Odeviksibatin teho ja turvallisuus potilailla, joilla on Alagillen oireyhtymä (ASSERT)
tiistai 10. lokakuuta 2023 päivittänyt: Albireo
Kolmannen vaiheen kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus Odeviksibatin (A4250) turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on Alagillen oireyhtymä (ASSERT)
Kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, vaiheen 3 tutkimus, jossa tutkittiin odeviksibatin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on Alagillen oireyhtymä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tätä tutkimusta varten käynnistetään noin 35 kohdetta Pohjois-Amerikassa, Euroopassa, Lähi-idässä ja Aasian ja Tyynenmeren alueella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
52
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
-
Utrecht, Alankomaat, 3584EA
- University Medical Centre Utrecht, WKZ
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Sharie Zedek
-
Petah tikva, Israel, 4920235
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia, 24127
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Firenze, Italia, 50139
- AOU Meyer
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedale Universita Padova
-
Rome, Italia, 00165
- Bambino Gesu Children's Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malesia, 59100
- University of Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Warszawa, Puola, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Bron, Ranska, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
-
Lille, Ranska, 59037
- Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
-
Marseille, Ranska, 13385
- APHM
-
Paris, Ranska, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
-
Hannover, Saksa, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Tübingen, Saksa, 72076
- Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki, 06230
- Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
-
Fatih, Turkki, 34093
- Istanbul University Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1023
- Starship Child Health
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California - San Francisco
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health Science University School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Geneettisesti vahvistettu Alagillen oireyhtymän diagnoosi
- Merkittävä kutina historiassa mitattuna Albireo Observer- tai Patient Reported Outcome -instrumentilla
- Kohonnut seerumin sappihappotaso
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiempi tai jatkuva muuntyyppinen maksasairaus (esim. sapen atresia, etenevä familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi, hepatosellulaarinen syöpä)
- Aiempi maksansiirto tai maksansiirto suunnitellaan 6 kuukauden sisällä satunnaistamisesta
- ALT > 10× normaalin yläraja (ULN) seulonnassa
- Kokonaisbilirubiini > 15 × ULN seulonnassa
- Potilas kärsii hallitsemattomasta, vastahakoisesta kutinasta, joka ei ole Alagillen oireyhtymä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Odeviksibaatti (A4250)
Kapselit suun kautta kerran päivässä 24 viikon ajan.
|
Odeviksibaatti on pienimolekyylinen ja selektiivinen IBAT:n estäjä.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Kapselit suun kautta annettavaksi (vastaamaan aktiivisuutta) kerran päivässä 24 viikon ajan.
|
Plasebo on ulkonäöltään identtinen kokeellisen lääkkeen (odeviksibaatti) kanssa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta raaputuspisteissä
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta kunkin neljän viikon keskimääräisen kutinapistemäärän osalta kuukauteen 6 (viikot 21-24), jolloin lähtötaso laskettiin 14 päivän perusteella ennen hoidon aloittamista.
|
Muutos lähtötasosta keskimääräisissä AM (mitattu heräämisen jälkeen) ja PM (mitattu ennen nukkumaanmenoa) naarmuuntumispisteissä kuukauteen 6 mitattuna Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO) -instrumentilla.
ObsRO-instrumenttia käytettiin havaitun naarmuuntumisen vakavuuden arvioimiseen kahdesti päivässä (aamuyöllä ja iltapäivällä) pisteillä 0–4, jossa 0 ei naarmuunnu ja 4 on pahin mahdollinen naarmuuntuminen.
|
Muutos lähtötasosta kunkin neljän viikon keskimääräisen kutinapistemäärän osalta kuukauteen 6 (viikot 21-24), jolloin lähtötaso laskettiin 14 päivän perusteella ennen hoidon aloittamista.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin sappihappotasot
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikkojen 20 ja 24 keskiarvoon, jossa lähtötaso laskettiin laskemalla keskiarvo kahdesta viimeisestä hoidon aloittamista edeltäneestä arvosta, ja viikon 20 ja 24 keskiarvo määriteltiin viikon 20 ja 24 arvojen keskiarvoksi.
|
Muutos seerumin sappihappopitoisuuksissa (μmol/L) lähtötasosta viikkojen 20 ja 24 keskiarvoon
|
Muutos lähtötilanteesta viikkojen 20 ja 24 keskiarvoon, jossa lähtötaso laskettiin laskemalla keskiarvo kahdesta viimeisestä hoidon aloittamista edeltäneestä arvosta, ja viikon 20 ja 24 keskiarvo määriteltiin viikon 20 ja 24 arvojen keskiarvoksi.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 19. maaliskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 9. syyskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 9. syyskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 10. joulukuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. joulukuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Lauantai 19. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 2. marraskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. lokakuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Maksasairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sappiteiden sairaudet
- Sydänvika, synnynnäinen
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Sappitieteiden sairaudet
- Kolestaasi, intrahepaattinen
- Kolestaasi
- Oireyhtymä
- Alagillen oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- A4250-012
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .