MR-HIFU治疗痛性骨样骨瘤
磁共振引导聚焦超声 (MR-HIFU) 治疗儿童和青年疼痛性骨样骨瘤的关键 / II 期临床试验
研究概览
详细说明
骨样骨瘤 (OO) 是一种良性但疼痛的骨肿瘤，通常发生在儿童和年轻人中。 最终的治疗选择是 CT 引导射频消融 (RFA) 和不太常见的开放式手术切除。 RFA 比手术侵入性更小，但它仍然需要从皮肤钻穿肌肉和骨骼。 它还使患者和操作者暴露于电离辐射。
磁共振引导的高强度聚焦超声 (MR-HIFU) 使用外部施加器在病灶内提供精确和可控的聚焦超声能量输送，无需任何切口或钻孔。 MR-HIFU 已在成人临床试验中成功用于治疗疼痛性骨转移。 最近的几份报告，包括我们小组的两份出版物，表明 MR-HIFU 是一种可行且安全的 OO 治疗方法。
OO 的 MR-HIFU 消融可能是手术切除或 RFA 的更好替代方案，因为它是完全无创的，不需要电离辐射。 MR-HIFU 的这两个特性对成长中的儿童和年轻人特别有益。 此外，MR-HIFU OO 消融速度很快，预计总手术时间不到两小时。 与手术和 RFA 相比，这种短期治疗减少了麻醉/镇静要求，从而提供了额外的安全优势。
研究者小组在美国进行了第一个试点临床试验，以评估 MR-HIFU 治疗疼痛性骨样骨瘤的效果（PI：K.V. Sharma，NCT02349971）。 该试验表明 MR-HIFU 消融是可行的、耐受性良好的，并且可以在儿科队列中安全地进行。 基于这些结果，研究人员提出了一项关键的临床试验，旨在评估治疗效果，作为临床转化所需的下一个合乎逻辑的步骤。 研究人员假设，针对骨样骨瘤的无创和无辐射 MR-HIFU 消融术将是一种临床有效的治疗方法，其成功率与目前报道的 RFA 相当。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Hospital
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 年龄≤30岁。
- OO 的诊断：根据使用 NSAID 药物缓解疼痛的特征性临床病史以及 CT 和/或 MRI 扫描中 OO 的特征性影像学检查结果，诊断为疼痛性 OO 的所有患者。
- OO 的位置：符合条件的病灶必须位于具有声学可及性的骨骼中，并且在 MR-HIFU 的正常安全范围内，如使用说明中所述。
- 既往治疗：既往治疗不成功（包括 CT-RFA 和/或手术切除）的患者有资格入组。
- < 18 岁的患者在招募时必须由法定监护人陪同。
实验室：
- 全血细胞计数 (CBC) 值在安全麻醉的可接受范围内。 血红蛋白 > 9 克/分升。
- PT、PTT 和 INR < 1.5 x ULN（包括接受预防性抗凝治疗的患者）
- 基本代谢组 (BMP) 和/或完全代谢组 (CMP) 值在安全麻醉可接受的范围内。
- 足够的肾功能：年龄调整后的正常血清肌酐（见下表）或肌酐清除率≥60 mL/min/1.73 m2 用于安全造影剂给药
- 良好的肺功能：定义为静息时无呼吸困难，室内空气中脉搏血氧饱和度 >94%。
排除标准：
- 根据首席研究员的判断诊断为 OO 以外的骨损伤。
- 具有临床意义的无关全身性疾病，例如严重感染、肝、肾或其他器官功能障碍，根据首席研究员的判断，这将损害患者耐受手术所需全身麻醉的能力。
- 会干扰安全完成 MR-HIFU 的植入物、假体或疤痕组织。 根据首席研究员的判断消融。
- 治疗区病灶
- 目标
- 颅骨损伤。
- 椎体病变。
- 无法进行 MRI 和/或 MRI 禁忌症。
- 在 MR-HIFU 期间无法忍受固定位置。
- 目前正在接受任何研究药物的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：所有患者
患者将在全身麻醉下接受 OO 的 MR-HIFU 消融手术。 将在手术后 12 个月内监测患者的疾病状态和不良事件。 在 MR-HIFU 后 28 天出现不完全或部分反应的患者将被允许进行第二次 MR-HIFU 手术。 如果在第二次 MR-HIFU 治疗后的 28 天内没有使用药物仍无法完全缓解疼痛，则将为患者提供标准的 RFA 护理治疗并随访一年。 |
MR-HIFU 是一项创新技术，通过将外部高强度聚焦超声 (HIFU) 换能器与传统 MRI 扫描仪集成，可以对组织和肿瘤进行无创热消融。 聚焦超声换能器放置在体外，产生并聚焦声能以加热肿瘤或体内组织的其他预定义聚焦区域。 由于声能精确地集中在微小的组织区域，因此对周围组织的潜在热损伤很小。 选定治疗区域内的细胞死亡通过凝固性坏死发生，同时避免损伤介入组织和邻近组织。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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根据不良事件通用术语标准 (CTCAE) v.5 评估的与治疗相关的不良事件的参与者人数
大体时间：12个月
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将使用 CTCAE v.5
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12个月
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通过止痛药使用评估的疼痛缓解
大体时间：12个月
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将使用患者疼痛和用药日记
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12个月
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使用视觉模拟量表 (VAS) 评估的疼痛缓解
大体时间：12个月
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VAS 是一个连续的数字疼痛量表，范围从 0（无疼痛）到 10（最严重的疼痛）
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12个月
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使用 PROMIS 疼痛干扰简表评估的疼痛缓解
大体时间：12个月
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PROMIS 疼痛干扰简表包含 8 个关于疼痛的问题。
每个问题将从 0（从不）、1（几乎从不）、2（有时）、3（经常）和 4（几乎总是）进行评分
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12个月
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使用儿科生活质量量表 (PedsQL) v4.0 评估生活质量
大体时间：12个月
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PedsQL 是一个包含 23 个项目、4 个量表和 2 个领域的工具，用于测量身体、社交、情感和认知健康。
每个问题的评分从 0（从不）到 4（几乎总是）
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12个月
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使用症状痛苦量表 (SDS) 评估的生活质量
大体时间：12个月
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SDS 是一种包含 10 个项目的李克特格式工具，用于测量症状强度和痛苦。
每个问题将从 1（该领域没有问题）到 5（该领域最严重的问题）进行评分
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过 MRI 评估的病灶大小 (mm) 发生变化的参与者人数
大体时间：12个月
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通过 MRI 评估的病灶大小 (mm) 发生变化的参与者人数
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12个月
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通过 MRI 评估的病灶血管分布发生变化的参与者人数
大体时间：12个月
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通过 MRI 评估的病灶血管分布发生变化的参与者人数
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12个月
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通过 MRI 评估的软组织和骨髓水肿变化的参与者人数
大体时间：12个月
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通过 MRI 评估的软组织和骨髓水肿变化的参与者人数
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12个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Karun Sharma, MD, PhD、Children's National Research Institute
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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