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Efficacia e sicurezza di Odevixibat nei pazienti con sindrome di Alagille (ASSERT)

10 ottobre 2023 aggiornato da: Albireo

Uno studio di fase 3 in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo sulla sicurezza e l'efficacia di Odevixibat (A4250) in pazienti con sindrome di Alagille (ASSERT)

Studio di fase 3 in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di odevixibat rispetto al placebo nei pazienti con sindrome di Alagille.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Saranno avviati circa 35 siti per questo studio in Nord America, Europa, Medio Oriente e Asia Pacifico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

52

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Francia, 59037
        • Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
      • Marseille, Francia, 13385
        • APHM
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9103102
        • Sharie Zedek
      • Petah tikva, Israele, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Firenze, Italia, 50139
        • AOU Meyer
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
      • Rome, Italia, 00165
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University of Malaya Medical Centre
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Starship Child Health
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Utrecht, Olanda, 3584EA
        • University Medical Centre Utrecht, WKZ
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California - San Francisco
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06230
        • Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
      • Fatih, Tacchino, 34093
        • Istanbul University Medical Faculty Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi geneticamente confermata della sindrome di Alagille
  • Storia di prurito significativo misurato dall'Albireo Observer o dallo strumento Patient Reported Outcome
  • Livello elevato di acido biliare nel siero

Criteri chiave di esclusione:

  • Anamnesi o presenza continua di altri tipi di malattie del fegato (es. atresia biliare, colestasi intraepatica familiare progressiva, carcinoma epatocellulare)
  • Storia di trapianto di fegato o trapianto di fegato pianificato entro 6 mesi dalla randomizzazione
  • ALT > 10 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening
  • Bilirubina totale >15 × ULN allo screening
  • Il paziente soffre di una condizione pruriginosa incontrollata e recalcitrante diversa dalla sindrome di Alagille

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Odevixibat (A4250)
Capsule per somministrazione orale una volta al giorno per 24 settimane.
Droga: Odevixibat
Odevixibat è una piccola molecola e un inibitore selettivo dell'IBAT.
Altri nomi:
  • A4250
Comparatore placebo: Placebo
Capsule per somministrazione orale (per abbinare attivo) una volta al giorno per 24 settimane.
Droga: Placebo
Placebo identico nell'aspetto al farmaco sperimentale (odevixibat).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio dello Scratching
Lasso di tempo: Variazione dal basale per ogni punteggio medio di prurito di quattro settimane al mese 6 (settimane da 21 a 24), in cui il basale è stato calcolato sulla base dei 14 giorni prima dell’inizio del trattamento.
Variazione dal basale del punteggio medio di grattamento al mattino (misurato dopo il risveglio) e al pomeriggio (misurato prima di andare a dormire) al mese 6, misurato dallo strumento Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO). Lo strumento ObsRO è stato utilizzato per valutare la gravità dei graffi osservati due volte al giorno (AM e PM) con punteggi da 0 a 4 dove 0 significa assenza di graffi e 4 il peggior graffio possibile.
Variazione dal basale per ogni punteggio medio di prurito di quattro settimane al mese 6 (settimane da 21 a 24), in cui il basale è stato calcolato sulla base dei 14 giorni prima dell’inizio del trattamento.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli di acidi biliari nel siero
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla media delle settimane 20 e 24, dove il basale è stato calcolato facendo la media degli ultimi due valori prima dell'inizio del trattamento e la media delle settimane 20 e 24 è stata definita come la media dei valori delle settimane 20 e 24.
Variazione dei livelli sierici di acidi biliari (μmol/L) dal basale alla media delle settimane 20 e 24
Variazione dal basale alla media delle settimane 20 e 24, dove il basale è stato calcolato facendo la media degli ultimi due valori prima dell'inizio del trattamento e la media delle settimane 20 e 24 è stata definita come la media dei valori delle settimane 20 e 24.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Albireo

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 marzo 2021

Completamento primario (Effettivo)

9 settembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

9 settembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

19 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A4250-012

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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