.0
Prazo: 12 meses
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O PedsQL é um instrumento de 23 itens, 4 escalas e 2 domínios que mede o bem-estar físico, social, emocional e cognitivo.
Cada pergunta será avaliada de 0 (nunca) a 4 (quase sempre)
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12 meses
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Qualidade de vida avaliada por meio da Escala de Angústia dos Sintomas (SDS)
Prazo: 12 meses
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O SDS é um instrumento de formato Likert de 10 itens que mede a intensidade dos sintomas e o desconforto.
Cada questão será avaliada de 1 (sem problemas na área) a 5 (piores problemas nesta área)
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com alteração no tamanho do nidus (mm) conforme avaliado por ressonância magnética
Prazo: 12 meses
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Número de participantes com alteração no tamanho do nidus (mm) conforme avaliado por ressonância magnética
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12 meses
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Número de participantes com alteração na vascularização do nidus avaliada por ressonância magnética
Prazo: 12 meses
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Número de participantes com alteração na vascularização do nidus avaliada por ressonância magnética
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12 meses
|
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Número de participantes com alterações nos tecidos moles e edema da medula avaliados por ressonância magnética
Prazo: 12 meses
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Número de participantes com alterações nos tecidos moles e edema da medula avaliados por ressonância magnética
|
12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Karun Sharma, MD, PhD, Children's National Research Institute
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HIFU OO Phase II
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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