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Eficacia y seguridad de odevixibat en pacientes con síndrome de Alagille (ASSERT)

10 de octubre de 2023 actualizado por: Albireo

Estudio de fase 3, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo sobre la seguridad y eficacia de odevixibat (A4250) en pacientes con síndrome de Alagille (ASSERT)

Estudio de fase 3, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para investigar la eficacia y la seguridad de odevixibat en comparación con el placebo en pacientes con síndrome de Alagille.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se iniciarán aproximadamente 35 sitios para este estudio en América del Norte, Europa, Medio Oriente y Asia Pacífico.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

52

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Alemania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Canadá
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California - San Francisco
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Francia, 59037
        • Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
      • Marseille, Francia, 13385
        • APHM
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Sharie Zedek
      • Petah tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Firenze, Italia, 50139
        • AOU Meyer
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale Università Padova
      • Rome, Italia, 00165
        • Bambino Gesù Children's Hospital
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 59100
        • University of Malaya Medical Centre
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1023
        • Starship Child Health
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06230
        • Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
      • Fatih, Pavo, 34093
        • Istanbul University Medical Faculty Hospital
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (Umcg)
      • Utrecht, Países Bajos, 3584EA
        • University Medical Centre Utrecht, WKZ
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • King's College Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Diagnóstico genéticamente confirmado del síndrome de Alagille
  • Historial de prurito significativo medido por el instrumento Albireo Observer o Patient Reported Outcome
  • Nivel elevado de ácidos biliares en suero

Criterios clave de exclusión:

  • Antecedentes o presencia continua de otros tipos de enfermedad hepática (p. atresia biliar, colestasis intrahepática familiar progresiva, carcinoma hepatocelular)
  • Antecedentes de trasplante de hígado, o se planea un trasplante de hígado dentro de los 6 meses posteriores a la aleatorización
  • ALT >10× límite superior de lo normal (ULN) en la selección
  • Bilirrubina total >15 × LSN en la selección
  • El paciente sufre de una afección pruriginosa recalcitrante e incontrolada distinta del síndrome de Alagille

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Odevixibat (A4250)
Cápsulas para administración oral una vez al día durante 24 semanas.
Droga: Odevixibat
Odevixibat es una molécula pequeña e inhibidor selectivo de IBAT.
Otros nombres:
  • A4250
Comparador de placebos: Placebo
Cápsulas para administración oral (para emparejar activos) una vez al día durante 24 semanas.
Droga: Placebo
Placebo idéntico en apariencia al fármaco experimental (odevixibat).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación de Scratching
Periodo de tiempo: Cambio desde el valor inicial para cada puntuación de prurito promedio de cuatro semanas al mes 6 (semanas 21 a 24), en el que el valor inicial se calculó en función de los 14 días anteriores al inicio del tratamiento.
Cambio desde el valor inicial en la puntuación de rascado promedio por la mañana (medida después de despertarse) y por la tarde (medida antes de acostarse) hasta el mes 6, según lo medido por el instrumento Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO). El instrumento ObsRO se utilizó para evaluar la gravedad del rascado observado dos veces al día (AM y PM) con puntuaciones de 0 a 4, donde 0 significa ningún rascado y 4 es el peor rascado posible.
Cambio desde el valor inicial para cada puntuación de prurito promedio de cuatro semanas al mes 6 (semanas 21 a 24), en el que el valor inicial se calculó en función de los 14 días anteriores al inicio del tratamiento.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Niveles séricos de ácidos biliares
Periodo de tiempo: Cambio desde el valor inicial al promedio de las semanas 20 y 24, donde el valor inicial se calculó promediando los dos últimos valores anteriores al inicio del tratamiento, y el promedio de las semanas 20 y 24 se definió como el promedio de los valores de las semanas 20 y 24.
Cambio en los niveles séricos de ácidos biliares (μmol/L) desde el inicio hasta el promedio de las semanas 20 y 24
Cambio desde el valor inicial al promedio de las semanas 20 y 24, donde el valor inicial se calculó promediando los dos últimos valores anteriores al inicio del tratamiento, y el promedio de las semanas 20 y 24 se definió como el promedio de los valores de las semanas 20 y 24.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Albireo

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de marzo de 2021

Finalización primaria (Actual)

9 de septiembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

9 de septiembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de diciembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de diciembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

19 de diciembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de octubre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • A4250-012

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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