Odevixibat 治疗 Alagille 综合征患者的疗效和安全性 (ASSERT)
2023年10月10日 更新者：Albireo
Odevixibat (A4250) 在 Alagille 综合征 (ASSERT) 患者中的安全性和有效性的 3 期双盲、随机、安慰剂对照研究
双盲、随机、安慰剂对照的 3 期研究旨在调查 odvixibat 与安慰剂相比在 Alagille 综合征患者中的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
这项研究将在北美、欧洲、中东和亚太地区启动大约 35 个地点。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
52
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Jerusalem、以色列、9103102
- Sharie Zedek
-
Petah tikva、以色列、4920235
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Berlin、德国、13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
-
Hannover、德国、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Tübingen、德国、72076
- Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
-
-
-
-
-
Bergamo、意大利、24127
- ASST Papa Giovanni XXIII
-
Firenze、意大利、50139
- AOU Meyer
-
Padova、意大利、35128
- Azienda Ospedale Universita Padova
-
Rome、意大利、00165
- Bambino Gesù Children's Hospital
-
-
-
-
-
Auckland、新西兰、1023
- Starship Child Health
-
-
-
-
-
Brussels、比利时、1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
-
-
-
-
-
Bron、法国、69677
- Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
-
Lille、法国、59037
- Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
-
Marseille、法国、13385
- APHM
-
Paris、法国、75015
- Hôpital Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Warszawa、波兰、04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Ankara、火鸡、06230
- Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
-
Fatih、火鸡、34093
- Istanbul University Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco、California、美国、94158
- University of California - San Francisco
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New York
-
Bronx、New York、美国、10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
-
New York、New York、美国、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health Science University School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
-
-
-
London、英国、SE5 9RS
- King's College Hospital
-
-
-
-
-
Groningen、荷兰、9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (Umcg)
-
Utrecht、荷兰、3584EA
- University Medical Centre Utrecht, WKZ
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur、马来西亚、59100
- University of Malaya Medical Centre
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- Alagille 综合征的基因确诊
- 通过 Albireo Observer 或患者报告结果仪器测量的显着瘙痒史
- 血清胆汁酸水平升高
关键排除标准：
- 其他类型肝病的病史或持续存在（例如 胆道闭锁、进行性家族性肝内胆汁淤积、肝细胞癌）
- 肝移植史，或计划在随机分组后 6 个月内进行肝移植
- 筛选时 ALT >10× 正常值上限 (ULN)
- 筛选时总胆红素 >15 × ULN
- 患者患有除 Alagille 综合征以外的不受控制的顽固性瘙痒症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：Odevixibat (A4250)
口服胶囊，每天一次，持续 24 周。
|
Odevixibat 是一种小分子和选择性 IBAT 抑制剂。
其他名称：
|
|
安慰剂比较：安慰剂
口服胶囊（配合活性物质），每天一次，持续 24 周。
|
安慰剂在外观上与实验药物 (odevixibat) 相同。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
刮擦得分相对于基线的变化
大体时间：每四周平均瘙痒评分从基线到第 6 个月（第 21 至 24 周）的变化，其中基线是根据治疗开始前 14 天计算的。
|
通过 Albireo 观察者报告结果 (ObsRO) 仪器测量，到第 6 个月时，平均上午（起床后测量）和下午（睡前测量）抓痒评分从基线的变化。
ObsRO 仪器用于评估每天两次（上午和下午）观察到的抓伤的严重程度，得分从 0 到 4，其中 0 表示没有抓伤，4 表示最严重的抓伤。
|
每四周平均瘙痒评分从基线到第 6 个月（第 21 至 24 周）的变化，其中基线是根据治疗开始前 14 天计算的。
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
血清胆汁酸水平
大体时间：从基线到第 20 周和第 24 周平均值的变化，其中基线是通过治疗开始前的最后两个值的平均值计算的，第 20 周和第 24 周的平均值定义为第 20 周和第 24 周值的平均值。
|
血清胆汁酸水平 (μmol/L) 从基线到第 20 周和第 24 周平均值的变化
|
从基线到第 20 周和第 24 周平均值的变化，其中基线是通过治疗开始前的最后两个值的平均值计算的，第 20 周和第 24 周的平均值定义为第 20 周和第 24 周值的平均值。
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年3月19日
初级完成 (实际的)
2022年9月9日
研究完成 (实际的)
2022年9月9日
研究注册日期
首次提交
2020年12月10日
首先提交符合 QC 标准的
2020年12月17日
首次发布 (实际的)
2020年12月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年11月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月10日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
阿拉吉尔综合症的临床试验
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者招聘中线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件美国, 澳大利亚
Odevixibat的临床试验
-
Albireo主动，不招人阿拉吉尔综合症英国, 美国, 法国, 德国, 荷兰, 意大利, 比利时, 马来西亚, 波兰, 火鸡
-
Albireo主动，不招人进行性家族性肝内胆汁淤积症美国, 西班牙, 荷兰, 英国, 火鸡, 加拿大, 意大利, 德国, 法国, 以色列, 澳大利亚, 比利时, 波兰, 沙特阿拉伯, 瑞典
-
Albireo招聘中胆道闭锁荷兰, 美国, 西班牙, 意大利, 台湾, 大韩民国, 法国, 德国, 英国, 加拿大, 比利时, 中国, 澳大利亚, 波兰, 火鸡, 马来西亚, 新西兰, 匈牙利, 以色列
-
Albireo完全的PFIC1 | PFIC2美国, 西班牙, 荷兰, 英国, 火鸡, 加拿大, 比利时, 意大利, 德国, 沙特阿拉伯, 法国, 以色列, 澳大利亚, 瑞典, 波兰
-
Albireo邀请报名胆道闭锁西班牙, 美国, 荷兰, 马来西亚, 加拿大, 德国, 火鸡, 意大利, 法国, 澳大利亚, 波兰, 新西兰