Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne badanie obserwacyjne długoterminowego patogennego leczenia Elizaria® (NAP)

12 września 2023 zaktualizowane przez: AO GENERIUM

Prospektywne badanie obserwacyjne długoterminowego patogennego leczenia Elizaria® u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią.

Jest to prospektywne badanie obserwacyjne długoterminowego patogennego leczenia Elizaria® u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) jest niezwykle rzadką, nabytą, zagrażającą życiu, postępującą klonalną chorobą krwi, która rozwija się w wyniku ekspansji jednego lub więcej klonów hematopoetycznych komórek macierzystych z somatyczną mutacją genu PIG A. Głównym mechanizmem patogenetycznym rozwoju PNH jest rozregulowanie układu dopełniacza, w którym nie ma inhibitorów dopełniacza CD55 i CD59, które są związane kotwicą GPI na powierzchni komórek krwi lub występuje ich niedobór.

Ekulizumab jest pierwszym lekiem do patogenetycznej terapii PNH, rekombinowanym humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym przeciwko składnikowi C5 dopełniacza. Wiążąc się z wysokim powinowactwem do C5, ekulizumab zapobiega rozszczepianiu C5 na C5a i C5b, hamując w ten sposób tworzenie cytokin prozapalnych (przez C5a) i kompleksu atakującego błonę (MAC) (przez C5b).

Stosowanie ekulizumabu u chorych z PNH prowadzi do znacznego zmniejszenia hemolizy, częstości występowania zakrzepicy oraz poprawy jakości życia chorych. Wydłuża oczekiwaną długość życia przy długotrwałym stosowaniu ekulizumabu.

Lek Ekulizumab, opracowany przez JSC „GENERIUM”, Rosja, jest biologicznym analogiem (biopodobnym) oryginalnego leku Soliris®.

Populacja badania to pacjenci z ustalonym rozpoznaniem PNH, którzy mają wskazania do leczenia patogennego i otrzymują Elizaria®.

Czas trwania badania dla każdego pacjenta będzie wynosił co najmniej 54 tygodnie w przypadku pacjentów wcześniej leczonych i 58 tygodni w przypadku pacjentów wcześniej nieleczonych, wliczając okres badania przesiewowego i okres obserwacji.

Badanie obejmie Okres Przesiewowy i Okres Obserwacyjny:

  • Okres przesiewowy - 2 tygodnie (dni 1 - 14);
  • Okres obserwacji wynosi 52 tygodnie dla wcześniej leczonych pacjentów i 56 tygodni dla wcześniej nieleczonych pacjentów.

Okres przesiewowy może zostać przedłużony do czasu uzyskania wyników badań laboratoryjnych i instrumentalnych, nie dłużej jednak niż 14 dni.

W okresie obserwacji w celu rutynowego badania planowane jest przeprowadzenie kilku wizyt pośrednich, mniej więcej co 8 tygodni (dopuszczalny odstęp 6-10 tygodni) pomiędzy wizytą przesiewową (wizyta 1) a wizytą końcową badania (Wizyta 13) zgodnie z planem ambulatoryjnej obserwacji pacjenta. Dodatkowe wizyty i badania mogą być przeprowadzone decyzją lekarza prowadzącego badanie.

Jeśli pacjent nie był wcześniej leczony, przechodzi terapię indukcyjną preparatem Elizaria® w dawce 600 mg tygodniowo przez 4 tygodnie z dalszym przejściem na terapię podtrzymującą w dawce 900 mg od 5 tygodnia, a następnie co 2 tygodnie.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

44

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
    • Chelyabinsk Region
      • Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Federacja Rosyjska, 454076
        • State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
    • Irkutsk Region
      • Irkutsk, Irkutsk Region, Federacja Rosyjska, 644079
        • State Budgetary Institution of Healthcare Irkutsk Order of the "Badge of Honor" Regional Clinical Hospital
    • Moscow Region
      • Moscow, Moscow Region, Federacja Rosyjska, 125284
        • State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
    • Novosibirsk Region
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, Federacja Rosyjska, 630091
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Novosibirsk State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation on the basis of the State Budgetary Institution of Health of the Novosibirsk Region "City Clinic
    • Republic Of Karelia
      • Petrozavodsk, Republic Of Karelia, Federacja Rosyjska, 185019
        • State budgetary institution of health care of the Republic of Karelia "Republican hospital named after V.A. Baranov "
    • Rostov Region
      • Rostov-on-Don, Rostov Region, Federacja Rosyjska, 344015
        • State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Federacja Rosyjska, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Federacja Rosyjska, 620102
        • State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja badania to pacjenci z ustalonym rozpoznaniem PNH, którzy mają wskazania do leczenia patogennego i otrzymują Elizaria®.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku 2 lat z ustalonym rozpoznaniem PNH;
  2. Przepisywanie Elizaria® jako terapii patogenetycznej;
  3. Podpisanie przez pacjenta formularza świadomej zgody na udział w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

1. Nietolerancja ekulizumabu lub innych składników leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dynamika poziomu LDH we krwi obwodowej w ciągu 52 tygodni fazy podtrzymującej leczenia preparatem Elizaria® (między Wizytą 6 a 13 włącznie).
Ramy czasowe: 52-56 tygodni
Aby ocenić dynamikę poziomu LDH we krwi obwodowej w ciągu 52 tygodni, obliczone zostanie pole powierzchni pod poziomem LDH - krzywa czasowa (AUC). Statystyki opisowe będą dostarczane dla wartości poziomu LDH podczas każdej wizyty, jak również dla AUC, wskazując średnie geometryczne i współczynnik zmienności.
52-56 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany poziomu hemoglobiny podczas leczenia podtrzymującego preparatem Elizaria® (między wizytą 6 a 13 włącznie)
Ramy czasowe: 52-56 tygodni
Sparowany test t zostanie wykorzystany do oceny zmiany poziomu hemoglobiny w okresie leczenia podtrzymującego preparatem Elizaria® (między wizytą 6 a 13 włącznie). Dane dotyczące poziomu hemoglobiny i jego zmiany na każdej wizycie zostaną przedstawione za pomocą metod statystyki opisowej.
52-56 tygodni
Liczba / odsetek pacjentów ze zmianą poziomu hemoglobiny we krwi ± 5 g / l i ± 10 g / l. w okresie leczenia podtrzymującego preparatem Elizaria® (między Wizytą 6 a 13 włącznie)
Ramy czasowe: 52-56 tygodni
Odsetek pacjentów ze zmianą poziomu hemoglobiny we krwi o ± 5 g/L i ± 10 g/L zostanie podany w okresie leczenia podtrzymującego preparatem Elizaria® (między Wizytą 6 a 13 włącznie).
52-56 tygodni
Liczba/odsetek pacjentów z różnymi powikłaniami zakrzepowymi, które rozwinęły się podczas leczenia produktem Elizaria®.
Ramy czasowe: 52-56 tygodni
Dla wskaźników częstości (odsetek pacjentów z różnymi powikłaniami zakrzepowymi) podana zostanie bezwzględna liczba pacjentów w formacie n / N oraz odsetek pacjentów, a także obliczony 95% przedział ufności (CI) dla tego odsetka.
52-56 tygodni
Liczba/odsetek pacjentów wymagających przetoczenia składników erytrocytów oddanej krwi podczas leczenia preparatem Elizaria®.
Ramy czasowe: 52-56 tygodni
Dla wskaźników częstości (odsetek pacjentów wymagających transfuzji składników erytrocytów oddanej krwi) podana zostanie bezwzględna liczba pacjentów w formacie n / N oraz odsetek pacjentów, a także obliczony 95% przedział ufności (CI) dla odsetka.
52-56 tygodni
Liczba/odsetek pacjentów z przełomową hemolizą, u których obserwuje się wzrost LDH, po wcześniejszym spadku w trakcie leczenia.
Ramy czasowe: 52-56 tygodni
Dla wskaźników częstości (odsetek pacjentów z przełomową hemolizą) podana zostanie bezwzględna liczba pacjentów w formacie n/N oraz odsetek pacjentów. a także obliczono 95% przedział ufności (CI) dla tej proporcji.
52-56 tygodni
Zmiana wielkości klonu PNH granulocytów i erytrocytów podczas wizyt 6 i 13 w stosunku do wartości początkowej podczas skriningu.
Ramy czasowe: 52-56 tygodni
Aby ocenić dynamikę wskaźników ilościowych (klon PNH granulocytów i erytrocytów, wskaźniki laboratoryjne i życiowe) w stosunku do poziomu początkowego, w przypadku znacznego odchylenia od rozkładu normalnego zostanie zastosowany sparowany test t lub test Wilcoxona. Rozkład normalny zostanie zbadany za pomocą testu Shapiro-Wilka.
52-56 tygodni
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), w tym związanych ze stosowaniem preparatu Elizaria®, według skarg, badanie fizykalne, ocena parametrów życiowych, badania laboratoryjne i instrumentalne, dzienniczki.
Ramy czasowe: 52-56 tygodni
Zdarzenia niepożądane (AE), które wystąpiły od momentu podpisania przez pacjenta formularza świadomej zgody, zostaną zakodowane przy użyciu słownika medycznego MedDRA w najnowszym wydaniu na etapie tworzenia bazy danych, aż do jej zamknięcia. Dane dotyczące częstości występowania AE / SAE w trakcie badania zostaną przedstawione według układów narządów (SOC) i preferowanych terminów (PT) pod względem liczby i odsetka pacjentów, u których rozwinęło się to zdarzenie niepożądane. Podsumowanie ciężkości zdarzeń niepożądanych i ich związku z leczeniem zostanie przedstawione dla każdego układu narządów.
52-56 tygodni
Zmiany parametrów życiowych, wyników badania fizykalnego, EKG i wartości laboratoryjnych podczas wizyty 13 w stosunku do wartości wyjściowych podczas badania przesiewowego.
Ramy czasowe: 52-56 tygodni
Liczba i odsetek pacjentów z nieprawidłowościami według skarg, badania fizykalnego, oceny parametrów życiowych, badań laboratoryjnych i instrumentalnych oraz dzienników pacjentów zostaną zestawione w tabeli.
52-56 tygodni
Liczba i odsetek pacjentów z przeciwciałami przeciwlekowymi; miana przeciwciał przeciwlekowych i ich aktywności neutralizującej.
Ramy czasowe: 52-56 tygodni
Dla wskaźników częstości (odsetek pacjentów z przeciwciałami przeciwlekowymi) podana zostanie bezwzględna liczba pacjentów w formacie n/N oraz odsetek pacjentów, a także obliczony 95% przedział ufności (CI) dla odsetka.
52-56 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AO GENERIUM

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Oksana Markova, MD, AO GENERIUM

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 czerwca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ECU-PNH-N01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj