Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективное обсервационное исследование длительного патогенного лечения Элизарии® (NAP)

12 сентября 2023 г. обновлено: AO GENERIUM

Проспективное обсервационное исследование длительного патогенетического лечения препаратом Элизария® у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией.

Это проспективное обсервационное исследование длительной патогенетической терапии препаратом Элизария® у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — крайне редкое, приобретенное, опасное для жизни, прогрессирующее клональное заболевание крови, которое развивается в результате экспансии одного или нескольких клонов гемопоэтических стволовых клеток с соматической мутацией гена PIG A. Основным патогенетическим механизмом развития ПНГ является дисрегуляция системы комплемента, при которой отсутствуют ингибиторы комплемента CD55 и CD59, связанные ГФИ-якорем на поверхности клеток крови, или имеется их дефицит.

Экулизумаб — первый препарат для патогенетической терапии ПНГ, представляющий собой рекомбинантное гуманизированное моноклональное антитело против С5-компонента комплемента. Связываясь с высоким сродством к C5, экулизумаб предотвращает расщепление C5 на C5a и C5b, тем самым ингибируя образование провоспалительных цитокинов (через C5a) и мембраноатакующего комплекса (MAC) (через C5b).

Применение экулизумаба у больных с ПНГ приводит к достоверному снижению гемолиза, частоты тромбозов и повышению качества жизни больных. Увеличивает продолжительность жизни при длительном применении экулизумаба.

Препарат Экулизумаб, разработанный ЗАО «ГЕНЕРИУМ», Россия, является биологическим аналогом (биоаналогом) оригинального препарата Солирис®.

Популяцию исследования составляют пациенты с установленным диагнозом ПНГ, имеющие показания к патогенетическому лечению и получающие препарат Элизария®.

Продолжительность исследования для каждого пациента будет составлять не менее 54 недель для пациентов, ранее получавших лечение, и 58 недель для пациентов, ранее не получавших лечения, включая период скрининга и период наблюдения.

Исследование будет включать период скрининга и период наблюдения:

  • Период скрининга - 2 недели (дни 1-14);
  • Последующее наблюдение составляет 52 недели для пациентов, ранее получавших лечение, и 56 недель для пациентов, ранее не получавших лечения.

Срок скрининга может быть продлен до получения результатов лабораторных и инструментальных исследований, но не более чем на 14 дней.

В период наблюдения с целью планового осмотра планируется проведение ряда промежуточных визитов примерно каждые 8 ​​недель (допустимый интервал 6-10 недель) между скрининговым визитом (1-й визит) и визитом в конце исследования. (Визит 13) в соответствии с планом диспансерного наблюдения за больным. Дополнительные визиты и осмотры могут проводиться по решению врача-исследователя.

Если больной ранее не лечился, ему проводят индукционную терапию препаратом Элизария® в дозе 600 мг еженедельно в течение 4 недель с дальнейшим переходом на поддерживающую терапию в дозе 900 мг с 5-й недели и далее каждые 2 недели.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

44

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Российская Федерация
    • Chelyabinsk Region
      • Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Российская Федерация, 454076
        • State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
    • Irkutsk Region
      • Irkutsk, Irkutsk Region, Российская Федерация, 644079
        • State Budgetary Institution of Healthcare Irkutsk Order of the "Badge of Honor" Regional Clinical Hospital
    • Moscow Region
      • Moscow, Moscow Region, Российская Федерация, 125284
        • State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
    • Novosibirsk Region
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, Российская Федерация, 630091
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Novosibirsk State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation on the basis of the State Budgetary Institution of Health of the Novosibirsk Region "City Clinic
    • Republic Of Karelia
      • Petrozavodsk, Republic Of Karelia, Российская Федерация, 185019
        • State budgetary institution of health care of the Republic of Karelia "Republican hospital named after V.A. Baranov "
    • Rostov Region
      • Rostov-on-Don, Rostov Region, Российская Федерация, 344015
        • State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Российская Федерация, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Российская Федерация, 620102
        • State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Популяцию исследования составляют пациенты с установленным диагнозом ПНГ, имеющие показания к патогенетическому лечению и получающие препарат Элизария®.

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты мужского и женского пола в возрасте от 2 лет с установленным диагнозом ПНГ;
  2. Назначение Элизарии® в качестве патогенетической терапии;
  3. Подписание пациентом формы информированного согласия на участие в исследовании.

Критерий исключения:

1. Непереносимость экулизумаба или других компонентов препарата.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Динамика уровня ЛДГ в периферической крови в течение 52 нед поддерживающего этапа лечения препаратом Элизария® (между 6-м и 13-м визитами включительно).
Временное ограничение: 52-56 недель
Для оценки динамики уровня ЛДГ в периферической крови в течение 52 недель будет рассчитана площадь под кривой уровень ЛДГ-время (AUC). Описательная статистика будет представлена ​​для значений уровня ЛДГ при каждом посещении, а также для AUC с указанием средних геометрических значений и коэффициента вариации.
52-56 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения уровня гемоглобина на фоне поддерживающей терапии препаратом Элизария® (между 6-м и 13-м визитами включительно)
Временное ограничение: 52-56 недель
Для оценки изменения уровня гемоглобина в период поддерживающей терапии препаратом Элизария® (между 6-м и 13-м визитами включительно) будет использован парный t-критерий. Данные об уровне гемоглобина и его изменении при каждом посещении будут представлены с использованием методов описательной статистики.
52-56 недель
Количество/доля больных с изменением уровня гемоглобина в крови ±5 г/л и ±10 г/л. в период поддерживающей терапии препаратом Элизария® (с 6 по 13 визиты включительно)
Временное ограничение: 52-56 недель
Доля больных с изменением уровня гемоглобина крови ±5 г/л и ±10 г/л будет приведена в период поддерживающей терапии препаратом Элизария® (между 6-м и 13-м визитами включительно).
52-56 недель
Количество/доля пациентов с различными тромботическими осложнениями, развившимися на фоне лечения препаратом Элизария®.
Временное ограничение: 52-56 недель
Для частотных показателей (доля больных с различными тромботическими осложнениями) будет приведено абсолютное число больных в формате n/N и доля больных, а также рассчитан 95% доверительный интервал (ДИ) для доли.
52-56 недель
Количество/доля пациентов, нуждающихся в переливании эритроцитарных компонентов донорской крови на фоне лечения препаратом Элизария®.
Временное ограничение: 52-56 недель
Для частотных показателей (доли больных, нуждающихся в переливаниях эритроцитарных компонентов донорской крови) будет приведено абсолютное число больных в формате n/N и доля больных, а также рассчитан 95% доверительный интервал (ДИ) для доли.
52-56 недель
Количество/доля больных с прорывным гемолизом при наблюдении повышения ЛДГ, после предшествующего снижения в ходе лечения.
Временное ограничение: 52-56 недель
Для частотных показателей (доля больных с прорывным гемолизом) будет приведено абсолютное количество больных в формате n/N и доля больных. а также рассчитал 95% доверительный интервал (ДИ) для пропорции.
52-56 недель
Изменение размеров ПНГ-клонов гранулоцитов и эритроцитов на 6-м и 13-м визитах относительно исходного значения при скрининге.
Временное ограничение: 52-56 недель
Для оценки динамики количественных показателей (ПНГ-клон гранулоцитов и эритроцитов, лабораторные и жизненные показатели) относительно исходного уровня будет использоваться парный t-критерий или критерий Вилкоксона в случае значительного отклонения от нормального распределения. Нормальное распределение будет проверяться с помощью теста Шапиро-Уилка.
52-56 недель
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ), серьезных нежелательных явлений (СНЯ), в том числе связанных с применением препарата Элизария®, по жалобам, физикальному обследованию, оценке показателей жизнедеятельности, лабораторным и инструментальным исследованиям, дневникам.
Временное ограничение: 52-56 недель
Нежелательные явления (НЯ), развившиеся с момента подписания пациентом формы информированного согласия, будут кодироваться с использованием медицинского словаря MedDRA последней редакции на этапе формирования базы данных, до ее закрытия. Данные о частоте НЯ/СНЯ в ходе исследования будут представлены по системам органов (СОК) и предпочтительным терминам (ПВ) с точки зрения количества и доли пациентов, у которых развилось это нежелательное явление. Краткое изложение тяжести НЯ и их связи с лечением будет представлено для каждой системы органов.
52-56 недель
Изменения основных показателей жизнедеятельности, результатов физического осмотра, ЭКГ и лабораторных показателей на визите 13 по сравнению с исходным уровнем при скрининге.
Временное ограничение: 52-56 недель
Количество и доля больных с отклонениями по жалобам, физикальному обследованию, оценке показателей жизнедеятельности, лабораторным и инструментальным исследованиям и дневникам пациентов будут занесены в таблицу.
52-56 недель
Количество и доля пациентов с антилекарственными антителами; титр антилекарственных антител и их нейтрализующая активность.
Временное ограничение: 52-56 недель
Для частотных показателей (доля больных с антилекарственными антителами) будут приведены абсолютное число больных в формате n/N и доля больных, а также рассчитан 95% доверительный интервал (ДИ) для доли.
52-56 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AO GENERIUM

Следователи

  • Учебный стул: Oksana Markova, MD, AO GENERIUM

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 июня 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 декабря 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 декабря 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 декабря 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 декабря 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ECU-PNH-N01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться