Эффективность и безопасность одевиксибата у пациентов с синдромом Алажиля (ASSERT)
10 октября 2023 г. обновлено: Albireo
Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 3 безопасности и эффективности одевиксибата (A4250) у пациентов с синдромом Алажиля (ASSERT)
Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 3 для изучения эффективности и безопасности одевиксибата по сравнению с плацебо у пациентов с синдромом Алажиля.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Для этого исследования будет создано около 35 площадок в Северной Америке, Европе, на Ближнем Востоке и в Азиатско-Тихоокеанском регионе.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
52
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Brussels, Бельгия, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
-
Hannover, Германия, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Tübingen, Германия, 72076
- Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
-
-
-
-
-
Jerusalem, Израиль, 9103102
- Sharie Zedek
-
Petah tikva, Израиль, 4920235
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Bergamo, Италия, 24127
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Firenze, Италия, 50139
- AOU Meyer
-
Padova, Италия, 35128
- Azienda Ospedale Universita Padova
-
Rome, Италия, 00165
- Bambino Gesu Children's Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Канада, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Малайзия, 59100
- University of Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
-
Utrecht, Нидерланды, 3584EA
- University Medical Centre Utrecht, WKZ
-
-
-
-
-
Auckland, Новая Зеландия, 1023
- Starship Child Health
-
-
-
-
-
Warszawa, Польша, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- University of California - San Francisco
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New York
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health Science University School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
-
-
-
Ankara, Турция, 06230
- Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
-
Fatih, Турция, 34093
- Istanbul University Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Франция, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
-
Lille, Франция, 59037
- Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
-
Marseille, Франция, 13385
- APHM
-
Paris, Франция, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Генетически подтвержденный диагноз синдрома Алажиля
- История значительного зуда, измеренного с помощью инструмента Albireo Observer или Patient Reported Outcome.
- Повышенный уровень желчных кислот в сыворотке
Ключевые критерии исключения:
- Наличие в анамнезе или продолжающееся наличие других типов заболеваний печени (например, атрезия желчевыводящих путей, прогрессирующий семейный внутрипеченочный холестаз, гепатоцеллюлярная карцинома)
- Трансплантация печени в анамнезе или трансплантация печени планируется в течение 6 месяцев после рандомизации.
- АЛТ >10 раз больше верхней границы нормы (ВГН) при скрининге
- Общий билирубин >15 × ВГН при скрининге
- Пациент страдает от неконтролируемого стойкого зуда, отличного от синдрома Алажилля.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Одевиксибат (A4250)
Капсулы для приема внутрь один раз в сутки в течение 24 недель.
|
Одевиксибат представляет собой небольшую молекулу и селективный ингибитор IBAT.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Капсулы для приема внутрь (под стать активным) один раз в сутки в течение 24 недель.
|
Плацебо по внешнему виду идентично экспериментальному препарату (одевиксибат).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем в Scratching Score
Временное ограничение: Изменение исходного уровня для каждого среднего показателя зуда за четыре недели до 6-го месяца (недели с 21 по 24), в котором исходный уровень рассчитывался на основе 14 дней до начала лечения.
|
Изменение от исходного уровня среднего балла за царапины в утреннее время (измеренное после пробуждения) и после полудня (измеренное перед сном) до 6-го месяца, измеренное с помощью инструмента Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO).
Инструмент ObsRO использовался для оценки тяжести наблюдаемых царапин два раза в день (утро и вечер) по шкале от 0 до 4, где 0 — отсутствие царапин, а 4 — худшие возможные царапины.
|
Изменение исходного уровня для каждого среднего показателя зуда за четыре недели до 6-го месяца (недели с 21 по 24), в котором исходный уровень рассчитывался на основе 14 дней до начала лечения.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Уровни желчных кислот в сыворотке
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня к среднему значению на 20-й и 24-й неделе, где исходный уровень рассчитывали путем усреднения двух последних значений, предшествующих началу лечения, а среднее значение для 20-й и 24-й недель определяли как среднее значение для 20-й и 24-й недель.
|
Изменение уровня желчных кислот в сыворотке (мкмоль/л) от исходного уровня до среднего на 20 и 24 неделе.
|
Изменение от исходного уровня к среднему значению на 20-й и 24-й неделе, где исходный уровень рассчитывали путем усреднения двух последних значений, предшествующих началу лечения, а среднее значение для 20-й и 24-й недель определяли как среднее значение для 20-й и 24-й недель.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 марта 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
9 сентября 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
9 сентября 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 декабря 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 декабря 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 декабря 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 ноября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 октября 2023 г.
Последняя проверка
1 октября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Болезнь
- Врожденные аномалии
- Заболевания печени
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания желчевыводящих путей
- Пороки сердца, врожденные
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Аномалии, Множественные
- Заболевания желчных протоков
- Холестаз, внутрипеченочный
- Холестаз
- Синдром
- Синдром Алажиля
Другие идентификационные номера исследования
- A4250-012
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .