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Studio osservazionale prospettico del trattamento patogeno a lungo termine di Elizaria® (NAP)

12 settembre 2023 aggiornato da: AO GENERIUM

Studio osservazionale prospettico sul trattamento patogeno a lungo termine di Elizaria® in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna.

Questo è uno studio osservazionale prospettico sul trattamento patogeno a lungo termine di Elizaria® in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è una malattia del sangue clonale progressiva, acquisita, pericolosa per la vita, che si sviluppa come risultato dell'espansione di uno o più cloni di cellule staminali ematopoietiche con una mutazione somatica del gene PIG A. Il principale meccanismo patogenetico dello sviluppo della EPN è una disregolazione del sistema del complemento, in cui non ci sono inibitori del complemento CD55 e CD59 che sono delimitati dall'ancora GPI sulla superficie delle cellule del sangue, o c'è una loro carenza.

Eculizumab è il primo farmaco per la terapia patogenetica della EPN, un anticorpo monoclonale umanizzato ricombinante contro la componente C5 del complemento. Legandosi con elevata affinità a C5, eculizumab impedisce la scissione di C5 in C5a e C5b, inibendo così la formazione di citochine pro-infiammatorie (tramite C5a) e Membrane attack complex (MAC) (tramite C5b).

L'uso di eculizumab nei pazienti con EPN porta a una significativa diminuzione dell'emolisi, dell'incidenza di trombosi e all'aumento della qualità della vita dei pazienti. Aumenta l'aspettativa di vita con l'uso a lungo termine di eculizumab.

Il farmaco Eculizumab, sviluppato da JSC "GENERIUM", Russia, è un analogo biologico (biosimilare) del farmaco originale Soliris®.

La popolazione dello studio è costituita dai pazienti con una diagnosi accertata di EPN che hanno indicazioni per il trattamento patogeno e stanno ricevendo Elizaria®.

La durata dello studio per ciascun paziente sarà di almeno 54 settimane per i pazienti trattati in precedenza e di 58 settimane per i pazienti non trattati in precedenza, inclusi il periodo di screening e il periodo di osservazione.

Lo studio includerà il periodo di screening e il periodo di osservazione:

  • Periodo di screening - 2 settimane (giorni 1 - 14);
  • Il follow-up è di 52 settimane per i pazienti trattati in precedenza e di 56 settimane per i pazienti non trattati in precedenza.

Il periodo di screening può essere prorogato fino all'ottenimento dei risultati degli studi di laboratorio e strumentali, ma non oltre i 14 giorni.

Durante il periodo di osservazione, ai fini dell'esame di routine, si prevede di effettuare un numero di visite intermedie, approssimativamente ogni 8 settimane (un intervallo accettabile di 6-10 settimane) tra la Visita di Screening (Visita 1) e la Visita di Fine Studio (Visita 13) secondo il piano di osservazione dispensariale del paziente. Ulteriori visite ed esami possono essere effettuati su decisione del medico di ricerca.

Se il paziente non è stato precedentemente trattato, il paziente viene sottoposto a terapia di induzione con Elizaria® alla dose di 600 mg settimanali per 4 settimane con un ulteriore passaggio alla terapia di mantenimento alla dose di 900 mg dalla 5a settimana e poi ogni 2 settimane.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

44

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
    • Chelyabinsk Region
      • Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Federazione Russa, 454076
        • State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
    • Irkutsk Region
      • Irkutsk, Irkutsk Region, Federazione Russa, 644079
        • State Budgetary Institution of Healthcare Irkutsk Order of the "Badge of Honor" Regional Clinical Hospital
    • Moscow Region
      • Moscow, Moscow Region, Federazione Russa, 125284
        • State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
    • Novosibirsk Region
      • Novosibirsk, Novosibirsk Region, Federazione Russa, 630091
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Novosibirsk State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation on the basis of the State Budgetary Institution of Health of the Novosibirsk Region "City Clinic
    • Republic Of Karelia
      • Petrozavodsk, Republic Of Karelia, Federazione Russa, 185019
        • State budgetary institution of health care of the Republic of Karelia "Republican hospital named after V.A. Baranov "
    • Rostov Region
      • Rostov-on-Don, Rostov Region, Federazione Russa, 344015
        • State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Federazione Russa, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Federazione Russa, 620102
        • State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

La popolazione dello studio è costituita dai pazienti con una diagnosi accertata di EPN che hanno indicazioni per il trattamento patogeno e stanno ricevendo Elizaria®.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di sesso maschile e femminile di età pari o superiore a 2 anni con diagnosi accertata di EPN;
  2. Prescrizione di Elizaria® come terapia patogenetica;
  3. Firma da parte del paziente del modulo di consenso informato per la partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

1. Intolleranza a eculizumab o altri componenti del farmaco.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dinamica del livello di LDH nel sangue periferico durante 52 settimane della fase di mantenimento del trattamento con Elizaria® (tra le visite 6 e 13, incluse).
Lasso di tempo: 52-56 settimane
Per valutare la dinamica del livello di LDH nel sangue periferico durante 52 settimane sarà calcolata l'area sotto la curva livello LDH - tempo (AUC). Verranno fornite statistiche descrittive per i valori del livello di LDH ad ogni visita, nonché per l'AUC, indicando le medie geometriche e il coefficiente di variazione.
52-56 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazioni dei livelli di emoglobina durante la terapia di mantenimento con Elizaria® (tra le visite 6 e 13 incluse)
Lasso di tempo: 52-56 settimane
Verrà utilizzato un t-test accoppiato per valutare la variazione del livello di emoglobina durante il periodo di terapia di mantenimento con Elizaria® (tra le visite 6 e 13, incluse). I dati sul livello di emoglobina e la sua variazione ad ogni visita saranno presentati utilizzando metodi statistici descrittivi.
52-56 settimane
Numero / proporzione di pazienti con una variazione del livello di emoglobina nel sangue ± 5 g / l e ± 10 g / l. durante il periodo di terapia di mantenimento con Elizaria® (tra le visite 6 e 13 incluse)
Lasso di tempo: 52-56 settimane
La percentuale di pazienti con una variazione del livello di emoglobina nel sangue di ± 5 g/L e ± 10 g/L verrà somministrata durante il periodo di terapia di mantenimento con Elizaria® (tra le Visite 6 e 13 incluse).
52-56 settimane
Il numero/percentuale di pazienti con varie complicanze trombotiche che si sono sviluppate durante il trattamento con Elizaria®.
Lasso di tempo: 52-56 settimane
Per gli indicatori di frequenza (la proporzione di pazienti con varie complicanze trombotiche) verrà fornito il numero assoluto di pazienti nel formato n/N e la proporzione di pazienti e verrà calcolato anche l'intervallo di confidenza al 95% (CI) per la proporzione.
52-56 settimane
Il numero/percentuale di pazienti che richiedono trasfusioni di componenti eritrocitari del sangue donato durante il trattamento con Elizaria®.
Lasso di tempo: 52-56 settimane
Per gli indicatori di frequenza (la proporzione di pazienti che richiedono trasfusioni di componenti eritrocitari del sangue donato) verrà fornito il numero assoluto di pazienti nel formato n/N e la proporzione di pazienti e verrà calcolato anche l'intervallo di confidenza al 95% (CI) per la proporzione.
52-56 settimane
Numero/proporzione di pazienti con emolisi da rottura durante l'osservazione di un aumento di LDH, dopo una precedente diminuzione nel corso del trattamento.
Lasso di tempo: 52-56 settimane
Per gli indicatori di frequenza (la percentuale di pazienti con emolisi da rottura) verrà fornito il numero assoluto di pazienti nel formato n/N e la percentuale di pazienti. e ha anche calcolato l'intervallo di confidenza al 95% (CI) per la proporzione.
52-56 settimane
Variazione della dimensione del clone EPN di granulociti ed eritrociti alle visite 6 e 13 rispetto al valore iniziale allo screening.
Lasso di tempo: 52-56 settimane
Per valutare la dinamica degli indicatori quantitativi (PNH-clone di granulociti ed eritrociti, indicatori di laboratorio e vitali) relativi al livello iniziale, verrà utilizzato un test t appaiato o test di Wilcoxon in caso di deviazione significativa dalla distribuzione normale. La distribuzione normale sarà testata utilizzando il test di Shapiro-Wilk.
52-56 settimane
Frequenza e gravità degli eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE), compresi quelli associati all'uso di Elizaria®, secondo reclami, esame fisico, valutazione dei segni vitali, studi di laboratorio e strumentali, diari.
Lasso di tempo: 52-56 settimane
Gli eventi avversi (AE) che si sono sviluppati da quando il paziente ha firmato il modulo di consenso informato saranno codificati utilizzando il dizionario medico MedDRA nell'ultima edizione nella fase di formazione del database, fino alla sua chiusura. I dati sull'incidenza di AE/SAE nel corso dello studio saranno presentati per sistema di organi (SOC) e termini preferiti (PT) in termini di numero e percentuale di pazienti che hanno sviluppato questo evento avverso. Verrà presentato un riepilogo della gravità degli eventi avversi e della loro relazione con il trattamento per ciascun sistema di organi.
52-56 settimane
Cambiamenti nei segni vitali, nei risultati dell'esame fisico, nell'ECG e nei valori di laboratorio alla Visita 13 dal basale allo screening.
Lasso di tempo: 52-56 settimane
Verranno tabulati il ​​numero e la percentuale di pazienti con anomalie in base a reclami, esame fisico, valutazione dei segni vitali, esami di laboratorio e strumentali e diari dei pazienti.
52-56 settimane
Numero e proporzione di pazienti con anticorpi antifarmaco; titolo di anticorpi antifarmaco e loro attività neutralizzante.
Lasso di tempo: 52-56 settimane
Per gli indicatori di frequenza (la proporzione di pazienti con anticorpi antifarmaco) verrà fornito il numero assoluto di pazienti nel formato n/N e la proporzione di pazienti e verrà calcolato anche l'intervallo di confidenza (CI) al 95% per la proporzione.
52-56 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AO GENERIUM

Investigatori

  • Cattedra di studio: Oksana Markova, MD, AO GENERIUM

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 giugno 2019

Completamento primario (Effettivo)

28 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

5 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

17 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ECU-PNH-N01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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