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Elizaria®の長期病原性治療に関する前向き観察研究 (NAP)

2023年9月12日 更新者：AO GENERIUM

発作性夜間ヘモグロビン尿症患者におけるElizaria®の長期病原性治療に関する前向き観察研究。

これは、発作性夜間ヘモグロビン尿症患者におけるElizaria®の長期病原性治療の前向き観察研究です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) は、体細胞 PIG A 遺伝子変異を伴う造血幹細胞の 1 つまたは複数のクローンの増殖の結果として発症する、生命を脅かす後天性の超希少な進行性クローン性血液疾患です。 PNH 発生の主な病原性メカニズムは、補体系の調節不全であり、血球表面の GPI アンカーによって結合された補体阻害剤 CD55 および CD59 が存在しないか、欠乏しています。

Eculizumab は、補体の C5 成分に対する組換えヒト化モノクローナル抗体である PNH の病原性治療のための最初の薬剤です。 エクリズマブは C5 に高い親和性で結合し、C5 が C5a と C5b に切断されるのを防ぎ、それによって炎症誘発性サイトカイン (C5a を介して) および膜攻撃複合体 (MAC) (C5b を介して) の形成を阻害します。

PNH患者にエクリズマブを使用すると、溶血が大幅に減少し、血栓症の発生率が低下し、患者の生活の質が向上します。 エクリズマブを長期間使用すると、平均寿命が延びます。

ロシアのJSC "GENERIUM"によって開発された医薬品Eculizumabは、元の医薬品であるSoliris®の生物学的類似体（バイオシミラー）です。

この研究の母集団は、PNH と診断され、病原体治療の適応があり、Elizaria® を投与されている患者です。

各患者の研究期間は、スクリーニング期間と観察期間を含め、以前に治療を受けた患者の場合は少なくとも 54 週間、以前に治療を受けていない患者の場合は 58 週間です。

調査には、スクリーニング期間と観察期間が含まれます。

  • スクリーニング期間 - 2 週間 (1 日目から 14 日目)。
  • フォローアップは、治療歴のある患者では 52 週間、未治療の患者では 56 週間です。

スクリーニング期間は、実験室および機器研究の結果が得られるまで延長できますが、14 日を超えてはなりません。

観察期間中、定期検査の目的で、スクリーニング訪問（訪問1）と研究終了訪問の間に、約8週間ごと（6〜10週間の許容間隔）で、多数の中間訪問を実施することが計画されています（訪問13）患者の診療所観察の計画に従って。 追加の訪問および検査は、研究担当医師の決定により実施される場合があります。

患者が以前に治療を受けていない場合、患者は週 600 mg の Elizaria® による導入療法を 4 週間受け、5 週目から 900 mg の用量での維持療法にさらに移行し、その後は 2 週間ごとに移行します。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

44

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ロシア連邦
    • Chelyabinsk Region
      • Chelyabinsk、Chelyabinsk Region、ロシア連邦、454076
        • State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
    • Irkutsk Region
      • Irkutsk、Irkutsk Region、ロシア連邦、644079
        • State Budgetary Institution of Healthcare Irkutsk Order of the "Badge of Honor" Regional Clinical Hospital
    • Moscow Region
      • Moscow、Moscow Region、ロシア連邦、125284
        • State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
    • Novosibirsk Region
      • Novosibirsk、Novosibirsk Region、ロシア連邦、630091
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Novosibirsk State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation on the basis of the State Budgetary Institution of Health of the Novosibirsk Region "City Clinic
    • Republic Of Karelia
      • Petrozavodsk、Republic Of Karelia、ロシア連邦、185019
        • State budgetary institution of health care of the Republic of Karelia "Republican hospital named after V.A. Baranov "
    • Rostov Region
      • Rostov-on-Don、Rostov Region、ロシア連邦、344015
        • State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
    • Samara Region
      • Samara、Samara Region、ロシア連邦、443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg、Sverdlovsk Region、ロシア連邦、620102
        • State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

この研究の母集団は、PNH と診断され、病原体治療の適応があり、Elizaria® を投与されている患者です。

説明

包含基準:

  1. PNHの診断が確立されている2歳の男性および女性患者;
  2. 病原療法として Elizaria® を処方する。
  3. 研究への参加のためのインフォームドコンセントフォームの患者による署名。

除外基準:

1.エクリズマブまたは薬物の他の成分に対する不耐性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Elizaria® による治療の維持段階の 52 週間の末梢血 LDH レベルのダイナミクス (訪問 6 から 13 までの間)。
時間枠：52～56週
52 週間の末梢血 LDH レベルの動態を評価するために、LDH レベル下の面積 - 時間曲線 (AUC) を計算します。 各訪問時のLDHレベルの値、およびAUCの記述統計が提供され、幾何平均と変動係数が示されます。
52～56週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Elizaria®による維持療法中のヘモグロビンレベルの変化（6回目から13回目まで）
時間枠：52～56週
対応のある t 検定を使用して、Elizaria® による維持療法期間中のヘモグロビン レベルの変化を評価します (訪問 6 から 13 までの間)。 各来院時のヘモグロビンレベルとその変化に関するデータは、記述統計法を使用して提示されます。
52～56週
血液中のヘモグロビンレベルの変化が±5 g / lおよび±10 g / lである患者の数/割合。 Elizaria® による維持療法の期間中 (訪問 6 から 13 までの間)
時間枠：52～56週
±5g/Lおよび±10g/Lの血中ヘモグロビンレベルの変化を有する患者の割合は、Elizaria®による維持療法の期間中（6回目から13回目まで）に投与されます。
52～56週
Elizaria®による治療中に発生したさまざまな血栓性合併症を有する患者の数/割合。
時間枠：52～56週
頻度指標（さまざまな血栓性合併症を有する患者の割合）については、n / N形式の患者の絶対数と患者の割合が与えられ、割合の95％信頼区間（CI）も計算されます。
52～56週
Elizaria®による治療中に献血された血液の赤血球成分の輸血を必要とした患者の数/割合。
時間枠：52～56週
頻度指標（献血された血液の赤血球成分の輸血を必要とする患者の割合）については、n / N形式の患者の絶対数と患者の割合が与えられ、割合の95％信頼区間（CI）も計算されます。
52～56週
以前の治療過程での減少後に、増加した LDH を観察しながら、破綻性溶血を起こした患者の数/割合。
時間枠：52～56週
頻度指標（破過性溶血を伴う患者の割合）については、n / N形式の患者の絶対数と患者の割合が示されます。 また、割合の 95% 信頼区間 (CI) も計算しました。
52～56週
スクリーニング時の初期値と比較した、訪問 6 および 13 での顆粒球および赤血球の PNH クローンのサイズの変化。
時間枠：52～56週
初期レベルに対する定量的指標 (顆粒球および赤血球の PNH クローン、実験室およびバイタル指標) のダイナミクスを評価するために、対応のある t 検定またはウィルコクソンの検定が、正規分布からの有意な偏差の場合に使用されます。 正規分布は、Shapiro-Wilk テストを使用してテストされます。
52～56週
苦情、身体検査、バイタルサインの評価、実験室および機器研究、日記による、Elizaria®の使用に関連するものを含む、有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）の頻度と重症度。
時間枠：52～56週
患者がインフォームド コンセント フォームに署名してから発生した有害事象 (AE) は、データベースが作成される段階で最新版の MedDRA 医学辞書を使用して、それが閉鎖されるまでコード化されます。 研究期間中のAE / SAEの発生率に関するデータは、この有害事象を発症した患者の数と割合に関して、器官系（SOC）および優先用語（PT）によって提示されます。 有害事象の重症度と治療との関係の概要が、臓器系ごとに提示されます。
52～56週
スクリーニング時のベースラインからの来院 13 時のバイタルサイン、身体検査結果、ECG、および検査値の変化。
時間枠：52～56週
苦情、身体検査、バイタルサインの評価、実験室および機器の研究、および患者の日記によると、異常のある患者の数と割合が集計されます。
52～56週
抗薬物抗体を有する患者の数と割合。抗薬物抗体の力価とその中和活性。
時間枠：52～56週
頻度指標（抗薬物抗体を有する患者の割合）については、n / N形式の患者の絶対数と患者の割合が与えられ、割合の95％信頼区間（CI）も計算されます。
52～56週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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AO GENERIUM

捜査官

  • スタディチェア：Oksana Markova, MD、AO GENERIUM

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年6月13日

一次修了 (実際)

2022年12月28日

研究の完了 (実際)

2023年5月5日

試験登録日

最初に提出

2020年12月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年12月10日

最初の投稿 (実際)

2020年12月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月12日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ECU-PNH-N01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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