Skuteczność i bezpieczeństwo Odevixibat u pacjentów z zespołem Alagille'a (ASSERT)
10 października 2023 zaktualizowane przez: Albireo
Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 3 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności odevixibatu (A4250) u pacjentów z zespołem Alagille'a (ASSERT)
Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie III fazy mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa odewiksybatu w porównaniu z placebo u pacjentów z zespołem Alagille'a.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Około 35 miejsc zostanie uruchomionych na potrzeby tego badania w Ameryce Północnej, Europie, na Bliskim Wschodzie iw regionie Azji i Pacyfiku.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
52
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
-
-
-
-
-
Bron, Francja, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
-
Lille, Francja, 59037
- Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
-
Marseille, Francja, 13385
- APHM
-
Paris, Francja, 75015
- Hôpital Necker Enfants Malades
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
-
Utrecht, Holandia, 3584EA
- University Medical Centre Utrecht, WKZ
-
-
-
-
-
Ankara, Indyk, 06230
- Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
-
Fatih, Indyk, 34093
- Istanbul University Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 9103102
- Sharie Zedek
-
Petah tikva, Izrael, 4920235
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 59100
- University of Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
-
Hannover, Niemcy, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Tübingen, Niemcy, 72076
- Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
-
-
-
-
-
Auckland, Nowa Zelandia, 1023
- Starship Child Health
-
-
-
-
-
Warszawa, Polska, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- University of California - San Francisco
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health Science University School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
-
-
-
Bergamo, Włochy, 24127
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Firenze, Włochy, 50139
- AOU Meyer
-
Padova, Włochy, 35128
- Azienda Ospedale Università Padova
-
Rome, Włochy, 00165
- Bambino Gesu Children's Hospital
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Genetycznie potwierdzona diagnoza zespołu Alagille'a
- Historia znacznego świądu mierzona za pomocą narzędzia Albireo Observer lub Patient Reported Outcome
- Podwyższony poziom kwasów żółciowych w surowicy
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Historia lub obecna obecność innych rodzajów chorób wątroby (np. zarośnięcie dróg żółciowych, postępująca rodzinna cholestaza wewnątrzwątrobowa, rak wątrobowokomórkowy)
- Historia przeszczepu wątroby lub przeszczep wątroby jest planowany w ciągu 6 miesięcy od randomizacji
- ALT >10 × górna granica normy (GGN) podczas badania przesiewowego
- Bilirubina całkowita >15 × GGN podczas badania przesiewowego
- Pacjent cierpi na niekontrolowany, uporczywy stan świądowy inny niż zespół Alagille'a
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Odevixibat (A4250)
Kapsułki do podawania doustnego raz dziennie przez 24 tygodnie.
|
Odevixibat jest małocząsteczkowym i selektywnym inhibitorem IBAT.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Kapsułki do podawania doustnego (dopasowanie aktywne) raz dziennie przez 24 tygodnie.
|
Placebo identyczne pod względem wyglądu z lekiem eksperymentalnym (odevixibat).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wyniku podstawowego w stosunku do poziomu podstawowego
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej dla każdego średniego wyniku w zakresie świądu z czterech tygodni do 6. miesiąca (tygodnie 21. do 24.), w którym wartość wyjściową obliczono na podstawie 14 dni przed rozpoczęciem leczenia.
|
Zmiana średniego wyniku drapania rano (mierzonego po przebudzeniu) i PM (mierzonego przed snem) w porównaniu z wartością wyjściową do miesiąca 6, mierzonego za pomocą instrumentu Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO).
Do oceny nasilenia zaobserwowanego drapania dwa razy dziennie (przed południem i wieczorem) zastosowano narzędzie ObsRO, uzyskując punktację od 0 do 4, gdzie 0 oznacza brak drapania, a 4 oznacza najgorsze możliwe drapanie.
|
Zmiana od wartości wyjściowej dla każdego średniego wyniku w zakresie świądu z czterech tygodni do 6. miesiąca (tygodnie 21. do 24.), w którym wartość wyjściową obliczono na podstawie 14 dni przed rozpoczęciem leczenia.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poziomy kwasów żółciowych w surowicy
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej do średniej z 20. i 24. tygodnia, gdzie wartość wyjściową obliczono poprzez uśrednienie dwóch ostatnich wartości poprzedzających rozpoczęcie leczenia, a średnią z 20. i 24. tygodnia zdefiniowano jako średnią z wartości z 20. i 24. tygodnia.
|
Zmiana poziomu kwasów żółciowych w surowicy (μmol/l) od wartości wyjściowej do średniej z 20. i 24. tygodnia
|
Zmiana od wartości wyjściowej do średniej z 20. i 24. tygodnia, gdzie wartość wyjściową obliczono poprzez uśrednienie dwóch ostatnich wartości poprzedzających rozpoczęcie leczenia, a średnią z 20. i 24. tygodnia zdefiniowano jako średnią z wartości z 20. i 24. tygodnia.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 marca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
9 września 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
9 września 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 grudnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 grudnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 grudnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 listopada 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 października 2023
Ostatnia weryfikacja
1 października 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Procesy patologiczne
- Choroby układu krążenia
- Choroba
- Wady wrodzone
- Choroby wątroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby dróg żółciowych
- Wady serca, wrodzone
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Nieprawidłowości, mnogość
- Choroby dróg żółciowych
- Cholestaza, wewnątrzwątrobowa
- Cholestaza
- Zespół
- Zespół Alagille'a
Inne numery identyfikacyjne badania
- A4250-012
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .