アラジール症候群患者におけるオデビキシバットの有効性と安全性 (ASSERT)
2023年10月10日 更新者：Albireo
アラジール症候群患者におけるオデビキシバット（A4250）の安全性と有効性に関する第3相二重盲検無作為化プラセボ対照試験（ASSERT）
アラジール症候群患者におけるプラセボと比較したodevixibatの有効性と安全性を調査するための二重盲検無作為化プラセボ対照第III相試験。
調査の概要
詳細な説明
この研究のために、北米、ヨーロッパ、中東、およびアジア太平洋地域で約 35 のサイトが開始されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
52
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- University of California - San Francisco
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health Science University School of Medicine
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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London、イギリス、SE5 9RS
- King's College Hospital
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Jerusalem、イスラエル、9103102
- Sharie Zedek
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Petah tikva、イスラエル、4920235
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Bergamo、イタリア、24127
- ASST Papa Giovanni XXIII
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Firenze、イタリア、50139
- AOU Meyer
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Padova、イタリア、35128
- Azienda Ospedale Universita Padova
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Rome、イタリア、00165
- Bambino Gesù Children's Hospital
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Groningen、オランダ、9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (Umcg)
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Utrecht、オランダ、3584EA
- University Medical Centre Utrecht, WKZ
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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Berlin、ドイツ、13353
- Charite-Universitatsmedizin Berlin
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Hannover、ドイツ、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Tübingen、ドイツ、72076
- Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
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Auckland、ニュージーランド、1023
- Starship Child Health
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Bron、フランス、69677
- Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
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Lille、フランス、59037
- Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
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Marseille、フランス、13385
- APHM
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Paris、フランス、75015
- Hôpital Necker Enfants Malades
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Brussels、ベルギー、1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
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Warszawa、ポーランド、04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Kuala Lumpur、マレーシア、59100
- University of Malaya Medical Centre
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Ankara、七面鳥、06230
- Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
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Fatih、七面鳥、34093
- Istanbul University Medical Faculty Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -アラジール症候群の遺伝的に確認された診断
- -Albireo ObserverまたはPatient Reported Outcome機器によって測定された重大なそう痒の病歴
- 血清胆汁酸値の上昇
主な除外基準:
- 他の種類の肝疾患の病歴または進行中の存在 (例: 胆道閉鎖症、進行性家族性肝内胆汁うっ滞、肝細胞癌)
- -肝移植の病歴、または無作為化から6か月以内に肝移植が計画されている
- -スクリーニング時のALT> 10倍の正常上限（ULN）
- -スクリーニング時の総ビリルビン> 15×ULN
- -患者は、アラジール症候群以外の制御不能で手に負えない掻痒状態に苦しんでいます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オデビキシバット (A4250)
1 日 1 回、24 週間経口投与するカプセル。
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Odevixibat は低分子であり、IBAT の選択的阻害剤です。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
1 日 1 回、24 週間、経口投与用のカプセル (アクティブに合わせて)。
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実験薬（odevixibat）と外観が同一のプラセボ。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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スクラッチングスコアのベースラインからの変化
時間枠：各 4 週間の平均そう痒症スコアのベースラインから 6 か月目 (21 ～ 24 週目) までの変化。ベースラインは治療開始前の 14 日間に基づいて計算されました。
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Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO) Instrument によって測定された、平均午前 (起床後に測定) および午後 (就寝前に測定) のスクラッチ スコアのベースラインから 6 か月目までの変化。
ObsRO 装置を使用して、1 日 2 回（午前と午後）観察されたひっかき傷の重症度を 0 から 4 のスコアで評価しました。0 はひっかき傷なし、4 は考えられる最悪のひっかき傷です。
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各 4 週間の平均そう痒症スコアのベースラインから 6 か月目 (21 ～ 24 週目) までの変化。ベースラインは治療開始前の 14 日間に基づいて計算されました。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血清胆汁酸レベル
時間枠：ベースラインから 20 週目と 24 週目の平均への変化。ベースラインは治療開始前の最後の 2 つの値を平均することによって計算され、20 週目と 24 週目の平均は 20 週目と 24 週目の値の平均として定義されました。
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ベースラインから20週目および24週目の平均までの血清胆汁酸レベル（μmol/L）の変化
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ベースラインから 20 週目と 24 週目の平均への変化。ベースラインは治療開始前の最後の 2 つの値を平均することによって計算され、20 週目と 24 週目の平均は 20 週目と 24 週目の値の平均として定義されました。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年3月19日
一次修了 (実際)
2022年9月9日
研究の完了 (実際)
2022年9月9日
試験登録日
最初に提出
2020年12月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年12月17日
最初の投稿 (実際)
2020年12月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年11月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年10月10日
最終確認日
2023年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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