Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prospektiv observationsundersøgelse af langsigtet patogen behandling af Elizaria® (NAP)

12. september 2023 opdateret af: AO GENERIUM

Prospektiv observationsundersøgelse af langtidspatogen behandling af Elizaria® hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri.

Dette er en prospektiv observationsundersøgelse af langtidspatogen behandling af Elizaria® hos patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) er en ultrasjælden, erhvervet, livstruende, progressiv klonal blodsygdom, der udvikles som følge af udvidelsen af ​​en eller flere kloner af hæmatopoietiske stamceller med en somatisk PIG A-genmutation. Den vigtigste patogene mekanisme for PNH-udvikling er en dysregulering af komplementsystemet, hvor der ikke er nogen komplementhæmmere CD55 og CD59, der er afgrænset af GPI-ankeret på overfladen af ​​blodceller, eller der er en mangel på dem.

Eculizumab er det første lægemiddel til patogenetisk behandling af PNH, et rekombinant humaniseret monoklonalt antistof mod C5-komponenten af ​​komplement. Binding med høj affinitet til C5 forhindrer eculizumab spaltningen af ​​C5 til C5a og C5b og hæmmer derved dannelsen af ​​pro-inflammatoriske cytokiner (via C5a) og membranangrebskompleks (MAC) (via C5b).

Brug af eculizumab til patienter med PNH fører til et signifikant fald i hæmolyse, forekomsten af ​​trombose og øget livskvalitet for patienter. Det øger den forventede levetid med langvarig brug af eculizumab.

Lægemidlet Eculizumab, udviklet af JSC "GENERIUM", Rusland, er en biologisk analog (biosimilær) af det originale lægemiddel Soliris®.

Studiets population er patienter med en etableret diagnose af PNH, som har indikationer for patogen behandling og får Elizaria®.

Undersøgelsens varighed for hver patient vil være mindst 54 uger for tidligere behandlede patienter og 58 uger for tidligere ubehandlede patienter, inklusive screeningsperioden og observationsperioden.

Undersøgelsen vil omfatte screeningsperioden og observationsperioden:

  • Screeningsperiode - 2 uger (dage 1 - 14);
  • Opfølgning er 52 uger for tidligere behandlede patienter og 56 uger for tidligere ubehandlede patienter.

Screeningsperioden kan forlænges, indtil resultaterne af laboratorie- og instrumentelle undersøgelser er opnået, dog højst 14 dage.

I løbet af observationsperioden planlægges det med henblik på rutineundersøgelse at gennemføre et antal mellemliggende besøg, cirka hver 8. uge (et acceptabelt interval på 6-10 uger) mellem screeningsbesøget (besøg 1) og undersøgelsens slutbesøg. (Besøg 13) i overensstemmelse med planen for den dispenserende observation af patienten. Yderligere besøg og undersøgelser kan foretages efter beslutning fra forskningslægen.

Hvis patienten tidligere er ubehandlet, gennemgår patienten induktionsbehandling med Elizaria® i en dosis på 600 mg ugentligt i 4 uger med yderligere overgang til vedligeholdelsesbehandling med en dosis på 900 mg fra 5. uge og derefter hver 2. uge.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

44

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
    • Chelyabinsk Region
      • Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Den Russiske Føderation, 454076
        • State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
    • Irkutsk Region
      • Irkutsk, Irkutsk Region, Den Russiske Føderation, 644079
        • State Budgetary Institution of Healthcare Irkutsk Order of the "Badge of Honor" Regional Clinical Hospital
    • Moscow Region
      • Moscow, Moscow Region, Den Russiske Føderation, 125284
        • State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
    • Novosibirsk Region
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, Den Russiske Føderation, 630091
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Novosibirsk State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation on the basis of the State Budgetary Institution of Health of the Novosibirsk Region "City Clinic
    • Republic Of Karelia
      • Petrozavodsk, Republic Of Karelia, Den Russiske Føderation, 185019
        • State budgetary institution of health care of the Republic of Karelia "Republican hospital named after V.A. Baranov "
    • Rostov Region
      • Rostov-on-Don, Rostov Region, Den Russiske Føderation, 344015
        • State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Den Russiske Føderation, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Den Russiske Føderation, 620102
        • State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiets population er patienter med en etableret diagnose af PNH, som har indikationer for patogen behandling og får Elizaria®.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige patienter i alderen 2 år med en etableret diagnose af PNH;
  2. Udskrivning af Elizaria® som en patogenetisk terapi;
  3. Patientens underskrift på formularen til informeret samtykke for deltagelse i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

1. Intolerance over for eculizumab eller andre bestanddele af lægemidlet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dynamikken af ​​LDH-niveauet i det perifere blod i løbet af 52 uger af vedligeholdelsesstadiet af behandlingen med Elizaria® (mellem besøg 6 og 13 inklusive).
Tidsramme: 52-56 uger
For at vurdere dynamikken i det perifere blod-LDH-niveau i løbet af 52 uger vil arealet under LDH-niveau-tidskurven (AUC) blive beregnet. Der vil blive leveret beskrivende statistik for værdierne af LDH-niveauet ved hvert besøg, såvel som for AUC, der angiver de geometriske middelværdier og variationskoefficienten.
52-56 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i hæmoglobinniveauer under vedligeholdelsesbehandling med Elizaria® (mellem besøg 6 og 13 inklusive)
Tidsramme: 52-56 uger
En parret t-test vil blive brugt til at vurdere ændringen i hæmoglobinniveauet i perioden med vedligeholdelsesbehandling med Elizaria® (mellem besøg 6 og 13 inklusive). Data om hæmoglobinniveauet og dets ændring ved hvert besøg vil blive præsenteret ved hjælp af beskrivende statistiske metoder.
52-56 uger
Antal / andel af patienter med en ændring i niveauet af hæmoglobin i blodet ± 5 g / l og ± 10 g / l. i perioden med vedligeholdelsesbehandling med Elizaria® (mellem besøg 6 og 13 inklusive)
Tidsramme: 52-56 uger
Andelen af ​​patienter med en ændring i blodhæmoglobinniveauet på ± 5 g/l og ± 10 g/l vil blive givet under vedligeholdelsesbehandlingen med Elizaria® (mellem besøg 6 og 13 inklusive).
52-56 uger
Antallet/andelen af ​​patienter med forskellige trombotiske komplikationer, der udviklede sig under behandling med Elizaria®.
Tidsramme: 52-56 uger
For frekvensindikatorer (andelen af ​​patienter med forskellige trombotiske komplikationer) vil det absolutte antal patienter i n/N-formatet og andelen af ​​patienter blive oplyst og også beregnet 95 % konfidensinterval (CI) for andelen.
52-56 uger
Antallet/andelen af ​​patienter, der har behov for transfusion af erytrocytkomponenter af doneret blod under behandling med Elizaria®.
Tidsramme: 52-56 uger
For frekvensindikatorer (andelen af ​​patienter, der har behov for transfusion af erytrocytkomponenter af doneret blod) vil det absolutte antal patienter i n/N-formatet og andelen af ​​patienter blive givet og også beregnet 95 % konfidensinterval (CI) for andelen.
52-56 uger
Antal/andel af patienter med gennembrudshæmolyse under observation af en øget LDH, efter et tidligere fald i behandlingsforløbet.
Tidsramme: 52-56 uger
For frekvensindikatorer (andelen af ​​patienter med gennembrudshæmolyse) vil det absolutte antal patienter i n/N-formatet og andelen af ​​patienter blive angivet. og beregnede også 95 % konfidensinterval (CI) for andelen.
52-56 uger
Ændring i størrelsen af ​​PNH-klon af granulocytter og erytrocytter ved besøg 6 og 13 i forhold til startværdien ved screening.
Tidsramme: 52-56 uger
For at vurdere dynamikken af ​​kvantitative indikatorer (PNH-klon af granulocytter og erytrocytter, laboratorie- og vitale indikatorer) i forhold til startniveauet, vil en parret t-test eller Wilcoxons test blive brugt i tilfælde af en signifikant afvigelse fra normalfordelingen. Normalfordelingen vil blive testet ved hjælp af Shapiro-Wilk testen.
52-56 uger
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), inklusive dem, der er forbundet med brugen af ​​Elizaria®, i henhold til klager, fysisk undersøgelse, vurdering af vitale tegn, laboratorie- og instrumentelle undersøgelser, dagbøger.
Tidsramme: 52-56 uger
Uønskede hændelser (AE'er), der har udviklet sig, siden patienten underskrev den informerede samtykkeformular, vil blive kodet ved hjælp af MedDRA medicinske ordbog i den seneste udgave på tidspunktet for databasedannelsen, indtil den lukkes. Data om forekomsten af ​​AE/SAE i løbet af undersøgelsen vil blive præsenteret efter organsystem (SOC) og foretrukne termer (PT) med hensyn til antallet og andelen af ​​patienter, der udviklede denne uønskede hændelse. En oversigt over sværhedsgraden af ​​AE'er og deres forhold til behandling vil blive præsenteret for hvert organsystem.
52-56 uger
Ændringer i vitale tegn, fysiske undersøgelsesresultater, EKG og laboratorieværdier ved besøg 13 fra baseline ved screening.
Tidsramme: 52-56 uger
Antallet og andelen af ​​patienter med abnormiteter i henhold til klager, fysisk undersøgelse, vurdering af vitale tegn, laboratorie- og instrumentundersøgelser og patientdagbøger vil blive opstillet i tabelform.
52-56 uger
Antal og andel af patienter med antistof-antistoffer; titer af antilægemiddelantistoffer og deres neutraliserende aktivitet.
Tidsramme: 52-56 uger
For frekvensindikatorer (andelen af ​​patienter med antistof-antistoffer) vil det absolutte antal patienter i n/N-formatet og andelen af ​​patienter blive angivet og også beregnet 95 % konfidensinterval (CI) for andelen.
52-56 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AO GENERIUM

Efterforskere

  • Studiestol: Oksana Markova, MD, AO GENERIUM

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. juni 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

5. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. december 2020

Først opslået (Faktiske)

17. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ECU-PNH-N01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med Elizaria®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner