Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MR-HIFU behandling av smertefull osteoid osteom

24. januar 2024 oppdatert av: Karun Sharma MD, Children's National Research Institute

Pivotal / fase II klinisk studie av magnetisk resonans-veiledet fokusert ultralyd (MR-HIFU) behandling av smertefullt osteoid osteom hos barn og unge voksne

For å bestemme behandlingssikkerhet og effekt av MR-HIFU-ablasjon av smertefullt osteoid osteom (OO) hos barn og unge voksne.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Osteoid osteom (OO) er en godartet, men smertefull bensvulst som ofte forekommer hos barn og unge voksne. Definitive behandlingsalternativer er CT-veiledet radiofrekvensablasjon (RFA) og mindre vanlig åpen kirurgisk reseksjon. RFA er mindre invasiv enn kirurgi, men det krever fortsatt boring fra huden gjennom muskler og bein. Det utsetter også pasienten og operatøren for ioniserende stråling.

Magnetisk resonansstyrt høyintensitetsfokusert ultralyd (MR-HIFU) gir presis og kontrollert levering av fokusert ultralydenergi inne i en lesjon ved hjelp av en ekstern applikator, uten snitt eller boring. MR-HIFU har blitt brukt til å behandle smertefulle benmetastaser i kliniske studier for voksne. Flere nylige rapporter, inkludert to publikasjoner fra vår gruppe, viser at MR-HIFU er en gjennomførbar og sikker behandling for OO.

MR-HIFU-ablasjon av OO kan gi et bedre alternativ til kirurgisk reseksjon eller RFA da den er fullstendig ikke-invasiv og ikke krever ioniserende stråling. Disse to egenskapene til MR-HIFU er spesielt gunstige for barn og unge voksne i vekst. Videre er MR-HIFU OO ablasjon rask, med forventet total prosedyretid på mindre enn to timer. Slike korte behandlinger gir ytterligere sikkerhetsfordeler fra redusert behov for anestesi/sedasjon sammenlignet med kirurgi og RFA.

Etterforskerens gruppe har utført den første kliniske pilotstudien i USA for å evaluere MR-HIFU-behandling for smertefullt osteoid osteom (PI: K.V. Sharma, NCT02349971). Denne studien viser at MR-HIFU-ablasjon er mulig, godt tolerert og trygt kan utføres i en pediatrisk kohort. Basert på disse resultatene foreslår etterforskerne en pivotal klinisk studie designet for å evaluere behandlingseffektivitet som det neste logiske trinnet som kreves for klinisk oversettelse. Etterforskerne antar at ikke-invasiv og strålingsfri MR-HIFU-ablasjon for osteoid osteom vil være en klinisk effektiv behandling, med suksessrate som for øyeblikket er rapportert for RFA.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 30 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≤30 år.
  • Diagnose av OO: Alle pasienter diagnostisert med smertefull OO basert på karakteristisk klinisk historie med smertelindret med NSAID-medisiner OG bekreftende bildediagnostiske funn som er karakteristiske for OO på CT- og/eller MR-skanninger.
  • Plassering av OO: kvalifiserte lesjoner må være lokalisert i et ben med akustisk tilgjengelighet og innenfor de normale sikkerhetsmarginene til MR-HIFU, som spesifisert i bruksanvisningen.
  • Tidligere behandling: Pasienter med tidligere mislykkede behandlinger inkludert CT-RFA og/eller kirurgisk reseksjon er kvalifisert for registrering.
  • Pasienter < 18 år må ledsages av verge ved rekruttering.

  • Laboratorium:

    • Complete Blood Count (CBC) verdier innenfor akseptabelt område for sikker administrering av anestesi. Hemoglobin > 9 g/dL.
    • PT, PTT og INR < 1,5 x ULN (inkludert pasienter på profylaktisk antikoagulasjon)
    • Basic metabolic panel (BMP) og/eller Complete metabolic panel (CMP) verdier innenfor akseptabelt område for sikker administrering av anestesi.
    • Tilstrekkelig nyrefunksjon: Aldersjustert normalt serumkreatinin (se tabellen nedenfor) ELLER en kreatininclearance ≥60 ml/min/1,73 m2 for sikker kontrastadministrasjon
    • Tilstrekkelig lungefunksjon: Definert som ingen dyspné i hvile, og en pulsoksymetri >94 % på romluft.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose av andre beinlesjoner enn OO etter hovedetterforskerens vurdering.
  • Klinisk signifikant urelatert systemisk sykdom, slik som alvorlige infeksjoner, lever-, nyre- eller andre organdysfunksjoner, som ville kompromittere pasientens evne til å tolerere den generelle anestesi som kreves for prosedyren, etter hovedetterforskerens vurdering.
  • Implantat, protese eller arrvev som ville forstyrre en sikker gjennomføring av MR-HIFU. ablasjon etter hovedetterforskerens vurdering.
  • Behandlingsområde nidus
  • Mål
  • Lesjon i skallen.
  • Lesjon i vertebralkroppen.
  • Manglende evne til å gjennomgå MR og/eller kontraindikasjon for MR.
  • Manglende evne til å tolerere stasjonær stilling under MR-HIFU.
  • Pasienter som for tiden mottar undersøkelsesmidler.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Alle pasienter

Pasienter vil gjennomgå MR-HIFU ablasjonsprosedyre av OO under generell anestesi. Pasienter vil bli overvåket for sykdomsstatus og uønskede hendelser i 12 måneder etter prosedyren. Pasienter med ufullstendig eller delvis respons 28 dager etter MR-HIFU vil få tillatelse til en andre MR-HIFU-prosedyre.

Dersom det fortsatt er ufullstendig smertelindring uten medisinbruk innen 28 dager etter andre MR-HIFU-behandling, vil pasientene bli tilbudt standardbehandling med RFA og fulgt i ett år.
Enhet: MR-HIFU behandling

MR-HIFU er en innovativ teknologi som muliggjør ikke-invasiv termisk ablasjon av vev og svulster ved å integrere en ekstern høyintensitetsfokusert ultralyd (HIFU) transduser med en konvensjonell MR-skanner.

Den fokuserte ultralydtransduseren plasseres utenfor kroppen og genererer og fokuserer akustisk energi for å varme opp svulster eller andre forhåndsdefinerte fokale områder av vev inne i kroppen. Fordi den akustiske energien er nøyaktig fokusert over små områder av vev, er potensiell termisk skade på omkringliggende vev minimal. Celledød innenfor det valgte behandlingsområdet skjer via koagulativ nekrose mens man unngår skade på intervenerende og tilstøtende vev.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger vurdert av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v.5
Tidsramme: 12 måneder
CTCAE v.5 vil bli brukt
12 måneder
Smertelindring vurdert ved bruk av smertestillende medisiner
Tidsramme: 12 måneder
Pasientens smerte- og medisindagbok vil bli brukt
12 måneder
Smertelindring vurdert ved bruk av Visual Analog Scale (VAS)
Tidsramme: 12 måneder
VAS er en kontinuerlig numerisk smerteskala som strekker seg fra 0 (ingen smerte) til 10 (verst mulig smerte)
12 måneder
Smertelindring vurdert ved bruk av PROMIS Pain Interference-kortform
Tidsramme: 12 måneder
PROMIS Pain Interference Short Form består av 8 spørsmål om smerte. Hvert spørsmål vil bli vurdert fra 0 (aldri), 1 (nesten aldri), 2 (noen ganger), 3 (ofte) og 4 (nesten alltid)
12 måneder
Livskvalitet vurdert ved bruk av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) v4.0
Tidsramme: 12 måneder
PedsQL er et instrument med 23 elementer, 4 skalaer og 2 domener som måler fysisk, sosialt, emosjonelt og kognitivt velvære. Hvert spørsmål vil bli vurdert fra 0 (aldri) til 4 (nesten alltid)
12 måneder
Livskvalitet vurdert ved bruk av Symptom Distress Scale (SDS)
Tidsramme: 12 måneder
SDS er et instrument i Likert-format med 10 elementer som måler symptomintensitet og plager. Hvert spørsmål vil bli vurdert fra 1 (ingen problemer i området) til 5 (verste problemer i dette området)
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med endring i nidusstørrelse (mm) vurdert via MR
Tidsramme: 12 måneder
Antall deltakere med endring i nidusstørrelse (mm) vurdert via MR
12 måneder
Antall deltakere med endring i nidus-vaskularitet vurdert via MR
Tidsramme: 12 måneder
Antall deltakere med endring i nidus-vaskularitet vurdert via MR
12 måneder
Antall deltakere med endringer i bløtvev og margødem vurdert via MR
Tidsramme: 12 måneder
Antall deltakere med endringer i bløtvev og margødem vurdert via MR
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's National Research Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Karun Sharma, MD, PhD, Children's National Research Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. januar 2021

Primær fullføring (Antatt)

30. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

8. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

25. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HIFU OO Phase II

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Osteoid osteom

Kliniske studier på MR-HIFU behandling

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere