Elizaria®의 장기 병원성 치료에 대한 전향적 관찰 연구 (NAP)
발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 Elizaria®의 장기 병원성 치료에 대한 전향적 관찰 연구.
연구 개요
상세 설명
발작성 야간혈색소뇨증(PNH)은 체세포 PIG A 유전자 돌연변이를 가진 하나 이상의 조혈 줄기 세포 클론의 확장의 결과로 발생하는 매우 희귀하고 후천적이며 생명을 위협하는 진행성 클론성 혈액 질환입니다. PNH 발달의 주요 병원성 기전은 혈액 세포 표면의 GPI-앵커에 의해 결합되는 보체 억제제 CD55 및 CD59가 없거나 결핍된 보체 시스템의 조절 장애입니다.
에쿨리주맙은 보체의 C5 성분에 대한 재조합 인간화 단일클론 항체인 PNH의 병원성 치료를 위한 최초의 약물입니다. C5에 높은 친화력으로 결합하는 에쿨리주맙은 C5가 C5a 및 C5b로 절단되는 것을 방지하여 전 염증성 사이토카인(C5a를 통해) 및 막 공격 복합체(MAC)(C5b를 통해)의 형성을 억제합니다.
PNH 환자에서 eculizumab을 사용하면 용혈, 혈전증 발생률이 크게 감소하고 환자의 삶의 질이 향상됩니다. 에쿨리주맙 장기복용으로 기대수명 연장
러시아 JSC "GENERIUM"에서 개발한 약물 Eculizumab은 원래 약물인 Soliris®의 생물학적 유사체(바이오시밀러)입니다.
연구의 모집단은 병원성 치료에 대한 적응증이 있고 Elizaria®를 받고 있는 PNH 진단이 확립된 환자입니다.
각 환자에 대한 연구 기간은 스크리닝 기간 및 관찰 기간을 포함하여 이전 치료 환자의 경우 최소 54주, 이전 치료를 받지 않은 환자의 경우 58주 이상입니다.
이 연구에는 선별 기간과 관찰 기간이 포함됩니다.
- 심사 기간 - 2주(Day 1 - 14);
- 추적 관찰은 이전에 치료를 받은 환자의 경우 52주, 이전에 치료를 받지 않은 환자의 경우 56주입니다.
검사 기간은 실험실 및 기기 연구 결과가 나올 때까지 연장할 수 있지만 14일을 넘을 수 없습니다.
관찰 기간 동안 정기 검사를 목적으로 스크리닝 방문(방문 1)과 연구 종료 방문 사이에 약 8주마다(허용 가능한 간격 6-10주) 다수의 중간 방문을 수행할 계획입니다. (방문 13) 환자의 진료소 관찰 계획에 따라. 추가 방문 및 검사는 연구 의사의 결정에 따라 수행될 수 있습니다.
환자가 이전에 치료를 받지 않은 경우, 환자는 4주 동안 매주 600mg 용량의 Elizaria®로 유도 요법을 받고, 5주째부터 900mg 용량의 유지 요법으로 추가 전환한 다음 2주마다 추가로 전환합니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Chelyabinsk Region
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Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, 러시아 연방, 454076
- State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
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Irkutsk Region
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Irkutsk, Irkutsk Region, 러시아 연방, 644079
- State Budgetary Institution of Healthcare Irkutsk Order of the "Badge of Honor" Regional Clinical Hospital
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Moscow Region
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Moscow, Moscow Region, 러시아 연방, 125284
- State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
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Novosibirsk Region
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Novosibirsk, Novosibirsk Region, 러시아 연방, 630091
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Novosibirsk State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation on the basis of the State Budgetary Institution of Health of the Novosibirsk Region "City Clinic
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Republic Of Karelia
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Petrozavodsk, Republic Of Karelia, 러시아 연방, 185019
- State budgetary institution of health care of the Republic of Karelia "Republican hospital named after V.A. Baranov "
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Rostov Region
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Rostov-on-Don, Rostov Region, 러시아 연방, 344015
- State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
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Samara Region
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Samara, Samara Region, 러시아 연방, 443099
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
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Sverdlovsk Region
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Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, 러시아 연방, 620102
- State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- PNH 진단이 확정된 2세 남성 및 여성 환자;
- 병원성 치료제로서 Elizaria® 처방;
- 연구 참여에 대한 정보에 입각한 동의서에 환자가 서명합니다.
제외 기준:
1. 에쿨리주맙 또는 약물의 다른 성분에 대한 불내성.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Elizaria®로 치료의 유지 단계 52주 동안(방문 6과 13 사이, 포함) 말초 혈액 LDH 수준의 역학.
기간: 52-56주
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52주 동안 말초혈액 LDH 수준의 역학을 평가하기 위해 LDH 수준 - 시간 곡선(AUC) 아래 면적을 계산합니다.
기하 평균 및 변동 계수를 나타내는 AUC뿐만 아니라 각 방문 시 LDH 수준의 값에 대한 기술 통계가 제공됩니다.
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52-56주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Elizaria®를 사용한 유지 요법 동안 헤모글로빈 수준의 변화(방문 6과 13 사이 포함)
기간: 52-56주
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Elizaria®를 사용한 유지 요법 기간 동안(방문 6과 13 사이, 포함) 헤모글로빈 수준의 변화를 평가하기 위해 대응 t-테스트가 사용될 것입니다.
헤모글로빈 수준에 대한 데이터와 각 방문에서의 변화는 기술 통계 방법을 사용하여 제시됩니다.
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52-56주
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혈중 헤모글로빈 수치가 ± 5g / l 및 ± 10g / l로 변한 환자의 수 / 비율. Elizaria®로 유지 요법 기간 동안(방문 6과 13 포함 사이)
기간: 52-56주
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±5g/L 및 ±10g/L의 혈중 헤모글로빈 수준 변화를 갖는 환자의 비율은 Elizaria®를 사용한 유지 요법 기간 동안(6회 방문과 13회 방문 사이 포함) 주어질 것입니다.
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52-56주
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Elizaria®로 치료하는 동안 발생한 다양한 혈전성 합병증이 있는 환자의 수/비율.
기간: 52-56주
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빈도 지표(다양한 혈전성 합병증이 있는 환자의 비율)의 경우 n/N 형식의 절대 환자 수와 환자 비율이 제공되며 비율에 대한 95% 신뢰 구간(CI)도 계산됩니다.
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52-56주
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Elizaria®로 치료하는 동안 기증된 혈액의 적혈구 성분 수혈이 필요한 환자의 수/비율.
기간: 52-56주
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빈도 지표(헌혈된 혈액의 적혈구 성분의 수혈이 필요한 환자의 비율)의 경우 n/N 형식의 절대 환자 수와 환자 비율이 제공되고 비율에 대한 95% 신뢰 구간(CI)도 계산됩니다.
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52-56주
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치료 과정에서 이전에 감소한 후 증가된 LDH를 관찰하면서 돌발성 용혈이 있는 환자의 수/비율.
기간: 52-56주
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빈도 지표(돌발성 용혈 환자의 비율)의 경우 n/N 형식의 절대 환자 수와 환자 비율이 제공됩니다.
또한 비율에 대한 95% 신뢰 구간(CI)을 계산했습니다.
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52-56주
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스크리닝 시 초기 값에 비해 방문 6 및 13에서 과립구 및 적혈구의 PNH-클론 크기 변화.
기간: 52-56주
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초기 수준과 관련된 정량적 지표(과립구 및 적혈구의 PNH 클론, 실험실 및 활력 지표)의 역학을 평가하기 위해 정규 분포에서 크게 벗어난 경우 대응 t-검정 또는 Wilcoxon 검정이 사용됩니다.
정규 분포는 Shapiro-Wilk 테스트를 사용하여 테스트됩니다.
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52-56주
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE)의 빈도 및 심각도(불만 사항, 신체 검사, 활력 징후 평가, 실험실 및 기기 연구, 일기에 따른 Elizaria® 사용과 관련된 것을 포함).
기간: 52-56주
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환자가 사전 동의서에 서명한 이후 발생한 부작용(AE)은 데이터베이스 형성 단계에서 종료될 때까지 최신판 MedDRA 의학 사전을 사용하여 코딩됩니다.
연구 과정 동안 AE/SAE 발생률에 대한 데이터는 이 유해 사례가 발생한 환자의 수와 비율 측면에서 장기 시스템(SOC) 및 선호 용어(PT)로 표시됩니다.
AE의 중증도 및 치료와의 관계에 대한 요약이 각 장기 시스템에 대해 제시될 것입니다.
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52-56주
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스크리닝 시 기준선으로부터 방문 13에서의 활력 징후, 신체 검사 결과, ECG 및 실험실 값의 변화.
기간: 52-56주
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불만, 신체 검사, 활력 징후 평가, 실험실 및 기기 연구 및 환자 일지에 따른 이상을 가진 환자의 수와 비율이 표로 작성됩니다.
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52-56주
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항약물 항체를 가진 환자의 수와 비율; 항 약물 항체의 역가 및 중화 활성.
기간: 52-56주
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빈도 지표(항약물 항체가 있는 환자의 비율)의 경우 n/N 형식의 절대 환자 수와 환자 비율이 제공되고 비율에 대한 95% 신뢰 구간(CI)도 계산됩니다.
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52-56주
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 의자: Oksana Markova, MD, AO GENERIUM
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ECU-PNH-N01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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