Efficacité et innocuité de l'odevixibat chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ASSERT)
10 octobre 2023 mis à jour par: Albireo
Une étude de phase 3 en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo sur l'innocuité et l'efficacité de l'odevixibat (A4250) chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ASSERT)
Étude de phase 3 en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo pour étudier l'efficacité et l'innocuité de l'odevixibat par rapport au placebo chez les patients atteints du syndrome d'Alagille.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Environ 35 sites seront lancés pour cette étude en Amérique du Nord, en Europe, au Moyen-Orient et en Asie-Pacifique.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
52
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
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Hannover, Allemagne, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Tübingen, Allemagne, 72076
- Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
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Brussels, Belgique, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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Bron, France, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
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Lille, France, 59037
- Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
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Marseille, France, 13385
- APHM
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Paris, France, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
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Jerusalem, Israël, 9103102
- Sharie Zedek
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Petah tikva, Israël, 4920235
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Bergamo, Italie, 24127
- Asst Papa Giovanni Xxiii
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Firenze, Italie, 50139
- AOU Meyer
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Padova, Italie, 35128
- Azienda Ospedale Universita Padova
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Rome, Italie, 00165
- Bambino Gesu Children's Hospital
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Kuala Lumpur, Malaisie, 59100
- University of Malaya Medical Centre
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Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
- Starship Child Health
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Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
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Utrecht, Pays-Bas, 3584EA
- University Medical Centre Utrecht, WKZ
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Warszawa, Pologne, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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London, Royaume-Uni, SE5 9RS
- King's College Hospital
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Ankara, Turquie, 06230
- Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
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Fatih, Turquie, 34093
- Istanbul University Medical Faculty Hospital
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94158
- University of California - San Francisco
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
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New York
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Bronx, New York, États-Unis, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health Science University School of Medicine
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Diagnostic génétiquement confirmé du syndrome d'Alagille
- Antécédents de prurit important mesurés par l'instrument Albireo Observer ou Patient Reported Outcome
- Niveau élevé d'acides biliaires sériques
Critères d'exclusion clés :
- Antécédents ou présence continue d'autres types de maladie du foie (par ex. atrésie des voies biliaires, cholestase intrahépatique familiale progressive, carcinome hépatocellulaire)
- Antécédents de greffe du foie, ou une greffe du foie est prévue dans les 6 mois suivant la randomisation
- ALT> 10 × limite supérieure de la normale (ULN) au dépistage
- Bilirubine totale> 15 × ULN au dépistage
- Le patient souffre d'un état prurigineux incontrôlé et récalcitrant autre que le syndrome d'Alagille
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Odevixibat (A4250)
Capsules pour administration orale une fois par jour pendant 24 semaines.
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L'odevixibat est une petite molécule et un inhibiteur sélectif de l'IBAT.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Capsules pour administration orale (pour correspondre à l'actif) une fois par jour pendant 24 semaines.
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Placebo identique en apparence au médicament expérimental (odevixibat).
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base du score de grattage
Délai: Changement entre la ligne de base pour chaque score de prurit moyen sur quatre semaines et le mois 6 (semaines 21 à 24), au cours duquel la ligne de base a été calculée sur la base des 14 jours précédant le début du traitement.
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Changement par rapport à la ligne de base du score de grattage moyen du matin (mesuré après le réveil) et du soir (mesuré avant le coucher) jusqu'au mois 6, tel que mesuré par l'instrument Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO).
L'instrument ObsRO a été utilisé pour évaluer la gravité des grattages observés deux fois par jour (matin et soir) avec des scores de 0 à 4, où 0 correspond à l'absence de grattage et 4 au pire grattage possible.
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Changement entre la ligne de base pour chaque score de prurit moyen sur quatre semaines et le mois 6 (semaines 21 à 24), au cours duquel la ligne de base a été calculée sur la base des 14 jours précédant le début du traitement.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Niveaux d'acide biliaire sérique
Délai: Changement entre la ligne de base et la moyenne des semaines 20 et 24, où la ligne de base a été calculée en faisant la moyenne des deux dernières valeurs précédant le début du traitement, et la moyenne des semaines 20 et 24 a été définie comme la moyenne des valeurs des semaines 20 et 24.
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Modification des taux sériques d'acides biliaires (μmol/L) entre le départ et la moyenne des semaines 20 et 24
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Changement entre la ligne de base et la moyenne des semaines 20 et 24, où la ligne de base a été calculée en faisant la moyenne des deux dernières valeurs précédant le début du traitement, et la moyenne des semaines 20 et 24 a été définie comme la moyenne des valeurs des semaines 20 et 24.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 mars 2021
Achèvement primaire (Réel)
9 septembre 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
9 septembre 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 décembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 décembre 2020
Première publication (Réel)
19 décembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 novembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 octobre 2023
Dernière vérification
1 octobre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Maladies cardiovasculaires
- Maladie
- Anomalies congénitales
- Maladies du foie
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des voies biliaires
- Malformations cardiaques congénitales
- Anomalies cardiovasculaires
- Anomalies multiples
- Maladies des voies biliaires
- Cholestase intrahépatique
- Cholestase
- Syndrome
- Syndrome d'Alagille
Autres numéros d'identification d'étude
- A4250-012
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .