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MR-HIFU-Behandlung des schmerzhaften Osteoidosteoms

24. Januar 2024 aktualisiert von: Karun Sharma MD, Children's National Research Institute

Klinische Pivot-/Phase-II-Studie zur Behandlung des schmerzhaften Osteoidosteoms bei Kindern und jungen Erwachsenen mit magnetresonanzgeführtem fokussiertem Ultraschall (MR-HIFU).

Bestimmung der Behandlungssicherheit und Wirksamkeit der MR-HIFU-Ablation des schmerzhaften Osteoidosteoms (OO) bei Kindern und jungen Erwachsenen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Osteoidosteom (OO) ist ein gutartiger, aber schmerzhafter Knochentumor, der häufig bei Kindern und jungen Erwachsenen auftritt. Definitive Behandlungsoptionen sind die CT-geführte Radiofrequenzablation (RFA) und seltener die offene chirurgische Resektion. RFA ist weniger invasiv als eine Operation, erfordert aber dennoch ein Bohren von der Haut durch Muskeln und Knochen. Außerdem werden Patient und Bediener ionisierender Strahlung ausgesetzt.

Magnetresonanzgeführter hochintensiver fokussierter Ultraschall (MR-HIFU) bietet eine präzise und kontrollierte Abgabe von fokussierter Ultraschallenergie innerhalb einer Läsion unter Verwendung eines externen Applikators, ohne Einschnitte oder Bohren. MR-HIFU wurde in klinischen Studien mit Erwachsenen erfolgreich zur Behandlung schmerzhafter Knochenmetastasen eingesetzt. Mehrere aktuelle Berichte, darunter zwei Veröffentlichungen unserer Gruppe, zeigen, dass MR-HIFU eine durchführbare und sichere Behandlung für OO ist.

Die MR-HIFU-Ablation von OO kann eine bessere Alternative zur chirurgischen Resektion oder RFA darstellen, da sie vollständig nicht-invasiv ist und keine ionisierende Strahlung erfordert. Diese beiden Qualitäten von MR-HIFU sind besonders vorteilhaft für heranwachsende Kinder und junge Erwachsene. Darüber hinaus ist die MR-HIFU OO-Ablation schnell, mit einer erwarteten Gesamtverfahrenszeit von weniger als zwei Stunden. Solche kurzen Behandlungen bieten zusätzliche Sicherheitsvorteile durch einen geringeren Bedarf an Anästhesie/Sedierung im Vergleich zu Operationen und RFA.

Die Forschergruppe hat die erste klinische Pilotstudie in den USA durchgeführt, um die MR-HIFU-Behandlung für schmerzhaftes Osteoidosteom zu bewerten (PI: K.V. Sharma, NCT02349971). Diese Studie zeigt, dass die MR-HIFU-Ablation machbar, gut verträglich und sicher in einer pädiatrischen Kohorte durchgeführt werden kann. Basierend auf diesen Ergebnissen schlagen die Forscher eine zulassungsrelevante klinische Studie zur Bewertung der Behandlungswirksamkeit als nächsten logischen Schritt vor, der für die klinische Umsetzung erforderlich ist. Die Forscher gehen davon aus, dass die nicht-invasive und strahlungsfreie MR-HIFU-Ablation für Osteoidosteome eine klinisch wirksame Behandlung sein wird, mit einer Erfolgsrate, die mit der derzeit für RFA berichteten vergleichbar ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 30 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≤30 Jahre.
  • Diagnose von OO: Alle Patienten, bei denen schmerzhafte OO diagnostiziert wurde, basierend auf einer charakteristischen klinischen Anamnese von Schmerzen, die durch NSAID-Medikamente gelindert wurden, UND bestätigenden bildgebenden Befunden, die für OO auf CT- und/oder MRT-Scans charakteristisch sind.
  • Lokalisation von OO: Geeignete Läsionen müssen sich in einem akustisch zugänglichen Knochen und innerhalb der normalen Sicherheitsgrenzen von MR-HIFU befinden, wie in der Gebrauchsanweisung angegeben.
  • Vorherige Therapie: Patienten mit vorherigen erfolglosen Behandlungen, einschließlich CT-RFA und/oder chirurgischer Resektion, kommen für die Aufnahme in Frage.
  • Patienten < 18 Jahre müssen zum Zeitpunkt der Einstellung von einem Erziehungsberechtigten begleitet werden.

  • Labor:

    • Vollständige Blutbildwerte (CBC) innerhalb eines akzeptablen Bereichs für eine sichere Verabreichung der Anästhesie. Hämoglobin > 9 g/dl.
    • PT, PTT und INR < 1,5 x ULN (einschließlich Patienten unter prophylaktischer Antikoagulation)
    • Werte des Basis-Stoffwechsel-Panels (BMP) und/oder des Gesamt-Stoffwechsel-Panels (CMP) innerhalb eines akzeptablen Bereichs für eine sichere Verabreichung der Anästhesie.
    • Angemessene Nierenfunktion: Altersangepasstes normales Serumkreatinin (siehe Tabelle unten) ODER eine Kreatinin-Clearance ≥60 ml/min/1,73 m2 für eine sichere Kontrastmittelgabe
    • Angemessene Lungenfunktion: Definiert als keine Dyspnoe in Ruhe und eine Pulsoximetrie >94 % bei Raumluft.

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose einer anderen Knochenläsion als OO nach Einschätzung des Hauptprüfarztes.
  • Klinisch signifikante, nicht damit zusammenhängende systemische Erkrankung, wie z. B. schwere Infektionen, Leber-, Nieren- oder andere Organfunktionsstörungen, die nach Einschätzung des Hauptprüfarztes die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen würden, die für das Verfahren erforderliche Vollnarkose zu vertragen.
  • Implantate, Prothesen oder Narbengewebe, die eine sichere Durchführung von MR-HIFU beeinträchtigen würden. Ablation nach Einschätzung des Hauptprüfarztes.
  • Behandlungsbereich Nidus
  • Ziel
  • Läsion im Schädel.
  • Läsion im Wirbelkörper.
  • Unfähigkeit, sich einer MRT zu unterziehen und/oder Kontraindikation für MRT.
  • Unfähigkeit, eine stationäre Position während MR-HIFU zu tolerieren.
  • Patienten, die derzeit Prüfsubstanzen erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alle Patienten

Die Patienten werden unter Vollnarkose einem MR-HIFU-Ablationsverfahren von OO unterzogen. Die Patienten werden nach dem Eingriff 12 Monate lang auf Krankheitsstatus und unerwünschte Ereignisse überwacht. Patienten mit unvollständigem oder teilweisem Ansprechen 28 Tage nach MR-HIFU wird ein zweites MR-HIFU-Verfahren gestattet.

Wenn bis 28 Tage nach der zweiten MR-HIFU-Behandlung immer noch eine unvollständige Schmerzlinderung ohne Medikamenteneinnahme eintritt, wird den Patienten eine Standardbehandlung mit RFA angeboten und ein Jahr lang nachbeobachtet.
Gerät: MR-HIFU-Behandlung

MR-HIFU ist eine innovative Technologie, die eine nicht-invasive thermische Ablation von Geweben und Tumoren ermöglicht, indem ein externer Wandler mit hochintensivem fokussiertem Ultraschall (HIFU) in einen herkömmlichen MRT-Scanner integriert wird.

Der fokussierte Ultraschallwandler wird außerhalb des Körpers platziert und erzeugt und fokussiert akustische Energie, um Tumore oder andere vordefinierte Fokusbereiche von Geweben innerhalb des Körpers zu erwärmen. Da die akustische Energie präzise auf winzige Gewebebereiche fokussiert wird, ist eine potenzielle thermische Verletzung des umgebenden Gewebes minimal. Der Zelltod innerhalb des ausgewählten Behandlungsbereichs erfolgt durch koagulative Nekrose, während eine Verletzung des dazwischenliegenden und angrenzenden Gewebes vermieden wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v.5
Zeitfenster: 12 Monate
CTCAE v.5 wird verwendet
12 Monate
Schmerzlinderung, gemessen an der Verwendung von Schmerzmitteln
Zeitfenster: 12 Monate
Es wird das Schmerz- und Medikamententagebuch des Patienten verwendet
12 Monate
Schmerzlinderung gemessen anhand der visuellen Analogskala (VAS)
Zeitfenster: 12 Monate
Die VAS ist eine fortlaufende numerische Schmerzskala, die von 0 (kein Schmerz) bis 10 (stärkster möglicher Schmerz) reicht.
12 Monate
Schmerzlinderung, bewertet anhand des PROMIS-Schmerzinterferenz-Kurzformulars
Zeitfenster: 12 Monate
Das PROMIS Pain Interference Short Form besteht aus 8 Fragen zum Thema Schmerz. Jede Frage wird mit 0 (nie), 1 (fast nie), 2 (manchmal), 3 (oft) und 4 (fast immer) bewertet.
12 Monate
Lebensqualität, bewertet mit dem Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) v4.0
Zeitfenster: 12 Monate
Das PedsQL ist ein Instrument mit 23 Items, 4 Skalen und 2 Domänen, das das körperliche, soziale, emotionale und kognitive Wohlbefinden misst. Jede Frage wird von 0 (nie) bis 4 (fast immer) bewertet.
12 Monate
Lebensqualität gemessen anhand der Symptom Distress Scale (SDS)
Zeitfenster: 12 Monate
SDS ist ein 10-Punkte-Likert-Format-Instrument, das die Symptomintensität und den Leidensdruck misst. Jede Frage wird von 1 (keine Probleme in diesem Bereich) bis 5 (größte Probleme in diesem Bereich) bewertet.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderung der Nidusgröße (mm), wie mittels MRT beurteilt
Zeitfenster: 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderung der Nidusgröße (mm), wie mittels MRT beurteilt
12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderung der Nidusvaskularität, wie mittels MRT beurteilt
Zeitfenster: 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderung der Nidusvaskularität, wie mittels MRT beurteilt
12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Weichteilveränderungen und Marködemen, wie mittels MRT beurteilt
Zeitfenster: 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Weichteilveränderungen und Marködemen, wie mittels MRT beurteilt
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's National Research Institute

Ermittler

  • Hauptermittler: Karun Sharma, MD, PhD, Children's National Research Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Januar 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

25. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HIFU OO Phase II

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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