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Prospektive Beobachtungsstudie zur pathogenen Langzeitbehandlung von Elizaria® (NAP)

12. September 2023 aktualisiert von: AO GENERIUM

Prospektive Beobachtungsstudie zur pathogenen Langzeitbehandlung mit Elizaria® bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie.

Dies ist eine prospektive Beobachtungsstudie zur pathogenen Langzeitbehandlung mit Elizaria® bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine äußerst seltene, erworbene, lebensbedrohliche, fortschreitende klonale Blutkrankheit, die als Ergebnis der Expansion eines oder mehrerer Klone hämatopoetischer Stammzellen mit einer somatischen PIG-A-Genmutation entsteht. Der wichtigste pathogenetische Mechanismus der PNH-Entwicklung ist eine Dysregulation des Komplementsystems, bei der die Komplementinhibitoren CD55 und CD59, die durch den GPI-Anker auf der Oberfläche von Blutzellen gebunden sind, nicht oder nur in einem Mangel vorhanden sind.

Eculizumab ist das erste Medikament zur pathogenetischen Therapie von PNH, ein rekombinanter humanisierter monoklonaler Antikörper gegen die C5-Komponente des Komplements. Eculizumab bindet mit hoher Affinität an C5 und verhindert die Spaltung von C5 in C5a und C5b, wodurch die Bildung entzündungsfördernder Zytokine (über C5a) und des Membranangriffskomplexes (MAC) (über C5b) gehemmt wird.

Die Anwendung von Eculizumab bei Patienten mit PNH führt zu einer signifikanten Abnahme der Hämolyse, der Inzidenz von Thrombosen und einer Steigerung der Lebensqualität der Patienten. Es erhöht die Lebenserwartung bei langfristiger Anwendung von Eculizumab.

Das von JSC „GENERIUM“, Russland, entwickelte Medikament Eculizumab ist ein biologisches Analogon (Biosimilar) des ursprünglichen Medikaments Soliris®.

Die Studienpopulation besteht aus Patienten mit einer gesicherten PNH-Diagnose, die Indikationen für eine pathogene Behandlung haben und Elizaria® erhalten.

Die Studiendauer für jeden Patienten beträgt mindestens 54 Wochen für zuvor behandelte Patienten und 58 Wochen für zuvor unbehandelte Patienten, einschließlich des Screening-Zeitraums und des Beobachtungszeitraums.

Die Studie umfasst den Screening-Zeitraum und den Beobachtungszeitraum:

  • Screening-Zeitraum - 2 Wochen (Tage 1 - 14);
  • Die Nachbeobachtungszeit beträgt 52 Wochen für zuvor behandelte Patienten und 56 Wochen für zuvor unbehandelte Patienten.

Der Screening-Zeitraum kann verlängert werden, bis die Ergebnisse der Labor- und Instrumentenstudien vorliegen, jedoch nicht länger als 14 Tage.

Während des Beobachtungszeitraums ist zum Zwecke der Routineuntersuchung geplant, etwa alle 8 Wochen (ein akzeptables Intervall von 6-10 Wochen) zwischen dem Screening-Besuch (Besuch 1) und dem Studienendbesuch eine Reihe von Zwischenbesuchen durchzuführen (Besuch 13) in Übereinstimmung mit dem Plan der Apothekenbeobachtung des Patienten. Zusätzliche Besuche und Untersuchungen können auf Beschluss des Forschungsarztes durchgeführt werden.

Wenn der Patient zuvor unbehandelt war, wird der Patient einer Induktionstherapie mit Elizaria® in einer Dosis von 600 mg wöchentlich für 4 Wochen unterzogen, mit einem weiteren Übergang zur Erhaltungstherapie in einer Dosis von 900 mg ab der 5. Woche und dann alle 2 Wochen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

44

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Russische Föderation
    • Chelyabinsk Region
      • Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Russische Föderation, 454076
        • State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
    • Irkutsk Region
      • Irkutsk, Irkutsk Region, Russische Föderation, 644079
        • State Budgetary Institution of Healthcare Irkutsk Order of the "Badge of Honor" Regional Clinical Hospital
    • Moscow Region
      • Moscow, Moscow Region, Russische Föderation, 125284
        • State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
    • Novosibirsk Region
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, Russische Föderation, 630091
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Novosibirsk State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation on the basis of the State Budgetary Institution of Health of the Novosibirsk Region "City Clinic
    • Republic Of Karelia
      • Petrozavodsk, Republic Of Karelia, Russische Föderation, 185019
        • State budgetary institution of health care of the Republic of Karelia "Republican hospital named after V.A. Baranov "
    • Rostov Region
      • Rostov-on-Don, Rostov Region, Russische Föderation, 344015
        • State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Russische Föderation, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Russische Föderation, 620102
        • State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation besteht aus Patienten mit einer gesicherten PNH-Diagnose, die Indikationen für eine pathogene Behandlung haben und Elizaria® erhalten.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche Patienten im Alter von 2 Jahren mit einer gesicherten PNH-Diagnose;
  2. Verschreibung von Elizaria® als pathogenetische Therapie;
  3. Unterzeichnung der Einwilligungserklärung zur Teilnahme an der Studie durch den Patienten.

Ausschlusskriterien:

1. Intoleranz gegenüber Eculizumab oder anderen Bestandteilen des Arzneimittels.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dynamik des LDH-Spiegels im peripheren Blut während 52 Wochen der Erhaltungsphase der Behandlung mit Elizaria® (zwischen den Visiten 6 und 13, einschließlich).
Zeitfenster: 52-56 Wochen
Um die Dynamik des LDH-Spiegels im peripheren Blut während 52 Wochen zu beurteilen, wird die Fläche unter dem LDH-Spiegel - Zeitkurve (AUC) berechnet. Für die Werte des LDH-Spiegels bei jedem Besuch sowie für die AUC werden beschreibende Statistiken bereitgestellt, die die geometrischen Mittel und den Variationskoeffizienten angeben.
52-56 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen des Hämoglobinspiegels während der Erhaltungstherapie mit Elizaria® (zwischen Visite 6 und 13 einschließlich)
Zeitfenster: 52-56 Wochen
Ein gepaarter t-Test wird verwendet, um die Veränderung des Hämoglobinspiegels während der Dauer der Erhaltungstherapie mit Elizaria® (zwischen den Visiten 6 und 13, einschließlich) zu beurteilen. Daten über den Hämoglobinspiegel und seine Veränderung bei jedem Besuch werden unter Verwendung deskriptiver statistischer Methoden präsentiert.
52-56 Wochen
Anzahl / Anteil der Patienten mit einer Veränderung des Hämoglobinspiegels im Blut ± 5 g / l und ± 10 g / l. während der Dauer der Erhaltungstherapie mit Elizaria® (zwischen Visite 6 und 13 einschließlich)
Zeitfenster: 52-56 Wochen
Der Anteil der Patienten mit einer Änderung des Hämoglobinspiegels im Blut von ± 5 g / l und ± 10 g / l wird während der Dauer der Erhaltungstherapie mit Elizaria® (zwischen den Besuchen 6 und 13 einschließlich) gegeben.
52-56 Wochen
Anzahl/Anteil der Patienten mit verschiedenen thrombotischen Komplikationen, die während der Behandlung mit Elizaria® aufgetreten sind.
Zeitfenster: 52-56 Wochen
Als Häufigkeitsindikatoren (Anteil der Patienten mit verschiedenen thrombotischen Komplikationen) wird die absolute Anzahl der Patienten im n/N-Format und der Anteil der Patienten angegeben und zusätzlich das 95 %-Konfidenzintervall (KI) für den Anteil berechnet.
52-56 Wochen
Die Anzahl / der Anteil der Patienten, die während der Behandlung mit Elizaria® eine Transfusion von Erythrozytenbestandteilen von Spenderblut benötigen.
Zeitfenster: 52-56 Wochen
Als Häufigkeitsindikatoren (Anteil der Patienten, die Transfusionen von Erythrozytenbestandteilen von Spenderblut benötigen) wird die absolute Anzahl der Patienten im n/N-Format und der Anteil der Patienten angegeben und zusätzlich das 95 %-Konfidenzintervall (KI) für den Anteil berechnet.
52-56 Wochen
Anzahl/Anteil der Patienten mit Durchbruchhämolyse bei gleichzeitiger Beobachtung eines erhöhten LDH nach vorheriger Abnahme im Behandlungsverlauf.
Zeitfenster: 52-56 Wochen
Bei den Häufigkeitsindikatoren (Anteil der Patienten mit Durchbruchhämolyse) wird die absolute Anzahl der Patienten im n/N-Format und der Anteil der Patienten angegeben. und berechnete auch das 95 %-Konfidenzintervall (KI) für den Anteil.
52-56 Wochen
Veränderung der Größe des PNH-Klons von Granulozyten und Erythrozyten bei den Visiten 6 und 13 im Vergleich zum Ausgangswert beim Screening.
Zeitfenster: 52-56 Wochen
Zur Beurteilung der Dynamik quantitativer Indikatoren (PNH-Klon von Granulozyten und Erythrozyten, Labor- und Vitalindikatoren) relativ zum Ausgangsniveau wird bei signifikanter Abweichung von der Normalverteilung ein gepaarter t-Test oder Wilcoxon-Test verwendet. Die Normalverteilung wird mit dem Shapiro-Wilk-Test getestet.
52-56 Wochen
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (AEs), schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs), einschließlich derjenigen, die mit der Anwendung von Elizaria® verbunden sind, gemäß Beschwerden, körperlicher Untersuchung, Bewertung der Vitalfunktionen, Labor- und Instrumentenstudien, Tagebüchern.
Zeitfenster: 52-56 Wochen
Unerwünschte Ereignisse (AEs), die aufgetreten sind, seit der Patient die Einverständniserklärung unterzeichnet hat, werden unter Verwendung des medizinischen Wörterbuchs von MedDRA in der neuesten Ausgabe in der Phase der Datenbankerstellung codiert, bis diese geschlossen wird. Die Daten zur Inzidenz von UE / SAE im Verlauf der Studie werden nach Organsystem (SOC) und Preferred Terms (PT) in Bezug auf die Anzahl und den Anteil der Patienten, die dieses unerwünschte Ereignis entwickelten, dargestellt. Für jedes Organsystem wird eine Zusammenfassung des Schweregrades von UE und ihrer Beziehung zur Behandlung präsentiert.
52-56 Wochen
Veränderungen der Vitalfunktionen, der Ergebnisse der körperlichen Untersuchung, des EKG und der Laborwerte bei Besuch 13 gegenüber dem Ausgangswert beim Screening.
Zeitfenster: 52-56 Wochen
Die Anzahl und der Anteil der Patienten mit Anomalien nach Beschwerden, körperlicher Untersuchung, Bewertung der Vitalfunktionen, Labor- und Instrumentenstudien und Patiententagebüchern werden tabellarisch aufgeführt.
52-56 Wochen
Anzahl und Anteil der Patienten mit Anti-Drug-Antikörpern; Titer von Antidrug-Antikörpern und ihre neutralisierende Aktivität.
Zeitfenster: 52-56 Wochen
Bei den Häufigkeitsindikatoren (Anteil der Patienten mit Antidrug-Antikörpern) wird die absolute Anzahl der Patienten im n/N-Format und der Anteil der Patienten angegeben und zusätzlich das 95 %-Konfidenzintervall (KI) für den Anteil berechnet.
52-56 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AO GENERIUM

Ermittler

  • Studienstuhl: Oksana Markova, MD, AO GENERIUM

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Juni 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ECU-PNH-N01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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