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Trattamento MR-HIFU dell'osteoma osteoide doloroso

24 gennaio 2024 aggiornato da: Karun Sharma MD, Children's National Research Institute

Sperimentazione clinica cardine / di fase II del trattamento con ultrasuoni focalizzati guidati da risonanza magnetica (MR-HIFU) dell'osteoma osteoide doloroso nei bambini e nei giovani adulti

Determinare la sicurezza e l'efficacia del trattamento dell'ablazione MR-HIFU dell'osteoma osteoide doloroso (OO) nei bambini e nei giovani adulti.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'osteoma osteoide (OO) è un tumore osseo benigno, ma doloroso, che si verifica comunemente nei bambini e nei giovani adulti. Le opzioni terapeutiche definitive sono l'ablazione con radiofrequenza (RFA) guidata dalla TC e, meno comunemente, la resezione chirurgica a cielo aperto. La RFA è meno invasiva della chirurgia, ma richiede comunque la perforazione dalla pelle attraverso muscoli e ossa. Inoltre espone il paziente e l'operatore a radiazioni ionizzanti.

L'ultrasuono focalizzato ad alta intensità guidato dalla risonanza magnetica (MR-HIFU) fornisce un'erogazione precisa e controllata di energia ultrasonica focalizzata all'interno di una lesione utilizzando un applicatore esterno, senza alcuna incisione o perforazione. MR-HIFU è stato utilizzato con successo per trattare le metastasi ossee dolorose negli studi clinici sugli adulti. Diversi rapporti recenti, comprese due pubblicazioni del nostro gruppo, mostrano che MR-HIFU è un trattamento fattibile e sicuro per l'OO.

L'ablazione MR-HIFU di OO può fornire una migliore alternativa alla resezione chirurgica o alla RFA poiché è completamente non invasiva e non richiede radiazioni ionizzanti. Queste due qualità di MR-HIFU sono particolarmente benefiche nei bambini in crescita e nei giovani adulti. Inoltre, l'ablazione MR-HIFU OO è rapida, con un tempo totale previsto per la procedura inferiore a due ore. Trattamenti così brevi offrono ulteriori vantaggi in termini di sicurezza grazie alla riduzione dei requisiti di anestesia/sedazione rispetto alla chirurgia e alla RFA.

Il gruppo del ricercatore ha eseguito il primo studio clinico pilota negli Stati Uniti per valutare il trattamento MR-HIFU per l'osteoma osteoide doloroso (PI: KV Sharma, NCT02349971). Questo studio dimostra che l'ablazione MR-HIFU è fattibile, ben tollerata e può essere eseguita in sicurezza in una coorte pediatrica. Sulla base di questi risultati, i ricercatori propongono uno studio clinico cardine progettato per valutare l'efficacia del trattamento come il prossimo passo logico richiesto per la traduzione clinica. I ricercatori ipotizzano che l'ablazione MR-HIFU non invasiva e priva di radiazioni per l'osteoma osteoide sarà un trattamento clinicamente efficace, con un tasso di successo paragonabile a quello attualmente riportato per RFA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≤30 anni.
  • Diagnosi di OO: tutti i pazienti con diagnosi di OO dolorosa sulla base di una storia clinica caratteristica di dolore alleviato con farmaci FANS E risultati di imaging di conferma caratteristici di OO su scansioni TC e/o MRI.
  • Localizzazione di OO: le lesioni ammissibili devono essere localizzate in un osso con accessibilità acustica e all'interno dei normali margini di sicurezza di MR-HIFU, come specificato nelle istruzioni per l'uso.
  • Terapia precedente: i pazienti con precedenti trattamenti non riusciti, tra cui CT-RFA e/o resezione chirurgica, sono idonei per l'arruolamento.
  • I pazienti < 18 anni devono essere accompagnati da un tutore legale al momento dell'assunzione.

  • Laboratorio:

    • Valori dell'emocromo completo (CBC) entro un intervallo accettabile per una somministrazione sicura dell'anestesia. Emoglobina > 9 g/dL.
    • PT, PTT e INR < 1,5 x ULN (compresi i pazienti in terapia anticoagulante profilattica)
    • Valori del pannello metabolico di base (BMP) e/o del pannello metabolico completo (CMP) entro un intervallo accettabile per una somministrazione sicura dell'anestesia.
    • Funzionalità renale adeguata: creatinina sierica normale aggiustata per l'età (vedere tabella sotto) OPPURE clearance della creatinina ≥60 mL/min/1,73 m2 per una somministrazione sicura del contrasto
    • Funzionalità polmonare adeguata: definita come assenza di dispnea a riposo e pulsossimetria >94% in aria ambiente.

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di lesione ossea diversa da OO a giudizio del Principal Investigator.
  • Malattia sistemica non correlata clinicamente significativa, come infezioni gravi, disfunzione epatica, renale o di altri organi, che comprometterebbero la capacità del paziente di tollerare l'anestesia generale richiesta per la procedura a giudizio del ricercatore principale.
  • Impianto, protesi o tessuto cicatriziale che interferirebbe con un completamento sicuro di MR-HIFU. ablazione a giudizio del Principal Investigator.
  • Area di trattamento nidus
  • Obbiettivo
  • Lesione nel cranio.
  • Lesione nel corpo vertebrale.
  • Incapacità di sottoporsi a risonanza magnetica e/o controindicazione per la risonanza magnetica.
  • Incapacità di tollerare la posizione stazionaria durante MR-HIFU.
  • Pazienti che attualmente ricevono agenti sperimentali.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tutti i pazienti

I pazienti saranno sottoposti a procedura di ablazione MR-HIFU di OO in anestesia generale. I pazienti saranno monitorati per lo stato della malattia e gli eventi avversi per 12 mesi dopo la procedura. Ai pazienti con risposta incompleta o parziale a 28 giorni dopo MR-HIFU sarà consentita una seconda procedura MR-HIFU.

Se il sollievo dal dolore è ancora incompleto senza l'uso di farmaci entro 28 giorni dopo il secondo trattamento MR-HIFU, ai pazienti verrà offerto un trattamento standard di cura con RFA e seguiti per un anno.
Dispositivo: Trattamento MR-HIFU

MR-HIFU è una tecnologia innovativa che consente l'ablazione termica non invasiva di tessuti e tumori integrando un trasduttore esterno ad ultrasuoni focalizzati ad alta intensità (HIFU) con uno scanner MRI convenzionale.

Il trasduttore a ultrasuoni focalizzato è posizionato all'esterno del corpo e genera e focalizza l'energia acustica per riscaldare i tumori o altre regioni focali predefinite dei tessuti all'interno del corpo. Poiché l'energia acustica è focalizzata con precisione su minuscole aree di tessuto, il potenziale danno termico ai tessuti circostanti è minimo. La morte cellulare all'interno dell'area di trattamento selezionata avviene tramite necrosi coagulativa evitando lesioni ai tessuti intermedi e adiacenti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato dai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v.5
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà utilizzato CTCAE v.5
12 mesi
Sollievo dal dolore valutato dall'uso di farmaci antidolorifici
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà utilizzato il diario del dolore e dei farmaci del paziente
12 mesi
Sollievo dal dolore valutato utilizzando la scala analogica visiva (VAS)
Lasso di tempo: 12 mesi
La VAS è una scala numerica continua del dolore che va da 0 (nessun dolore) a 10 (peggior dolore possibile)
12 mesi
Sollievo dal dolore valutato utilizzando il modulo breve PROMIS Pain Interference
Lasso di tempo: 12 mesi
Il PROMIS Pain Interference Short Form consiste in 8 domande sul dolore. Ogni domanda sarà valutata da 0 (mai), 1 (quasi mai), 2 (a volte), 3 (spesso) e 4 (quasi sempre)
12 mesi
Qualità della vita valutata utilizzando il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) v4.0
Lasso di tempo: 12 mesi
Il PedsQL è uno strumento a 23 item, 4 scale e 2 domini che misura il benessere fisico, sociale, emotivo e cognitivo. Ogni domanda sarà valutata da 0 (mai) a 4 (quasi sempre)
12 mesi
Qualità della vita valutata utilizzando la Symptom Distress Scale (SDS)
Lasso di tempo: 12 mesi
SDS è uno strumento in formato Likert a 10 item che misura l'intensità dei sintomi e il disagio. Ogni domanda sarà valutata da 1 (nessun problema nell'area) a 5 (peggiori problemi in quest'area)
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con variazione della dimensione del nidus (mm) valutata tramite risonanza magnetica
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero di partecipanti con variazione della dimensione del nidus (mm) valutata tramite risonanza magnetica
12 mesi
Numero di partecipanti con variazione della vascolarizzazione nidus valutata tramite risonanza magnetica
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero di partecipanti con variazione della vascolarizzazione nidus valutata tramite risonanza magnetica
12 mesi
Numero di partecipanti con cambiamenti nell'edema dei tessuti molli e del midollo valutati tramite risonanza magnetica
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero di partecipanti con cambiamenti nell'edema dei tessuti molli e del midollo valutati tramite risonanza magnetica
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's National Research Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Karun Sharma, MD, PhD, Children's National Research Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 gennaio 2021

Completamento primario (Stimato)

30 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

8 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

25 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HIFU OO Phase II

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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