MR-HIFU Behandling av smärtsamt osteoid osteom
Pivotal/fas II klinisk prövning av magnetisk resonansstyrd fokuserat ultraljud (MR-HIFU) behandling av smärtsamt osteoid osteom hos barn och unga vuxna
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Osteoid osteom (OO) är en godartad men smärtsam bentumör som ofta förekommer hos barn och unga vuxna. Definitiva behandlingsalternativen är CT-styrd radiofrekvensablation (RFA) och mindre vanligt, öppen kirurgisk resektion. RFA är mindre invasiv än kirurgi, men det kräver fortfarande borrning från huden genom muskler och ben. Det utsätter också patienten och operatören för joniserande strålning.
Magnetic Resonance Guided High Intensity Focused Ultrasound (MR-HIFU) ger exakt och kontrollerad leverans av fokuserad ultraljudsenergi inuti en lesion med hjälp av en extern applikator, utan några snitt eller borrning. MR-HIFU har framgångsrikt använts för att behandla smärtsamma benmetastaser i kliniska prövningar för vuxna. Flera färska rapporter, inklusive två publikationer från vår grupp, visar att MR-HIFU är en genomförbar och säker behandling för OO.
MR-HIFU-ablation av OO kan ge ett bättre alternativ till kirurgisk resektion eller RFA eftersom den är helt icke-invasiv och inte kräver joniserande strålning. Dessa två egenskaper hos MR-HIFU är särskilt fördelaktiga för växande barn och unga vuxna. Dessutom är MR-HIFU OO-ablation snabb, med en förväntad total procedurtid på mindre än två timmar. Sådana korta behandlingar erbjuder ytterligare säkerhetsfördelar från minskat behov av anestesi/sedation jämfört med kirurgi och RFA.
Utredarens grupp har utfört den första kliniska pilotstudien i USA för att utvärdera MR-HIFU-behandling för smärtsamt osteoid osteom (PI: K.V. Sharma, NCT02349971). Denna studie visar att MR-HIFU-ablation är genomförbar, tolereras väl och kan utföras säkert i en pediatrisk kohort. Baserat på dessa resultat föreslår utredarna en pivotal klinisk prövning utformad för att utvärdera behandlingens effektivitet som nästa logiska steg som krävs för klinisk översättning. Utredarna antar att icke-invasiv och strålningsfri MR-HIFU-ablation för osteoid osteom kommer att vara en kliniskt effektiv behandling, med framgångsfrekvens jämförbar med den som för närvarande rapporteras för RFA.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≤30 år.
- Diagnos av OO: Alla patienter som diagnostiserats med smärtsam OO baserat på karakteristisk klinisk historia av smärtlindring med NSAID-mediciner OCH bekräftande avbildningsfynd som är karakteristiska för OO vid CT- och/eller MRI-skanningar.
- Placering av OO: kvalificerade lesioner måste lokaliseras i ett ben med akustisk tillgänglighet och inom de normala säkerhetsmarginalerna för MR-HIFU, enligt anvisningarna för användning.
- Tidigare behandling: Patienter med tidigare misslyckade behandlingar inklusive CT-RFA och/eller kirurgisk resektion är berättigade till inskrivning.
- Patienter < 18 år ska åtföljas av en vårdnadshavare vid rekryteringstillfället.
Laboratorium:
- Fullständigt blodvärde (CBC) inom acceptabelt intervall för säker administrering av anestesi. Hemoglobin > 9 g/dL.
- PT, PTT och INR < 1,5 x ULN (inklusive patienter på profylaktisk antikoagulering)
- Basic metabolic panel (BMP) och/eller Complete metabolic panel (CMP) värden inom acceptabelt intervall för säker administrering av anestesi.
- Adekvat njurfunktion: Åldersjusterat normalt serumkreatinin (se tabell nedan) ELLER ett kreatininclearance ≥60 ml/min/1,73 m2 för säker kontrastadministrering
- Adekvat lungfunktion: Definieras som ingen dyspné i vila och en pulsoximetri >94 % på rumsluft.
Exklusions kriterier:
- Diagnos av annan benskada än OO enligt huvudutredarens bedömning.
- Kliniskt signifikant icke-relaterad systemsjukdom, såsom allvarliga infektioner, lever-, njur- eller andra organdysfunktioner, som skulle äventyra patientens förmåga att tolerera den allmänna anestesi som krävs för proceduren enligt huvudutredarens bedömning.
- Implantat, protes eller ärrvävnad som skulle störa ett säkert slutförande av MR-HIFU. ablation enligt huvudutredarens bedömning.
- Behandlingsområde nidus
- Mål
- Skada i skallen.
- Lesion i kotkroppen.
- Oförmåga att genomgå MRT och/eller kontraindikation för MRT.
- Oförmåga att tolerera stationär position under MR-HIFU.
- Patienter som för närvarande får några undersökningsmedel.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Alla patienter
Patienterna kommer att genomgå MR-HIFU-ablationsförfarande av OO under allmän anestesi. Patienterna kommer att övervakas för sjukdomsstatus och biverkningar i 12 månader efter proceduren. Patienter med ofullständigt eller partiellt svar 28 dagar efter MR-HIFU kommer att tillåtas en andra MR-HIFU-procedur. Om det fortfarande finns ofullständig smärtlindring utan läkemedelsanvändning senast 28 dagar efter den andra MR-HIFU-behandlingen kommer patienterna att erbjudas standardbehandling med RFA och följas under ett år. |
MR-HIFU är en innovativ teknologi som möjliggör icke-invasiv termisk ablation av vävnader och tumörer genom att integrera en extern högintensitetsfokuserad ultraljudsgivare (HIFU) med en konventionell MR-skanner. Den fokuserade ultraljudsgivaren placeras utanför kroppen och genererar och fokuserar akustisk energi för att värma upp tumörer eller andra fördefinierade fokalområden i vävnader inuti kroppen. Eftersom den akustiska energin är exakt fokuserad över små vävnadsområden, är potentiella termiska skador på omgivande vävnader minimal. Celldöd inom det valda behandlingsområdet sker via koagulativ nekros samtidigt som man undviker skador på intervenerande och intilliggande vävnader. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömningen av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v.5
Tidsram: 12 månader
|
CTCAE v.5 kommer att användas
|
12 månader
|
|
Smärtlindring bedömd genom användning av smärtstillande läkemedel
Tidsram: 12 månader
|
Patientens smärt- och medicindagbok kommer att användas
|
12 månader
|
|
Smärtlindring bedömd med Visual Analog Scale (VAS)
Tidsram: 12 månader
|
VAS är en kontinuerlig numerisk smärtskala som sträcker sig från 0 (ingen smärta) till 10 (värsta möjliga smärta)
|
12 månader
|
|
Smärtlindring bedömd med hjälp av PROMIS kortform för smärtinterferens
Tidsram: 12 månader
|
PROMIS Pain Interference Short Form består av 8 frågor om smärta.
Varje fråga kommer att betygsättas från 0 (aldrig), 1 (nästan aldrig), 2 (ibland), 3 (ofta) och 4 (nästan alltid)
|
12 månader
|
|
Livskvalitet bedömd med hjälp av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) v4.0
Tidsram: 12 månader
|
PedsQL är ett instrument med 23 objekt, 4 skalor och 2 domäner som mäter fysiskt, socialt, emotionellt och kognitivt välbefinnande.
Varje fråga kommer att betygsättas från 0 (aldrig) till 4 (nästan alltid)
|
12 månader
|
|
Livskvalitet bedömd med hjälp av Symptom Distress Scale (SDS)
Tidsram: 12 månader
|
SDS är ett instrument i Likert-format med 10 artiklar som mäter symtomintensitet och ångest.
Varje fråga kommer att betygsättas från 1 (inga problem i området) till 5 (värsta problemen i detta område)
|
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med förändring i nidusstorlek (mm) bedömd via MRT
Tidsram: 12 månader
|
Antal deltagare med förändring i nidusstorlek (mm) bedömd via MRT
|
12 månader
|
|
Antal deltagare med förändring i nidus-vaskularitet bedömd via MRT
Tidsram: 12 månader
|
Antal deltagare med förändring i nidus-vaskularitet bedömd via MRT
|
12 månader
|
|
Antal deltagare med förändringar i mjukvävnad och märgödem bedömt via MRT
Tidsram: 12 månader
|
Antal deltagare med förändringar i mjukvävnad och märgödem bedömt via MRT
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Karun Sharma, MD, PhD, Children's National Research Institute
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HIFU OO Phase II
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .