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Étude observationnelle prospective du traitement pathogène à long terme d'Elizaria® (NAP)

12 septembre 2023 mis à jour par: AO GENERIUM

Étude observationnelle prospective du traitement pathogène à long terme d'Elizaria® chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne.

Il s'agit d'une étude observationnelle prospective du traitement pathogène à long terme d'Elizaria® chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie sanguine clonale évolutive, acquise, potentiellement mortelle, qui se développe à la suite de l'expansion d'un ou plusieurs clones de cellules souches hématopoïétiques avec une mutation somatique du gène PIG A. Le principal mécanisme pathogène du développement de l'HPN est une dérégulation du système du complément, dans lequel il n'y a pas d'inhibiteurs du complément CD55 et CD59 qui sont délimités par l'ancre GPI à la surface des cellules sanguines, ou il y a une déficience de ceux-ci.

L'éculizumab est le premier médicament pour le traitement pathogénique de l'HPN, un anticorps monoclonal humanisé recombinant dirigé contre le composant C5 du complément. Se liant avec une haute affinité à C5, l'eculizumab empêche le clivage de C5 en C5a et C5b, inhibant ainsi la formation de cytokines pro-inflammatoires (via C5a) et du complexe d'attaque membranaire (MAC) (via C5b).

L'utilisation de l'éculizumab chez les patients atteints d'HPN entraîne une diminution significative de l'hémolyse, de l'incidence des thromboses et une augmentation de la qualité de vie des patients. Il augmente l'espérance de vie avec l'utilisation à long terme de l'eculizumab.

Le médicament Eculizumab, développé par JSC "GENERIUM", Russie, est un analogue biologique (biosimilaire) du médicament original Soliris®.

La population de l'étude est constituée des patients avec un diagnostic établi d'HPN qui ont des indications de traitement pathogène et qui reçoivent Elizaria®.

La durée de l'étude pour chaque patient sera d'au moins 54 semaines pour les patients précédemment traités et de 58 semaines pour les patients précédemment non traités, y compris la période de dépistage et la période d'observation.

L'étude comprendra la période de sélection et la période d'observation :

  • Période de dépistage - 2 semaines (jours 1 à 14) ;
  • Le suivi est de 52 semaines pour les patients précédemment traités et de 56 semaines pour les patients précédemment non traités.

La période de dépistage peut être prolongée jusqu'à l'obtention des résultats des études de laboratoire et instrumentales, mais pas plus de 14 jours.

Pendant la période d'observation, aux fins de l'examen de routine, il est prévu d'effectuer un certain nombre de visites intermédiaires, environ toutes les 8 semaines (un intervalle acceptable de 6 à 10 semaines) entre la visite de dépistage (visite 1) et la visite de fin d'étude. (Visite 13) conformément au plan d'observation du dispensaire du patient. Des visites et examens complémentaires peuvent être pratiqués sur décision du médecin chercheur.

Si le patient n'est pas préalablement traité, le patient subit un traitement d'induction par Elizaria® à la dose de 600 mg par semaine pendant 4 semaines avec une nouvelle transition vers un traitement d'entretien à la dose de 900 mg à partir de la 5ème semaine puis toutes les 2 semaines.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

44

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Fédération Russe
    • Chelyabinsk Region
      • Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Fédération Russe, 454076
        • State Budgetary Healthcare Institution "Chelyabinsk Regional Clinical hospital"
    • Irkutsk Region
      • Irkutsk, Irkutsk Region, Fédération Russe, 644079
        • State Budgetary Institution of Healthcare Irkutsk Order of the "Badge of Honor" Regional Clinical Hospital
    • Moscow Region
      • Moscow, Moscow Region, Fédération Russe, 125284
        • State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
    • Novosibirsk Region
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, Fédération Russe, 630091
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Novosibirsk State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation on the basis of the State Budgetary Institution of Health of the Novosibirsk Region "City Clinic
    • Republic Of Karelia
      • Petrozavodsk, Republic Of Karelia, Fédération Russe, 185019
        • State budgetary institution of health care of the Republic of Karelia "Republican hospital named after V.A. Baranov "
    • Rostov Region
      • Rostov-on-Don, Rostov Region, Fédération Russe, 344015
        • State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Fédération Russe, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Fédération Russe, 620102
        • State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

La population de l'étude est constituée des patients avec un diagnostic établi d'HPN qui ont des indications de traitement pathogène et qui reçoivent Elizaria®.

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients masculins et féminins âgés de 2 ans avec un diagnostic établi d'HPN ;
  2. Prescrire Elizaria® comme thérapie pathogénique ;
  3. Signature par le patient du formulaire de consentement éclairé pour la participation à l'étude.

Critère d'exclusion:

1. Intolérance à l'éculizumab ou à d'autres composants du médicament.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dynamique du taux de LDH dans le sang périphérique pendant 52 semaines de la phase d'entretien du traitement par Elizaria® (entre les visites 6 et 13 incluses).
Délai: 52-56 semaines
Pour évaluer la dynamique du taux de LDH dans le sang périphérique pendant 52 semaines, l'aire sous la courbe du taux de LDH en fonction du temps (AUC) sera calculée. Des statistiques descriptives seront fournies pour les valeurs du niveau de LDH à chaque visite, ainsi que pour l'AUC, indiquant les moyennes géométriques et le coefficient de variation.
52-56 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications des taux d'hémoglobine pendant le traitement d'entretien avec Elizaria® (entre les visites 6 et 13 incluses)
Délai: 52-56 semaines
Un test t apparié sera utilisé pour évaluer le changement du taux d'hémoglobine pendant la période de traitement d'entretien avec Elizaria® (entre les visites 6 et 13, inclusivement). Les données sur le taux d'hémoglobine et son évolution à chaque visite seront présentées à l'aide de méthodes statistiques descriptives.
52-56 semaines
Nombre/proportion de patients présentant une modification du taux d'hémoglobine dans le sang ± 5 g/l et ± 10 g/l. pendant la période de traitement d'entretien avec Elizaria® (entre les visites 6 et 13 incluses)
Délai: 52-56 semaines
La proportion de patients présentant une variation du taux d'hémoglobine dans le sang de ± 5 g/L et ± 10 g/L sera administrée pendant la période de traitement d'entretien avec Elizaria® (entre les visites 6 et 13 incluses).
52-56 semaines
Le nombre/proportion de patients présentant diverses complications thrombotiques qui se sont développées au cours du traitement par Elizaria®.
Délai: 52-56 semaines
Pour les indicateurs de fréquence (la proportion de patients avec diverses complications thrombotiques), le nombre absolu de patients dans le format n/N et la proportion de patients seront donnés et également calculés avec un intervalle de confiance (IC) à 95 % pour la proportion.
52-56 semaines
Le nombre / la proportion de patients nécessitant une transfusion de composants érythrocytaires de sang donné pendant le traitement par Elizaria®.
Délai: 52-56 semaines
Pour les indicateurs de fréquence (la proportion de patients nécessitant des transfusions de composants érythrocytaires du sang donné), le nombre absolu de patients au format n / N et la proportion de patients seront indiqués et également calculés intervalle de confiance (IC) à 95% pour la proportion.
52-56 semaines
Nombre/proportion de patients présentant une percée d'hémolyse tout en observant une augmentation de la LDH, après une diminution antérieure au cours du traitement.
Délai: 52-56 semaines
Pour les indicateurs de fréquence (la proportion de patients présentant une percée d'hémolyse), le nombre absolu de patients au format n/N et la proportion de patients seront indiqués. et a également calculé l'intervalle de confiance (IC) à 95 % pour la proportion.
52-56 semaines
Modification de la taille du clone HPN des granulocytes et des érythrocytes aux visites 6 et 13 par rapport à la valeur initiale lors du dépistage.
Délai: 52-56 semaines
Pour évaluer la dynamique des indicateurs quantitatifs (PNH-clone des granulocytes et des érythrocytes, indicateurs de laboratoire et vitaux) par rapport au niveau initial, un test t apparié ou test de Wilcoxon sera utilisé en cas d'écart significatif par rapport à la distribution normale. La distribution normale sera testée à l'aide du test de Shapiro-Wilk.
52-56 semaines
Fréquence et gravité des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG), y compris ceux associés à l'utilisation d'Elizaria®, selon les plaintes, l'examen physique, l'évaluation des signes vitaux, les études de laboratoire et instrumentales, les journaux.
Délai: 52-56 semaines
Les événements indésirables (EI) qui se sont développés depuis que le patient a signé le formulaire de consentement éclairé seront codés à l'aide du dictionnaire médical MedDRA dans la dernière édition au stade de la constitution de la base de données, jusqu'à sa fermeture. Les données sur l'incidence des EI/SAE au cours de l'étude seront présentées par système d'organe (SOC) et termes préférentiels (PT) en termes de nombre et de proportion de patients ayant développé cet événement indésirable. Un résumé de la gravité des EI et de leur relation avec le traitement sera présenté pour chaque système organique.
52-56 semaines
Changements dans les signes vitaux, les résultats de l'examen physique, l'ECG et les valeurs de laboratoire lors de la visite 13 par rapport à la ligne de base lors du dépistage.
Délai: 52-56 semaines
Le nombre et la proportion de patients présentant des anomalies selon les plaintes, l'examen physique, l'évaluation des signes vitaux, les études de laboratoire et instrumentales et les journaux des patients seront tabulés.
52-56 semaines
Nombre et proportion de patients avec des anticorps anti-médicament ; titre d'anticorps anti-médicament et leur activité neutralisante.
Délai: 52-56 semaines
Pour les indicateurs de fréquence (la proportion de patients avec des anticorps anti-médicament), le nombre absolu de patients au format n/N et la proportion de patients seront donnés et également calculés avec un intervalle de confiance (IC) à 95 % pour la proportion.
52-56 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AO GENERIUM

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Oksana Markova, MD, AO GENERIUM

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 juin 2019

Achèvement primaire (Réel)

28 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

5 mai 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 décembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 décembre 2020

Première publication (Réel)

17 décembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ECU-PNH-N01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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