MR-HIFU Kivuliaan osteoooman hoito
Keskeinen / vaiheen II kliininen tutkimus magneettiresonanssiohjatusta fokusoidusta ultraäänitutkimuksesta (MR-HIFU) lasten ja nuorten aikuisten kivuliaan osteoooman hoidosta
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Osteoidi osteooma (OO) on hyvänlaatuinen, mutta kivulias luukasvain, jota esiintyy yleisesti lapsilla ja nuorilla aikuisilla. Lopullisia hoitovaihtoehtoja ovat CT-ohjattu radiotaajuusablaatio (RFA) ja harvemmin avoin kirurginen resektio. RFA on vähemmän invasiivinen kuin leikkaus, mutta se vaatii silti poraamista ihosta lihaksen ja luun läpi. Se myös altistaa potilaan ja käyttäjän ionisoivalle säteilylle.
Magneettiresonanssiohjattu korkean intensiteetin fokusoitu ultraääni (MR-HIFU) tarjoaa tarkan ja kontrolloidun kohdistetun ultraäänienergian toimituksen leesion sisällä käyttämällä ulkoista applikaattoria ilman viiltoja tai poraamista. MR-HIFU:ta on käytetty menestyksekkäästi tuskallisten luumetastaasien hoitoon aikuisten kliinisissä tutkimuksissa. Useat viimeaikaiset raportit, mukaan lukien kaksi ryhmämme julkaisua, osoittavat, että MR-HIFU on toteuttamiskelpoinen ja turvallinen hoito OO:lle.
OO:n MR-HIFU-ablaatio voi tarjota paremman vaihtoehdon kirurgiselle resektiolle tai RFA:lle, koska se on täysin ei-invasiivinen eikä vaadi ionisoivaa säteilyä. Nämä kaksi MR-HIFU:n ominaisuutta ovat erityisen hyödyllisiä kasvaville lapsille ja nuorille aikuisille. Lisäksi MR-HIFU OO -ablaatio on nopeaa, ja sen arvioitu kokonaiskäsittelyaika on alle kaksi tuntia. Tällaiset lyhyet hoidot tarjoavat lisäetuja turvallisuudesta, koska anestesian/sedationin tarve on pienempi kuin leikkaus ja RFA.
Tutkijoiden ryhmä on suorittanut ensimmäisen kliinisen pilottitutkimuksen Yhdysvalloissa arvioidakseen MR-HIFU-hoitoa kivuliaille osteoidi osteooomille (PI: K.V. Sharma, NCT02349971). Tämä tutkimus osoittaa, että MR-HIFU-ablaatio on toteutettavissa, hyvin siedetty ja se voidaan suorittaa turvallisesti lasten kohortissa. Näiden tulosten perusteella tutkijat ehdottavat keskeistä kliinistä tutkimusta, joka on suunniteltu arvioimaan hoidon tehokkuutta seuraavana loogisena vaiheena, joka tarvitaan kliinisen translaation kannalta. Tutkijat olettavat, että ei-invasiivinen ja säteilytön MR-HIFU-ablaatio osteoidisen osteooman hoidossa on kliinisesti tehokas hoito, jonka onnistumisprosentti on verrattavissa tällä hetkellä raportoituun RFA:han.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≤30 vuotta.
- OO:n diagnoosi: Kaikki potilaat, joilla on diagnosoitu kivulias OO perustuen NSAID-lääkkeillä lievitettyyn kivun tyypilliseen kliiniseen historiaan JA TT- ja/tai MRI-skannausten OO:lle tyypillisiin kuvantamislöydöksiin.
- OO:n sijainti: tukikelpoisten leesioiden tulee sijaita luussa, jossa on akustinen esteetön pääsy ja MR-HIFU:n normaalien turvamarginaalien sisällä käyttöohjeiden mukaisesti.
- Aikaisempi hoito: Potilaat, jotka ovat saaneet aiemmin epäonnistuneita hoitoja, mukaan lukien CT-RFA ja/tai kirurginen resektio, ovat oikeutettuja mukaan.
- Alle 18-vuotiaiden potilaiden mukana tulee olla laillinen huoltaja työhönoton yhteydessä.
Laboratorio:
- Täydellinen verenkuva (CBC) on hyväksyttävällä alueella turvallista anestesian antamista varten. Hemoglobiini > 9 g/dl.
- PT, PTT ja INR < 1,5 x ULN (mukaan lukien potilaat, jotka saavat profylaktista antikoagulaatiota)
- Perusaineenvaihduntapaneelin (BMP) ja/tai täydellisen aineenvaihdunnan paneelin (CMP) arvot hyväksyttävällä alueella turvallista anestesian antamista varten.
- Riittävä munuaisten toiminta: iän mukaan sovitettu normaali seerumin kreatiniini (katso alla oleva taulukko) TAI kreatiniinipuhdistuma ≥60 ml/min/1,73 m2 turvalliseen kontrastin antamiseen
- Riittävä keuhkotoiminta: Määritelty, että levossa ei ole hengenahdistusta ja pulssioksimetria > 94 % huoneilmasta.
Poissulkemiskriteerit:
- Muun kuin OO:n luuvaurion diagnoosi päätutkijan arvion mukaan.
- Kliinisesti merkitsevä systeeminen sairaus, kuten vakavat infektiot, maksan, munuaisten tai muiden elinten toimintahäiriöt, jotka johtavan tutkijan arvion mukaan heikentäisivät potilaan kykyä sietää toimenpiteessä tarvittavaa yleispuudutusainetta.
- Implanti, proteesi tai arpikudos, joka häiritsisi MR-HIFU:n turvallista suorittamista. ablaatio päätutkijan tuomiossa.
- Hoitoalueen nidus
- Kohde
- Leesio kallossa.
- Vaurio selkärangassa.
- Kyvyttömyys tehdä magneettikuvausta ja/tai vasta-aihe magneettikuvaukseen.
- Kyvyttömyys sietää paikallaan olevaa asentoa MR-HIFU:n aikana.
- Potilaat, jotka saavat tällä hetkellä tutkimusaineita.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kaikki potilaat
Potilaille tehdään OO:n MR-HIFU-ablaatio yleisanestesiassa. Potilaita seurataan sairauden tilan ja haittatapahtumien varalta 12 kuukauden ajan toimenpiteen jälkeen. Potilaille, joilla on epätäydellinen tai osittainen vaste 28 päivän kuluttua MR-HIFU:sta, sallitaan toinen MR-HIFU-menettely. Jos kivunlievitys on edelleen epätäydellistä ilman lääkkeiden käyttöä 28 päivään mennessä toisesta MR-HIFU-hoidosta, potilaille tarjotaan normaalihoitoa RFA:lla ja sitä seurataan vuoden ajan. |
MR-HIFU on innovatiivinen tekniikka, joka mahdollistaa kudosten ja kasvaimien ei-invasiivisen lämpöablaation integroimalla ulkoisen korkean intensiteetin fokusoidun ultraäänimuuntimen (HIFU) tavanomaiseen MRI-skanneriin. Fokusoitu ultraäänianturi sijoitetaan kehon ulkopuolelle ja se tuottaa ja kohdistaa akustista energiaa lämmittääkseen kasvaimia tai muita ennalta määriteltyjä kudosten fokusalueita kehon sisällä. Koska akustinen energia on kohdistettu tarkasti pienille kudosalueille, mahdolliset lämpövauriot ympäröiville kudoksille ovat minimaalisia. Solukuolema valitulla hoitoalueella tapahtuu koagulatiivisen nekroosin kautta samalla kun vältetään välissä olevien ja viereisten kudosten vaurioituminen. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittatapahtumia haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) v.5 mukaan arvioituna
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
CTCAE v.5:tä käytetään
|
12 kuukautta
|
|
Kivunlievitys kipulääkkeiden käytöllä arvioituna
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Potilaan kipu- ja lääkityspäiväkirjaa käytetään
|
12 kuukautta
|
|
Kivunlievitys mitattuna Visual Analog Scale (VAS) -asteikolla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
VAS on jatkuva numeerinen kipuasteikko, joka vaihtelee 0:sta (ei kipua) 10:een (pahin mahdollinen kipu)
|
12 kuukautta
|
|
Kivunlievitys PROMIS Pain Interference -lyhytlomakkeella arvioituna
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
PROMIS Pain Interference -lyhytlomake sisältää 8 kipua koskevaa kysymystä.
Jokainen kysymys saa arvosanan 0 (ei koskaan), 1 (melkein koskaan), 2 (joskus), 3 (usein) ja 4 (melkein aina)
|
12 kuukautta
|
|
Elämänlaatu arvioituna käyttämällä Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) v4.0
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
PedsQL on 23 kohteen, 4 asteikon ja 2 alueen mittalaite, joka mittaa fyysistä, sosiaalista, emotionaalista ja kognitiivista hyvinvointia.
Jokainen kysymys saa arvosanan 0 (ei koskaan) - 4 (melkein aina)
|
12 kuukautta
|
|
Elämänlaatu, joka on arvioitu SDS (Simptom Distress Scale) -asteikolla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
SDS on 10 kohteen Likert-muotoinen instrumentti, joka mittaa oireiden voimakkuutta ja ahdistusta.
Jokainen kysymys saa arvosanan 1:stä (ei ongelmia alueella) 5:een (pahimmat ongelmat tällä alueella)
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joiden nidus-koko on muuttunut (mm) magneettikuvauksella arvioituna
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Osallistujien lukumäärä, joiden nidus-koko on muuttunut (mm) magneettikuvauksella arvioituna
|
12 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden nidus-vaskulaarisuus on muuttunut MRI:llä arvioituna
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Niiden osallistujien määrä, joiden nidus-vaskulaarisuus on muuttunut MRI:llä arvioituna
|
12 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on muutoksia pehmytkudoksessa ja luuytimen turvotuksessa MRI:llä arvioituna
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on muutoksia pehmytkudoksessa ja luuytimen turvotuksessa MRI:llä arvioituna
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Karun Sharma, MD, PhD, Children's National Research Institute
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HIFU OO Phase II
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .