Effekt och säkerhet av Odevixibat hos patienter med Alagilles syndrom (ASSERT)
10 oktober 2023 uppdaterad av: Albireo
En fas 3 dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie av säkerheten och effekten av Odevixibat (A4250) hos patienter med Alagilles syndrom (ASSERT)
Dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, fas 3-studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av odevixibat jämfört med placebo hos patienter med Alagilles syndrom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Cirka 35 platser kommer att initieras för denna studie i Nordamerika, Europa, Mellanöstern och Asien och Stillahavsområdet.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
52
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Brussels, Belgien, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
-
Lille, Frankrike, 59037
- Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
-
Marseille, Frankrike, 13385
- APHM
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- University of California - San Francisco
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New York
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health Science University School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Sharie Zedek
-
Petah tikva, Israel, 4920235
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Bergamo, Italien, 24127
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Firenze, Italien, 50139
- AOU Meyer
-
Padova, Italien, 35128
- Azienda Ospedale Universita Padova
-
Rome, Italien, 00165
- Bambino Gesu Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkon, 06230
- Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
-
Fatih, Kalkon, 34093
- Istanbul University Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- University of Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
-
Utrecht, Nederländerna, 3584EA
- University Medical Centre Utrecht, WKZ
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland, 1023
- Starship Child Health
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Genetiskt bekräftad diagnos av Alagilles syndrom
- Historik med signifikant klåda mätt med Albireo Observer eller Patient Reported Outcome-instrument
- Förhöjda gallsyranivåer i serum
Viktiga uteslutningskriterier:
- Historik eller pågående närvaro av andra typer av leversjukdom (t. biliär atresi, progressiv familjär intrahepatisk kolestas, hepatocellulärt karcinom)
- Historik av levertransplantation, eller en levertransplantation planeras inom 6 månader efter randomisering
- ALT >10× övre normalgräns (ULN) vid screening
- Totalt bilirubin >15 × ULN vid screening
- Patienten lider av andra okontrollerade, motsträviga klåda än Alagilles syndrom
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Odevixibat (A4250)
Kapslar för oral administrering en gång dagligen i 24 veckor.
|
Odevixibat är en liten molekyl och selektiv hämmare av IBAT.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Kapslar för oral administrering (för att matcha aktiv) en gång dagligen i 24 veckor.
|
Placebo identisk till utseendet med experimentellt läkemedel (odevixibat).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra från baslinjen i Scratching Score
Tidsram: Ändring från baslinjen för varje fyra veckors genomsnittlig klådapoäng till månad 6 (vecka 21 till 24), där baslinjen beräknades baserat på de 14 dagarna före behandlingsstart.
|
Ändring från baslinjen i genomsnittlig AM (uppmätt efter uppvaknande) och PM (uppmätt före sänggåendet) scratching-poäng till månad 6 mätt med Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO) Instrument.
ObsRO-instrumentet användes för att bedöma svårighetsgraden av observerad repning två gånger om dagen (AM och PM) med poäng från 0 till 4 där 0 är ingen repa och 4 är värsta möjliga repor.
|
Ändring från baslinjen för varje fyra veckors genomsnittlig klådapoäng till månad 6 (vecka 21 till 24), där baslinjen beräknades baserat på de 14 dagarna före behandlingsstart.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Serum gallsyranivåer
Tidsram: Ändring från baslinje till medelvärde för vecka 20 och 24, där baslinjen beräknades genom att medelvärdet av de två sista värdena före behandlingens början, och genomsnittet för vecka 20 och vecka 24 definierades som genomsnittet av värden för vecka 20 och vecka 24.
|
Förändring i serum gallsyranivåer (μmol/L) från baslinjen till genomsnittet för vecka 20 och 24
|
Ändring från baslinje till medelvärde för vecka 20 och 24, där baslinjen beräknades genom att medelvärdet av de två sista värdena före behandlingens början, och genomsnittet för vecka 20 och vecka 24 definierades som genomsnittet av värden för vecka 20 och vecka 24.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
19 mars 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
9 september 2022
Avslutad studie (Faktisk)
9 september 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 december 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 december 2020
Första postat (Faktisk)
19 december 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 november 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 oktober 2023
Senast verifierad
1 oktober 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Patologiska processer
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Sjukdom
- Medfödda abnormiteter
- Leversjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Gallvägssjukdomar
- Hjärtfel, medfödda
- Kardiovaskulära avvikelser
- Avvikelser, flera
- Gallgångssjukdomar
- Kolestas, intrahepatisk
- Kolestas
- Syndrom
- Alagilles syndrom
Andra studie-ID-nummer
- A4250-012
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .