Alagille 증후군 환자에서 Odevixibat의 효능 및 안전성 (ASSERT)
2023년 10월 10일 업데이트: Albireo
Alagille Syndrome(ASSERT) 환자에서 Odevixibat(A4250)의 안전성 및 효능에 대한 3상 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구
알라질 증후군 환자를 대상으로 위약과 비교하여 odevixibat의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 3상 연구.
연구 개요
상세 설명
이 연구를 위해 북미, 유럽, 중동 및 아시아 태평양 지역에서 약 35개 사이트가 시작됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
52
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
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Utrecht, 네덜란드, 3584EA
- University Medical Centre Utrecht, WKZ
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Auckland, 뉴질랜드, 1023
- Starship Child Health
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Berlin, 독일, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
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Hannover, 독일, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Tübingen, 독일, 72076
- Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 59100
- University of Malaya Medical Centre
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California
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San Francisco, California, 미국, 94158
- University of California - San Francisco
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health Science University School of Medicine
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Brussels, 벨기에, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
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London, 영국, SE5 9RS
- King's College Hospital
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Jerusalem, 이스라엘, 9103102
- Sharie Zedek
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Petah tikva, 이스라엘, 4920235
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Bergamo, 이탈리아, 24127
- Asst Papa Giovanni XXIII
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Firenze, 이탈리아, 50139
- AOU Meyer
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Padova, 이탈리아, 35128
- Azienda Ospedale Universita Padova
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Rome, 이탈리아, 00165
- Bambino Gesu Children's Hospital
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Ankara, 칠면조, 06230
- Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
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Fatih, 칠면조, 34093
- Istanbul University Medical Faculty Hospital
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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Warszawa, 폴란드, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Bron, 프랑스, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
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Lille, 프랑스, 59037
- Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
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Marseille, 프랑스, 13385
- APHM
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker Enfants Malades
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- Alagille 증후군의 유전적으로 확인된 진단
- Albireo Observer 또는 Patient Reported Outcome 기기로 측정한 유의미한 소양증의 병력
- 혈청 담즙산 수치 상승
주요 제외 기준:
- 다른 유형의 간 질환(예: 담도 폐쇄증, 진행성 가족성 간내담즙정체, 간세포암)
- 간 이식 병력 또는 간 이식이 무작위 배정 후 6개월 이내에 계획된 경우
- ALT >10× 스크리닝 시 정상 상한(ULN)
- 스크리닝 시 총 빌리루빈 >15 × ULN
- 환자는 Alagille 증후군 이외의 제어되지 않는 완고한 소양증 상태를 앓고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오데빅시바트 (A4250)
24주 동안 1일 1회 경구 투여용 캡슐.
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Odevixibat는 소분자이며 IBAT의 선택적 억제제입니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
24주 동안 1일 1회 경구 투여용 캡슐(활성화).
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위약은 실험 약물(odevixibat)과 모양이 동일합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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스크래치 점수 기준선에서 변경
기간: 각 4주 평균 소양증 점수에 대한 기준선에서 6개월차(21~24주차)까지의 변화입니다. 여기서 기준선은 치료 시작 전 14일을 기준으로 계산되었습니다.
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Albireo Observer-Reported Outcome(ObsRO) 기기로 측정한 평균 AM(기상 후 측정) 및 PM(취침 전 측정) 긁기 점수의 기준선에서 6개월까지의 변화입니다.
ObsRO 기기를 사용하여 하루에 두 번(오전과 오후) 관찰된 긁힘의 심각도를 0에서 4까지의 점수로 평가했습니다. 여기서 0은 긁힘이 없는 상태이고 4는 긁힘이 가장 심한 상태입니다.
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각 4주 평균 소양증 점수에 대한 기준선에서 6개월차(21~24주차)까지의 변화입니다. 여기서 기준선은 치료 시작 전 14일을 기준으로 계산되었습니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈청 담즙산 수치
기간: 기준선에서 20주차와 24주차의 평균으로의 변화. 여기서 기준선은 치료 시작 전 마지막 두 값을 평균하여 계산되었으며, 20주차와 24주차의 평균은 20주차와 24주차 값의 평균으로 정의되었습니다.
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기준선에서 20주차 및 24주차 평균까지 혈청 담즙산 수치(μmol/L)의 변화
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기준선에서 20주차와 24주차의 평균으로의 변화. 여기서 기준선은 치료 시작 전 마지막 두 값을 평균하여 계산되었으며, 20주차와 24주차의 평균은 20주차와 24주차 값의 평균으로 정의되었습니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 3월 19일
기본 완료 (실제)
2022년 9월 9일
연구 완료 (실제)
2022년 9월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 12월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 12월 17일
처음 게시됨 (실제)
2020년 12월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 11월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 10월 10일
마지막으로 확인됨
2023년 10월 1일
추가 정보
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