Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Prospektiv observationsstudie av långvarig patogen behandling av Elizaria® (NAP)

12 september 2023 uppdaterad av: AO GENERIUM

Prospektiv observationsstudie av långtidspatogen behandling av Elizaria® hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri.

Detta är en prospektiv observationsstudie av långtidspatogen behandling av Elizaria® hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) är en ultrasällsynt, förvärvad, livshotande, progressiv klonal blodsjukdom som utvecklas som ett resultat av expansionen av en eller flera kloner av hematopoetiska stamceller med en somatisk PIG A-genmutation. Den huvudsakliga patogena mekanismen för PNH-utveckling är en dysreglering av komplementsystemet, där det inte finns några komplementhämmare CD55 och CD59 som är bundna av GPI-ankaret på ytan av blodkroppar, eller det finns en brist på dem.

Eculizumab är det första läkemedlet för patogenetisk behandling av PNH, en rekombinant humaniserad monoklonal antikropp mot C5-komponenten av komplement. Eculizumab binder med hög affinitet till C5 och förhindrar klyvning av C5 till C5a och C5b, och hämmar därigenom bildningen av pro-inflammatoriska cytokiner (via C5a) och membranattackkomplex (MAC) (via C5b).

Användning av eculizumab hos patienter med PNH leder till en signifikant minskning av hemolys, förekomsten av tromboser och ökad livskvalitet för patienter. Det ökar den förväntade livslängden med långvarig användning av eculizumab.

Läkemedlet Eculizumab, utvecklat av JSC "GENERIUM", Ryssland, är en biologisk analog (biosimilar) av originalläkemedlet Soliris®.

Populationen i studien är patienter med en fastställd diagnos av PNH som har indikationer för patogen behandling och som får Elizaria®.

Studietiden för varje patient kommer att vara minst 54 veckor för tidigare behandlade patienter och 58 veckor för tidigare obehandlade patienter, inklusive screeningperioden och observationsperioden.

Studien kommer att omfatta screeningperioden och observationsperioden:

  • Screeningsperiod - 2 veckor (dagar 1 - 14);
  • Uppföljning är 52 veckor för tidigare behandlade patienter och 56 veckor för tidigare obehandlade patienter.

Screeningsperioden kan förlängas tills resultaten av laboratorie- och instrumentstudier erhålls, dock högst 14 dagar.

Under observationsperioden, för rutinundersökning, är det planerat att genomföra ett antal mellanliggande besök, ungefär var 8:e vecka (ett acceptabelt intervall på 6-10 veckor) mellan screeningbesöket (besök 1) och studiens slutbesök (Besök 13) i enlighet med planen för den dispenserande observationen av patienten. Ytterligare besök och undersökningar kan genomföras efter beslut av forskningsläkaren.

Om patienten tidigare är obehandlad genomgår patienten induktionsbehandling med Elizaria® i en dos på 600 mg per vecka under 4 veckor med ytterligare övergång till underhållsbehandling med en dos på 900 mg från den 5:e veckan och därefter varannan vecka.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

44

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Ryska Federationen
    • Chelyabinsk Region
      • Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Ryska Federationen, 454076
        • State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
    • Irkutsk Region
      • Irkutsk, Irkutsk Region, Ryska Federationen, 644079
        • State Budgetary Institution of Healthcare Irkutsk Order of the "Badge of Honor" Regional Clinical Hospital
    • Moscow Region
      • Moscow, Moscow Region, Ryska Federationen, 125284
        • State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
    • Novosibirsk Region
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, Ryska Federationen, 630091
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Novosibirsk State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation on the basis of the State Budgetary Institution of Health of the Novosibirsk Region "City Clinic
    • Republic Of Karelia
      • Petrozavodsk, Republic Of Karelia, Ryska Federationen, 185019
        • State budgetary institution of health care of the Republic of Karelia "Republican hospital named after V.A. Baranov "
    • Rostov Region
      • Rostov-on-Don, Rostov Region, Ryska Federationen, 344015
        • State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Ryska Federationen, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Ryska Federationen, 620102
        • State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Populationen i studien är patienter med en fastställd diagnos av PNH som har indikationer för patogen behandling och som får Elizaria®.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga och kvinnliga patienter i åldern 2 år med en etablerad diagnos av PNH;
  2. Förskrivning av Elizaria® som en patogenetisk terapi;
  3. Patientens undertecknande av formuläret för informerat samtycke för deltagande i studien.

Exklusions kriterier:

1. Intolerans mot eculizumab eller andra komponenter i läkemedlet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dynamik för LDH-nivån i perifert blod under 52 veckor av underhållsstadiet av behandling med Elizaria® (mellan besök 6 och 13 inklusive).
Tidsram: 52-56 veckor
För att bedöma dynamiken i den perifera LDH-nivån i blodet under 52 veckor kommer arean under LDH-nivån - tidskurvan (AUC) att beräknas. Beskrivande statistik kommer att tillhandahållas för värdena på LDH-nivån vid varje besök, såväl som för AUC, som indikerar de geometriska medelvärdena och variationskoefficienten.
52-56 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i hemoglobinnivåer under underhållsbehandling med Elizaria® (mellan besök 6 och 13 inklusive)
Tidsram: 52-56 veckor
Ett parat t-test kommer att användas för att bedöma förändringen i hemoglobinnivån under underhållsbehandlingen med Elizaria® (mellan besök 6 och 13 inklusive). Data om hemoglobinnivån och dess förändring vid varje besök kommer att presenteras med hjälp av beskrivande statistikmetoder.
52-56 veckor
Antal / andel patienter med en förändring i nivån av hemoglobin i blodet ± 5 g / l och ± 10 g / l. under underhållsbehandlingen med Elizaria® (mellan besök 6 och 13 inklusive)
Tidsram: 52-56 veckor
Andelen patienter med en förändring i blodhemoglobinnivån på ± 5 g/l och ± 10 g/l kommer att ges under underhållsbehandlingen med Elizaria® (mellan besök 6 och 13 inklusive).
52-56 veckor
Antalet/andelen patienter med olika trombotiska komplikationer som utvecklades under behandling med Elizaria®.
Tidsram: 52-56 veckor
För frekvensindikatorer (andelen patienter med olika trombotiska komplikationer) kommer det absoluta antalet patienter i n/N-formatet och andelen patienter att ges och även beräknat 95% konfidensintervall (CI) för andelen.
52-56 veckor
Antalet/andelen patienter som behöver transfusion av erytrocytkomponenter i donerat blod under behandling med Elizaria®.
Tidsram: 52-56 veckor
För frekvensindikatorer (andelen patienter som kräver transfusioner av erytrocytkomponenter av donerat blod) kommer det absoluta antalet patienter i n/N-formatet och andelen patienter att ges och även beräknat 95% konfidensintervall (CI) för andelen.
52-56 veckor
Antal/andel patienter med genombrottshemolys under observation av en ökad LDH, efter en tidigare minskning i behandlingsförloppet.
Tidsram: 52-56 veckor
För frekvensindikatorer (andelen patienter med genombrottshemolys) kommer det absoluta antalet patienter i n/N-formatet och andelen patienter att anges. och även beräknat 95 % konfidensintervall (CI) för andelen.
52-56 veckor
Förändring i storleken på PNH-klon av granulocyter och erytrocyter vid besök 6 och 13 i förhållande till initialvärdet vid screening.
Tidsram: 52-56 veckor
För att bedöma dynamiken hos kvantitativa indikatorer (PNH-klon av granulocyter och erytrocyter, laboratorie- och vitala indikatorer) i förhållande till den initiala nivån, kommer ett parat t-test eller Wilcoxons test att användas vid en signifikant avvikelse från normalfördelningen. Normalfördelningen kommer att testas med Shapiro-Wilk-testet.
52-56 veckor
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE), inklusive de som är associerade med användningen av Elizaria®, enligt klagomål, fysisk undersökning, bedömning av vitala tecken, laboratorie- och instrumentstudier, dagböcker.
Tidsram: 52-56 veckor
Biverkningar (AE) som har utvecklats sedan patienten undertecknade formuläret för informerat samtycke kommer att kodas med hjälp av MedDRA medicinska ordboken i den senaste utgåvan vid databasbildningsstadiet, tills den stängs. Data om förekomsten av AE/SAE under studiens gång kommer att presenteras efter organsystem (SOC) och föredragna termer (PT) i termer av antalet och andelen patienter som utvecklade denna biverkning. En sammanfattning av svårighetsgraden av biverkningar och deras samband med behandling kommer att presenteras för varje organsystem.
52-56 veckor
Förändringar i vitala tecken, fysiska undersökningsresultat, EKG och laboratorievärden vid besök 13 från baslinjen vid screening.
Tidsram: 52-56 veckor
Antalet och andelen patienter med avvikelser enligt besvär, fysisk undersökning, bedömning av vitala tecken, laboratorie- och instrumentstudier samt patientdagböcker kommer att tas i tabellform.
52-56 veckor
Antal och andel patienter med antikroppar mot läkemedel; titer av antiläkemedelsantikroppar och deras neutraliserande aktivitet.
Tidsram: 52-56 veckor
För frekvensindikatorer (andelen patienter med antikroppar mot läkemedel) kommer det absoluta antalet patienter i n/N-formatet och andelen patienter att ges och även beräknat 95% konfidensintervall (CI) för andelen.
52-56 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AO GENERIUM

Utredare

  • Studiestol: Oksana Markova, MD, AO GENERIUM

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 juni 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

28 december 2022

Avslutad studie (Faktisk)

5 maj 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 december 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 december 2020

Första postat (Faktisk)

17 december 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ECU-PNH-N01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera