Traitement MR-HIFU de l'ostéome ostéoïde douloureux
Essai clinique pivot / de phase II sur le traitement par ultrasons focalisés guidés par résonance magnétique (MR-HIFU) de l'ostéome ostéoïde douloureux chez les enfants et les jeunes adultes
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'ostéome ostéoïde (OO) est une tumeur osseuse bénigne, mais douloureuse, survenant fréquemment chez les enfants et les jeunes adultes. Les options de traitement définitives sont l'ablation par radiofréquence guidée par scanner (RFA) et, moins fréquemment, la résection chirurgicale ouverte. L'ARF est moins invasive que la chirurgie, mais elle nécessite toujours un forage de la peau à travers les muscles et les os. Il expose également le patient et l'opérateur à des rayonnements ionisants.
Les ultrasons focalisés à haute intensité guidés par résonance magnétique (MR-HIFU) fournissent une distribution précise et contrôlée de l'énergie ultrasonore focalisée à l'intérieur d'une lésion à l'aide d'un applicateur externe, sans aucune incision ni forage. Le MR-HIFU a été utilisé avec succès pour traiter les métastases osseuses douloureuses dans des essais cliniques chez l'adulte. Plusieurs rapports récents, dont deux publications de notre groupe, montrent que le MR-HIFU est un traitement faisable et sûr pour l'OO.
L'ablation MR-HIFU de l'OO peut fournir une meilleure alternative à la résection chirurgicale ou à la RFA car elle est totalement non invasive et ne nécessite pas de rayonnement ionisant. Ces deux qualités du MR-HIFU sont particulièrement bénéfiques chez les enfants en pleine croissance et les jeunes adultes. De plus, l'ablation MR-HIFU OO est rapide, avec une durée totale prévue de la procédure inférieure à deux heures. Ces traitements courts offrent des avantages supplémentaires en matière de sécurité grâce à une exigence réduite d'anesthésie / sédation par rapport à la chirurgie et à l'ARF.
Le groupe de l'investigateur a réalisé le premier essai clinique pilote aux États-Unis pour évaluer le traitement MR-HIFU pour l'ostéome ostéoïde douloureux (IP : K.V. Sharma, NCT02349971). Cet essai montre que l'ablation par MR-HIFU est faisable, bien tolérée et peut être réalisée en toute sécurité dans une cohorte pédiatrique. Sur la base de ces résultats, les chercheurs proposent un essai clinique pivot conçu pour évaluer l'efficacité du traitement comme la prochaine étape logique requise pour la traduction clinique. Les chercheurs émettent l'hypothèse que l'ablation MR-HIFU non invasive et sans rayonnement pour l'ostéome ostéoïde sera un traitement cliniquement efficace, avec un taux de réussite comparable à celui actuellement rapporté pour l'ARF.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Âge ≤30 ans.
- Diagnostic d'OO : Tous les patients diagnostiqués avec une OO douloureuse sur la base d'antécédents cliniques caractéristiques de douleur soulagée par des médicaments AINS ET de résultats d'imagerie de confirmation caractéristiques d'OO sur des tomodensitogrammes et/ou des IRM.
- Localisation de l'OO : les lésions éligibles doivent être situées dans un os avec une accessibilité acoustique et dans les marges de sécurité normales de MR-HIFU, comme spécifié dans les instructions d'utilisation.
- Traitement antérieur : les patients ayant déjà subi des traitements infructueux, y compris CT-RFA et/ou une résection chirurgicale, sont éligibles pour l'inscription.
- Les patients < 18 ans doivent être accompagnés d'un tuteur légal au moment du recrutement.
Laboratoire:
- Valeurs de numération globulaire complète (CBC) dans la plage acceptable pour une administration sûre de l'anesthésie. Hémoglobine > 9 g/dL.
- PT, PTT et INR < 1,5 x LSN (y compris les patients sous anticoagulation prophylactique)
- Valeurs du panel métabolique de base (BMP) et/ou du panel métabolique complet (CMP) dans la plage acceptable pour une administration sûre de l'anesthésie.
- Fonction rénale adéquate : Créatinine sérique normale ajustée selon l'âge (voir tableau ci-dessous) OU clairance de la créatinine ≥ 60 mL/min/1,73 m2 pour une administration sûre du contraste
- Fonction pulmonaire adéquate : Définie par l'absence de dyspnée au repos et une oxymétrie de pouls > 94 % à l'air ambiant.
Critère d'exclusion:
- Diagnostic de lésion osseuse autre que OO au jugement de l'investigateur principal.
- Maladie systémique non liée cliniquement significative, telle que des infections graves, un dysfonctionnement hépatique, rénal ou d'un autre organe, qui compromettrait la capacité du patient à tolérer l'anesthésie générale requise pour la procédure selon le jugement du chercheur principal.
- Implant, prothèse ou tissu cicatriciel qui interférerait avec la réalisation en toute sécurité de MR-HIFU. ablation au jugement du chercheur principal.
- Nid de la zone de traitement
- Cibler
- Lésion dans le crâne.
- Lésion dans le corps vertébral.
- Incapacité à subir une IRM et/ou contre-indication à l'IRM.
- Incapacité à tolérer la position stationnaire pendant MR-HIFU.
- Patients recevant actuellement des agents expérimentaux.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Tous les patients
Les patients subiront une procédure d'ablation MR-HIFU d'OO sous anesthésie générale. Les patients seront surveillés pour l'état de la maladie et les événements indésirables pendant 12 mois après la procédure. Les patients présentant une réponse incomplète ou partielle 28 jours après MR-HIFU seront autorisés à subir une deuxième procédure MR-HIFU. Si le soulagement de la douleur est encore incomplet sans prise de médicaments dans les 28 jours suivant le deuxième traitement MR-HIFU, les patients se verront proposer un traitement standard avec RFA et seront suivis pendant un an. |
MR-HIFU est une technologie innovante qui permet une ablation thermique non invasive des tissus et des tumeurs en intégrant un transducteur externe à ultrasons focalisés de haute intensité (HIFU) avec un scanner IRM conventionnel. Le transducteur à ultrasons focalisé est placé à l'extérieur du corps et génère et concentre une énergie acoustique pour chauffer des tumeurs ou d'autres régions focales prédéfinies de tissus à l'intérieur du corps. Étant donné que l'énergie acoustique est concentrée avec précision sur de minuscules zones de tissu, les dommages thermiques potentiels aux tissus environnants sont minimes. La mort cellulaire à l'intérieur de la zone de traitement sélectionnée se produit par nécrose coagulante tout en évitant de blesser les tissus intermédiaires et adjacents. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par les Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) v.5
Délai: 12 mois
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CTCAE v.5 sera utilisé
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12 mois
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Soulagement de la douleur évalué par l'utilisation d'analgésiques
Délai: 12 mois
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Le journal de la douleur et des médicaments du patient sera utilisé
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12 mois
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Soulagement de la douleur évalué à l'aide de l'échelle visuelle analogique (EVA)
Délai: 12 mois
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L'EVA est une échelle numérique continue de la douleur allant de 0 (pas de douleur) à 10 (pire douleur possible)
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12 mois
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Soulagement de la douleur évalué à l'aide du formulaire abrégé PROMIS Pain Interference
Délai: 12 mois
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Le formulaire court PROMIS sur l'interférence de la douleur comprend 8 questions sur la douleur.
Chaque question sera notée de 0 (jamais), 1 (presque jamais), 2 (parfois), 3 (souvent) et 4 (presque toujours)
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12 mois
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Qualité de vie évaluée à l'aide de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) v4.0
Délai: 12 mois
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Le PedsQL est un instrument de 23 items, 4 échelles et 2 domaines mesurant le bien-être physique, social, émotionnel et cognitif.
Chaque question sera notée de 0 (jamais) à 4 (presque toujours)
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12 mois
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Qualité de vie évaluée à l'aide de l'échelle de détresse des symptômes (SDS)
Délai: 12 mois
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Le SDS est un instrument au format Likert à 10 éléments qui mesure l'intensité des symptômes et la détresse.
Chaque question sera notée de 1 (aucun problème dans le domaine) à 5 (les pires problèmes dans ce domaine)
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec changement de taille du nidus (mm) tel qu'évalué par IRM
Délai: 12 mois
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Nombre de participants avec changement de taille du nidus (mm) tel qu'évalué par IRM
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12 mois
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Nombre de participants présentant un changement dans la vascularisation du nidus évalué par IRM
Délai: 12 mois
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Nombre de participants présentant un changement dans la vascularisation du nidus évalué par IRM
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12 mois
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Nombre de participants présentant des modifications des tissus mous et de l'œdème médullaire évalués par IRM
Délai: 12 mois
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Nombre de participants présentant des modifications des tissus mous et de l'œdème médullaire évalués par IRM
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Karun Sharma, MD, PhD, Children's National Research Institute
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HIFU OO Phase II
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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