Tratamiento MR-HIFU del osteoma osteoide doloroso
Ensayo clínico pivotal/fase II de ultrasonido focalizado guiado por resonancia magnética (MR-HIFU) para el tratamiento del osteoma osteoide doloroso en niños y adultos jóvenes
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El osteoma osteoide (OO) es un tumor óseo benigno, pero doloroso, que ocurre comúnmente en niños y adultos jóvenes. Las opciones de tratamiento definitivas son la ablación por radiofrecuencia (RFA) guiada por TC y, con menor frecuencia, la resección quirúrgica abierta. La RFA es menos invasiva que la cirugía, pero aún requiere perforar la piel a través del músculo y el hueso. También expone al paciente y al operador a la radiación ionizante.
El ultrasonido enfocado de alta intensidad guiado por resonancia magnética (MR-HIFU) proporciona una entrega precisa y controlada de energía ultrasónica enfocada dentro de una lesión utilizando un aplicador externo, sin incisiones ni perforaciones. MR-HIFU se ha utilizado con éxito para tratar metástasis óseas dolorosas en ensayos clínicos en adultos. Varios informes recientes, incluidas dos publicaciones de nuestro grupo, muestran que MR-HIFU es un tratamiento factible y seguro para OO.
La ablación MR-HIFU de OO puede proporcionar una mejor alternativa a la resección quirúrgica o RFA, ya que es completamente no invasiva y no requiere radiación ionizante. Estas dos cualidades de MR-HIFU son especialmente beneficiosas para niños en crecimiento y adultos jóvenes. Además, la ablación MR-HIFU OO es rápida, con un tiempo de procedimiento total esperado de menos de dos horas. Dichos tratamientos cortos ofrecen beneficios de seguridad adicionales debido a la reducción de los requisitos de anestesia/sedación en comparación con la cirugía y la RFA.
El grupo de investigadores realizó el primer ensayo clínico piloto en los EE. UU. para evaluar el tratamiento con MR-HIFU para el osteoma osteoide doloroso (PI: K.V. Sharma, NCT02349971). Este ensayo muestra que la ablación MR-HIFU es factible, bien tolerada y se puede realizar de manera segura en una cohorte pediátrica. Sobre la base de estos resultados, los investigadores proponen un ensayo clínico fundamental diseñado para evaluar la eficacia del tratamiento como el siguiente paso lógico necesario para la traducción clínica. Los investigadores plantean la hipótesis de que la ablación MR-HIFU no invasiva y sin radiación para el osteoma osteoide será un tratamiento clínicamente efectivo, con una tasa de éxito comparable a la reportada actualmente para la RFA.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≤30 años.
- Diagnóstico de OO: todos los pacientes diagnosticados con OO doloroso en base a un historial clínico característico de dolor aliviado con medicamentos AINE Y hallazgos de imágenes confirmatorios característicos de OO en tomografías computarizadas y/o resonancias magnéticas.
- Ubicación de OO: las lesiones elegibles deben estar ubicadas en un hueso con accesibilidad acústica y dentro de los márgenes de seguridad normales de MR-HIFU, como se especifica en las instrucciones de uso.
- Terapia previa: Los pacientes con tratamientos previos fallidos que incluyen CT-RFA y/o resección quirúrgica son elegibles para la inscripción.
- Los pacientes < 18 años deben estar acompañados por un tutor legal en el momento de la contratación.
Laboratorio:
- Valores de conteo sanguíneo completo (CBC) dentro del rango aceptable para la administración segura de la anestesia. Hemoglobina > 9 g/dL.
- PT, PTT e INR < 1,5 x ULN (incluidos pacientes con anticoagulación profiláctica)
- Valores del panel metabólico básico (BMP) y/o del panel metabólico completo (CMP) dentro del rango aceptable para la administración segura de la anestesia.
- Función renal adecuada: creatinina sérica normal ajustada por edad (consulte la tabla a continuación) O un aclaramiento de creatinina ≥60 ml/min/1,73 m2 para la administración segura de contraste
- Función pulmonar adecuada: definida como ausencia de disnea en reposo y una oximetría de pulso >94% con aire ambiente.
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico de lesión ósea distinta a OO a juicio del Investigador Principal.
- Enfermedad sistémica no relacionada clínicamente significativa, como infecciones graves, disfunción hepática, renal o de otros órganos, que comprometería la capacidad del paciente para tolerar la anestesia general requerida para el procedimiento a juicio del Investigador Principal.
- Implante, prótesis o tejido cicatricial que podría interferir con la realización segura de MR-HIFU. ablación a juicio del Investigador Principal.
- Nido del área de tratamiento
- Objetivo
- Lesión en el cráneo.
- Lesión en el cuerpo vertebral.
- Incapacidad para someterse a una resonancia magnética y/o contraindicación para la resonancia magnética.
- Incapacidad para tolerar la posición estacionaria durante MR-HIFU.
- Pacientes que actualmente reciben cualquier agente en investigación.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Todos los pacientes
Los pacientes se someterán al procedimiento de ablación MR-HIFU de OO bajo anestesia general. Los pacientes serán monitoreados por el estado de la enfermedad y los eventos adversos durante los 12 meses posteriores al procedimiento. A los pacientes con respuesta incompleta o parcial a los 28 días después de MR-HIFU se les permitirá un segundo procedimiento de MR-HIFU. Si todavía hay un alivio incompleto del dolor sin el uso de medicamentos 28 días después del segundo tratamiento con MR-HIFU, a los pacientes se les ofrecerá el tratamiento de atención estándar con RFA y se les hará un seguimiento durante un año. |
MR-HIFU es una tecnología innovadora que permite la ablación térmica no invasiva de tejidos y tumores al integrar un transductor externo de ultrasonido enfocado de alta intensidad (HIFU) con un escáner de resonancia magnética convencional. El transductor de ultrasonido enfocado se coloca fuera del cuerpo y genera y enfoca energía acústica para calentar tumores u otras regiones focales predefinidas de tejidos dentro del cuerpo. Debido a que la energía acústica se enfoca con precisión sobre pequeñas áreas de tejido, el daño térmico potencial a los tejidos circundantes es mínimo. La muerte celular dentro del área de tratamiento seleccionada se produce a través de la necrosis coagulativa mientras se evita la lesión de los tejidos intermedios y adyacentes. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según la evaluación de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v.5
Periodo de tiempo: 12 meses
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Se utilizará CTCAE v.5
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12 meses
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Alivio del dolor evaluado por el uso de analgésicos
Periodo de tiempo: 12 meses
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Se utilizará el diario de medicación y dolor del paciente
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12 meses
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Alivio del dolor evaluado mediante la escala analógica visual (VAS)
Periodo de tiempo: 12 meses
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La EVA es una escala numérica continua del dolor que va de 0 (sin dolor) a 10 (el peor dolor posible)
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12 meses
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Alivio del dolor evaluado mediante el formulario abreviado PROMIS Pain Interference
Periodo de tiempo: 12 meses
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El formulario breve de interferencia del dolor de PROMIS consta de 8 preguntas sobre el dolor.
Cada pregunta se calificará de 0 (nunca), 1 (casi nunca), 2 (a veces), 3 (a menudo) y 4 (casi siempre)
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12 meses
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Calidad de vida evaluada mediante el Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) v4.0
Periodo de tiempo: 12 meses
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El PedsQL es un instrumento de 23 ítems, 4 escalas y 2 dominios que mide el bienestar físico, social, emocional y cognitivo.
Cada pregunta se calificará de 0 (nunca) a 4 (casi siempre)
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12 meses
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Calidad de vida evaluada mediante el uso de la Symptom Distress Scale (SDS)
Periodo de tiempo: 12 meses
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SDS es un instrumento de formato Likert de 10 ítems que mide la intensidad de los síntomas y la angustia.
Cada pregunta se calificará de 1 (sin problemas en el área) a 5 (peores problemas en esta área)
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con cambio en el tamaño del nido (mm) evaluado mediante resonancia magnética
Periodo de tiempo: 12 meses
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Número de participantes con cambio en el tamaño del nido (mm) evaluado mediante resonancia magnética
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12 meses
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Número de participantes con cambio en la vascularización del nido evaluado mediante resonancia magnética
Periodo de tiempo: 12 meses
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Número de participantes con cambio en la vascularización del nido evaluado mediante resonancia magnética
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12 meses
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Número de participantes con cambios en los tejidos blandos y edema de la médula evaluados mediante resonancia magnética
Periodo de tiempo: 12 meses
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Número de participantes con cambios en los tejidos blandos y edema de la médula evaluados mediante resonancia magnética
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Karun Sharma, MD, PhD, Children's National Research Institute
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HIFU OO Phase II
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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