Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní observační studie dlouhodobé patogenní léčby Elizaria® (NAP)

12. září 2023 aktualizováno: AO GENERIUM

Prospektivní observační studie dlouhodobé patogenní léčby Elizaria® u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií.

Toto je prospektivní observační studie dlouhodobé patogenní léčby přípravkem Elizaria® u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) je ultravzácné, získané, život ohrožující, progresivní klonální krevní onemocnění, které se rozvine v důsledku expanze jednoho nebo více klonů krvetvorných kmenových buněk se somatickou mutací genu PIG A. Hlavním patogenním mechanismem rozvoje PNH je dysregulace komplementového systému, při které nejsou přítomny inhibitory komplementu CD55 a CD59, které jsou vázané GPI-kotvou na povrchu krvinek, nebo je jich nedostatek.

Eculizumab je prvním lékem pro patogenetickou terapii PNH, rekombinantní humanizované monoklonální protilátky proti C5 složce komplementu. Eculizumab, který se váže s vysokou afinitou k C5, zabraňuje štěpení C5 na C5a a C5b, čímž inhibuje tvorbu prozánětlivých cytokinů (prostřednictvím C5a) a komplexu atakujících membránu (MAC) (prostřednictvím C5b).

Použití eculizumabu u pacientů s PNH vede k významnému snížení hemolýzy, výskytu trombóz a zvýšení kvality života pacientů. Dlouhodobým užíváním eculizumabu prodlužuje délku života.

Lék Eculizumab, vyvinutý společností JSC "GENERIUM", Rusko, je biologickým analogem (biologicky podobným) původního léku Soliris®.

Populace studie tvoří pacienti se stanovenou diagnózou PNH, kteří mají indikace pro patogenní léčbu a dostávají Elizaria®.

Délka studie pro každého pacienta bude alespoň 54 týdnů u dříve léčených pacientů a 58 týdnů u dříve neléčených pacientů, včetně období screeningu a období pozorování.

Studie bude zahrnovat období screeningu a období pozorování:

  • Screeningové období - 2 týdny (dny 1 - 14);
  • Sledování je 52 týdnů u dříve léčených pacientů a 56 týdnů u dříve neléčených pacientů.

Období screeningu lze prodloužit do získání výsledků laboratorních a instrumentálních studií, ne však déle než 14 dní.

Během období pozorování se za účelem rutinního vyšetření plánuje provést několik průběžných návštěv přibližně každých 8 týdnů (přijatelný interval 6–10 týdnů) mezi screeningovou návštěvou (návštěva 1) a závěrečnou návštěvou studie. (Návštěva 13) v souladu s plánem dispenzárního sledování pacienta. Další návštěvy a vyšetření mohou být provedeny na základě rozhodnutí výzkumného lékaře.

Pokud je pacient dříve neléčený, podstupuje indukční léčbu přípravkem Elizaria® v dávce 600 mg týdně po dobu 4 týdnů s dalším přechodem na udržovací léčbu v dávce 900 mg od 5. týdne a poté každé 2 týdny.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

44

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Ruská Federace
    • Chelyabinsk Region
      • Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Ruská Federace, 454076
        • State Budgetary Healthcare Institution "Chelyabinsk Regional Clinical hospital"
    • Irkutsk Region
      • Irkutsk, Irkutsk Region, Ruská Federace, 644079
        • State Budgetary Institution of Healthcare Irkutsk Order of the "Badge of Honor" Regional Clinical Hospital
    • Moscow Region
      • Moscow, Moscow Region, Ruská Federace, 125284
        • State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
    • Novosibirsk Region
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, Ruská Federace, 630091
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Novosibirsk State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation on the basis of the State Budgetary Institution of Health of the Novosibirsk Region "City Clinic
    • Republic Of Karelia
      • Petrozavodsk, Republic Of Karelia, Ruská Federace, 185019
        • State budgetary institution of health care of the Republic of Karelia "Republican hospital named after V.A. Baranov "
    • Rostov Region
      • Rostov-on-Don, Rostov Region, Ruská Federace, 344015
        • State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Ruská Federace, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Ruská Federace, 620102
        • State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Populace studie tvoří pacienti se stanovenou diagnózou PNH, kteří mají indikace pro patogenní léčbu a dostávají Elizaria®.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti muži a ženy ve věku 2 let se stanovenou diagnózou PNH;
  2. Předepisování Elizaria® jako patogenetické terapie;
  3. Podepsání formuláře informovaného souhlasu s účastí ve studii pacientem.

Kritéria vyloučení:

1. Nesnášenlivost ekulizumabu nebo jiných složek léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dynamika hladiny LDH v periferní krvi během 52 týdnů udržovací fáze léčby přípravkem Elizaria® (mezi návštěvami 6 a 13 včetně).
Časové okno: 52-56 týdnů
Pro posouzení dynamiky hladiny LDH v periferní krvi během 52 týdnů bude vypočtena plocha pod hladinou LDH - časová křivka (AUC). Pro hodnoty hladiny LDH při každé návštěvě, stejně jako pro AUC, budou poskytnuty popisné statistiky s uvedením geometrických průměrů a variačního koeficientu.
52-56 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny hladin hemoglobinu během udržovací léčby přípravkem Elizaria® (mezi návštěvami 6 a 13 včetně)
Časové okno: 52-56 týdnů
Párový t-test se použije k posouzení změny hladiny hemoglobinu během období udržovací léčby přípravkem Elizaria® (mezi návštěvami 6 a 13 včetně). Údaje o hladině hemoglobinu a jeho změně při každé návštěvě budou prezentovány pomocí metod deskriptivní statistiky.
52-56 týdnů
Počet/podíl pacientů se změnou hladiny hemoglobinu v krvi ± 5 g/la ± 10 g/l. během období udržovací léčby přípravkem Elizaria® (mezi návštěvami 6 a 13 včetně)
Časové okno: 52-56 týdnů
Podíl pacientů se změnou hladiny hemoglobinu v krvi ± 5 g/l a ± 10 g/l bude podán během období udržovací léčby přípravkem Elizaria® (mezi návštěvami 6 a 13 včetně).
52-56 týdnů
Počet/podíl pacientů s různými trombotickými komplikacemi, které se vyvinuly během léčby přípravkem Elizaria®.
Časové okno: 52-56 týdnů
U frekvenčních ukazatelů (podíl pacientů s různými trombotickými komplikacemi) bude uveden absolutní počet pacientů ve formátu n / N a podíl pacientů a také vypočten 95% interval spolehlivosti (CI) pro podíl.
52-56 týdnů
Počet/podíl pacientů vyžadujících transfuzi erytrocytárních složek darované krve během léčby přípravkem Elizaria®.
Časové okno: 52-56 týdnů
U frekvenčních ukazatelů (podíl pacientů vyžadujících transfuzi erytrocytárních složek darované krve) bude uveden absolutní počet pacientů ve formátu n / N a podíl pacientů a také vypočten 95% interval spolehlivosti (CI) pro podíl.
52-56 týdnů
Počet/podíl pacientů s průlomovou hemolýzou při pozorování zvýšené LDH, po předchozím snížení průběhu léčby.
Časové okno: 52-56 týdnů
U frekvenčních ukazatelů (podíl pacientů s průlomovou hemolýzou) bude uveden absolutní počet pacientů ve formátu n / N a podíl pacientů. a také vypočítal 95% interval spolehlivosti (CI) pro podíl.
52-56 týdnů
Změna velikosti PNH-klonu granulocytů a erytrocytů při návštěvách 6 a 13 vzhledem k počáteční hodnotě při screeningu.
Časové okno: 52-56 týdnů
K posouzení dynamiky kvantitativních ukazatelů (PNH-klon granulocytů a erytrocytů, laboratorní a vitální ukazatele) vzhledem k výchozí hladině bude při výrazné odchylce od normálního rozdělení použit párový t-test nebo Wilcoxonův test. Normální rozdělení bude testováno pomocí Shapiro-Wilkova testu.
52-56 týdnů
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE), včetně těch spojených s užíváním přípravku Elizaria®, podle stížností, fyzikálního vyšetření, hodnocení vitálních funkcí, laboratorních a instrumentálních studií, deníků.
Časové okno: 52-56 týdnů
Nežádoucí příhody (AE), které se objevily od doby, kdy pacient podepsal formulář informovaného souhlasu, budou ve fázi vytváření databáze kódovány pomocí lékařského slovníku MedDRA v nejnovějším vydání, dokud nebude uzavřena. Údaje o incidenci AE/SAE v průběhu studie budou prezentovány podle orgánového systému (SOC) a preferovaných termínů (PT) ve smyslu počtu a podílu pacientů, u kterých se rozvinula tato nežádoucí příhoda. Pro každý orgánový systém bude uveden souhrn závažnosti AE a jejich vztahu k léčbě.
52-56 týdnů
Změny vitálních funkcí, výsledků fyzikálního vyšetření, EKG a laboratorních hodnot při návštěvě 13 oproti výchozí hodnotě při screeningu.
Časové okno: 52-56 týdnů
Počet a podíl pacientů s abnormalitami podle stížností, fyzikálního vyšetření, hodnocení vitálních funkcí, laboratorních a instrumentálních studií a deníků pacientů bude tabulkově uveden.
52-56 týdnů
Počet a podíl pacientů s protidrogovými protilátkami; titr protilékových protilátek a jejich neutralizační aktivita.
Časové okno: 52-56 týdnů
U frekvenčních indikátorů (podíl pacientů s protilékovými protilátkami) bude uveden absolutní počet pacientů ve formátu n / N a podíl pacientů a také vypočten 95% interval spolehlivosti (CI) pro podíl.
52-56 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AO GENERIUM

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Oksana Markova, MD, AO GENERIUM

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. června 2019

Primární dokončení (Aktuální)

28. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

5. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

17. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ECU-PNH-N01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Elizaria®

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit