Tulevaisuuden havainnointitutkimus Elizarian® pitkäaikaisesta patogeenisesta hoidosta (NAP)
Prospektiivinen havainnointitutkimus Elizarian® pitkäaikaisesta patogeenisesta hoidosta potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) on erittäin harvinainen, hankittu, hengenvaarallinen, etenevä klonaalinen verisairaus, joka kehittyy yhden tai useamman hematopoieettisten kantasolujen kloonin laajentumisen seurauksena, jossa on somaattinen PIG A -geenimutaatio. PNH:n kehittymisen pääasiallinen patogeeninen mekanismi on komplementtijärjestelmän säätelyhäiriö, jossa verisolujen pinnalla ei ole GPI-ankkurin rajoittamia komplementin estäjiä CD55 ja CD59 tai on niiden puutos.
Ekulitsumabi on ensimmäinen lääke PNH:n patogeneettiseen hoitoon. Rekombinantti humanisoitu monoklonaalinen vasta-aine komplementin C5-komponenttia vastaan. Sitoutuessaan suurella affiniteetilla C5:een, ekulitsumabi estää C5:n pilkkoutumisen C5a:ksi ja C5b:ksi ja estää siten tulehdusta edistävien sytokiinien (C5a:n kautta) ja kalvohyökkäyskompleksin (MAC) muodostumisen (C5b:n kautta).
Ekulitsumabin käyttö PNH-potilailla vähentää merkittävästi hemolyysiä, tromboosien ilmaantuvuutta ja parantaa potilaiden elämänlaatua. Se lisää elinajanodotetta ekulitsumabin pitkäaikaisella käytöllä.
Lääke Eculitsumab, jonka on kehittänyt JSC "GENERIUM", Venäjä, on alkuperäisen Soliris®-lääkkeen biologinen analogi (biologisesti samanlainen).
Tutkimusjoukot ovat potilaat, joilla on todettu PNH-diagnoosi ja joilla on indikaatioita patogeeniseen hoitoon ja jotka saavat Elizaria®.
Kunkin potilaan tutkimuksen kesto on vähintään 54 viikkoa aiemmin hoidetuilla potilailla ja 58 viikkoa aiemmin hoitamattomilla potilailla, mukaan lukien seulontajakso ja tarkkailujakso.
Tutkimus sisältää seulontajakson ja tarkkailujakson:
- Seulontajakso - 2 viikkoa (päivät 1 - 14);
- Seuranta on 52 viikkoa aiemmin hoidetuilla potilailla ja 56 viikkoa aiemmin hoitamattomilla potilailla.
Seulontajaksoa voidaan pidentää, kunnes laboratorio- ja instrumenttitutkimusten tulokset saadaan, mutta enintään 14 päivää.
Tarkkailujakson aikana rutiinitutkimusta varten suunnitellaan tehdä useita välikäyntejä, noin 8 viikon välein (hyväksyttävä aikaväli 6-10 viikkoa) seulontakäynnin (käynti 1) ja tutkimuksen loppukäynnin välillä. (Vierailu 13) potilaan ambulanssihavaintosuunnitelman mukaisesti. Ylimääräisiä käyntejä ja tutkimuksia voidaan tehdä tutkimuslääkärin päätöksellä.
Jos potilasta ei ole aiemmin hoidettu, potilas saa induktiohoitoa Elizaria®-annoksella 600 mg viikoittain 4 viikon ajan ja siirtyy edelleen ylläpitohoitoon 900 mg:n annoksella 5. viikosta alkaen ja sen jälkeen 2 viikon välein.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Chelyabinsk Region
-
Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Venäjän federaatio, 454076
- State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
-
-
Irkutsk Region
-
Irkutsk, Irkutsk Region, Venäjän federaatio, 644079
- State Budgetary Institution of Healthcare Irkutsk Order of the "Badge of Honor" Regional Clinical Hospital
-
-
Moscow Region
-
Moscow, Moscow Region, Venäjän federaatio, 125284
- State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
-
-
Novosibirsk Region
-
Novosibirsk, Novosibirsk Region, Venäjän federaatio, 630091
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Novosibirsk State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation on the basis of the State Budgetary Institution of Health of the Novosibirsk Region "City Clinic
-
-
Republic Of Karelia
-
Petrozavodsk, Republic Of Karelia, Venäjän federaatio, 185019
- State budgetary institution of health care of the Republic of Karelia "Republican hospital named after V.A. Baranov "
-
-
Rostov Region
-
Rostov-on-Don, Rostov Region, Venäjän federaatio, 344015
- State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
-
-
Samara Region
-
Samara, Samara Region, Venäjän federaatio, 443099
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
-
-
Sverdlovsk Region
-
Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Venäjän federaatio, 620102
- State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 2-vuotiaat mies- ja naispotilaat, joilla on todettu PNH-diagnoosi;
- Elizarian® määrääminen patogeneettiseksi terapiaksi;
- Potilas allekirjoittaa tietoisen suostumuslomakkeen tutkimukseen osallistumista varten.
Poissulkemiskriteerit:
1. Ekulitsumabin tai muiden lääkkeen osien intoleranssi.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Perifeerisen veren LDH-tason dynamiikka 52 viikon aikana Elizaria®-hoidon ylläpitovaiheessa (käyntien 6 ja 13 välillä, mukaan lukien).
Aikaikkuna: 52-56 viikkoa
|
Ääreisveren LDH-tason dynamiikan arvioimiseksi 52 viikon aikana lasketaan LDH-taso-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC).
Jokaisen käynnin LDH-tason arvoista sekä AUC:sta toimitetaan kuvaavat tilastot, jotka osoittavat geometriset keskiarvot ja variaatiokertoimet.
|
52-56 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset hemoglobiinitasoissa Elizaria®-ylläpitohoidon aikana (käyntien 6 ja 13 välillä)
Aikaikkuna: 52-56 viikkoa
|
Parillista t-testiä käytetään hemoglobiinitason muutoksen arvioimiseen Elizaria®-ylläpitohoidon aikana (käyntien 6 ja 13 välillä, mukaan lukien).
Tiedot hemoglobiinitasosta ja sen muutoksista kullakin käynnillä esitetään kuvailevilla tilastomenetelmillä.
|
52-56 viikkoa
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä / osuus, joiden veren hemoglobiinitaso on muuttunut ± 5 g / l ja ± 10 g / l. Elizaria®-ylläpitohoidon aikana (käyntien 6 ja 13 välillä)
Aikaikkuna: 52-56 viikkoa
|
Potilaiden osuus, joiden veren hemoglobiinitaso on muuttunut ± 5 g/l ja ± 10 g/l, annetaan Elizaria®-ylläpitohoidon aikana (käyntien 6 ja 13 välillä).
|
52-56 viikkoa
|
|
Elizaria®-hoidon aikana kehittyneiden tromboottisten komplikaatioiden potilaiden lukumäärä/osuus.
Aikaikkuna: 52-56 viikkoa
|
Taajuusindikaattoreille (potilaiden osuus, joilla on erilaisia tromboottisia komplikaatioita) ilmoitetaan potilaiden absoluuttinen lukumäärä n / N -muodossa ja potilaiden osuus sekä lasketaan osuudelle 95 %:n luottamusväli (CI).
|
52-56 viikkoa
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä/osuus, jotka tarvitsevat luovutetun veren punasolujen siirtoa Elizaria®-hoidon aikana.
Aikaikkuna: 52-56 viikkoa
|
Taajuusindikaattoreille (potilaiden osuus, jotka tarvitsevat luovutetun veren punasolukomponenttien siirtoa) ilmoitetaan potilaiden absoluuttinen lukumäärä n/N-muodossa ja potilaiden osuus sekä lasketaan osuudelle 95 %:n luottamusväli (CI).
|
52-56 viikkoa
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä/osuus, joilla on läpimurtohemolyysi, kun havaittiin kohonnut LDH sen jälkeen, kun hoidon aikana oli aikaisempi lasku.
Aikaikkuna: 52-56 viikkoa
|
Taajuusindikaattoreita varten (läpimurtaisen hemolyysin sairastavien potilaiden osuus) ilmoitetaan potilaiden absoluuttinen lukumäärä n/N-muodossa ja potilaiden osuus.
ja laskettiin myös 95 %:n luottamusväli (CI) suhteelle.
|
52-56 viikkoa
|
|
Granulosyyttien ja erytrosyyttien PNH-kloonin koon muutos käyntien 6 ja 13 kohdalla suhteessa alkuarvoon seulonnassa.
Aikaikkuna: 52-56 viikkoa
|
Kvantitatiivisten indikaattoreiden (granulosyyttien ja erytrosyyttien PNH-klooni, laboratorio- ja elintärkeät indikaattorit) dynamiikan arvioimiseksi suhteessa alkutasoon käytetään parillista t-testiä tai Wilcoxonin testiä, mikäli normaalijakaumasta poikkeaa merkittävästi.
Normaalijakauma testataan Shapiro-Wilk-testillä.
|
52-56 viikkoa
|
|
Haittavaikutusten (AE), vakavien haittatapahtumien (SAE), mukaan lukien Elizarian® käyttöön liittyvät, esiintymistiheys ja vakavuus valitusten, fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen arvioinnin, laboratorio- ja instrumenttitutkimusten sekä päiväkirjojen perusteella.
Aikaikkuna: 52-56 viikkoa
|
Haittatapahtumat (AE), jotka ovat kehittyneet sen jälkeen, kun potilas allekirjoitti tietoisen suostumuslomakkeen, koodataan MedDRA:n lääketieteellisen sanakirjan avulla viimeisimmässä painoksessa tietokannan muodostusvaiheessa, kunnes se suljetaan.
Tiedot AE/SAE:n esiintyvyydestä tutkimuksen aikana esitetään elinjärjestelmän (SOC) ja suositeltujen termien (PT) mukaan niiden potilaiden lukumäärän ja osuuden mukaan, joille tämä haittatapahtuma kehittyi.
Yhteenveto haittavaikutusten vakavuudesta ja niiden suhteesta hoitoon esitetään kunkin elinjärjestelmän osalta.
|
52-56 viikkoa
|
|
Muutokset elintoiminnoissa, fyysisen tutkimuksen tuloksissa, EKG:ssä ja laboratorioarvoissa käynnillä 13 seulonnan lähtötasosta.
Aikaikkuna: 52-56 viikkoa
|
Poikkeavuuksia saaneiden potilaiden määrä ja osuus valitusten, fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen arvioinnin, laboratorio- ja instrumenttitutkimusten sekä potilaspäiväkirjojen perusteella.
|
52-56 viikkoa
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla on vasta-aineita; lääkkeiden vasta-aineiden tiitteri ja niiden neutraloiva aktiivisuus.
Aikaikkuna: 52-56 viikkoa
|
Taajuusindikaattoreille (potilaiden osuus, joilla on lääkkeiden vasta-aineita) ilmoitetaan potilaiden absoluuttinen lukumäärä n / N -muodossa ja potilaiden osuus sekä lasketaan osuudelle 95 %:n luottamusväli (CI).
|
52-56 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Oksana Markova, MD, AO GENERIUM
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urologiset sairaudet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Virtsaamishäiriöt
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia, hemolyyttinen
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ekulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ECU-PNH-N01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .