Werkzaamheid en veiligheid van Odevixibat bij patiënten met het syndroom van Alagille (ASSERT)
10 oktober 2023 bijgewerkt door: Albireo
Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van Odevixibat (A4250) bij patiënten met het syndroom van Alagille (ASSERT)
Dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van odevixibat te onderzoeken in vergelijking met placebo bij patiënten met het syndroom van Alagille.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Voor deze studie zullen ongeveer 35 locaties worden opgezet in Noord-Amerika, Europa, het Midden-Oosten en Azië-Pacific.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
52
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Brussels, België, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
-
Hannover, Duitsland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Tübingen, Duitsland, 72076
- Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
-
-
-
-
-
Bron, Frankrijk, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
-
Lille, Frankrijk, 59037
- Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
-
Marseille, Frankrijk, 13385
- APHM
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël, 9103102
- Sharie Zedek
-
Petah tikva, Israël, 4920235
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Bergamo, Italië, 24127
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Firenze, Italië, 50139
- AOU Meyer
-
Padova, Italië, 35128
- Azienda Ospedale Universita Padova
-
Rome, Italië, 00165
- Bambino Gesu Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkoen, 06230
- Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
-
Fatih, Kalkoen, 34093
- Istanbul University Medical Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Maleisië, 59100
- University of Malaya Medical Centre
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
-
Utrecht, Nederland, 3584EA
- University Medical Centre Utrecht, WKZ
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
- Starship Child Health
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- University of California - San Francisco
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health Science University School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Genetisch bevestigde diagnose van het syndroom van Alagille
- Geschiedenis van significante pruritus zoals gemeten door de Albireo Observer of het Patient Reported Outcome-instrument
- Verhoogde serumgalzuurspiegel
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis of aanhoudende aanwezigheid van andere vormen van leverziekte (bijv. galgangatresie, progressieve familiaire intrahepatische cholestase, hepatocellulair carcinoom)
- Geschiedenis van levertransplantatie, of een levertransplantatie is gepland binnen 6 maanden na randomisatie
- ALAT >10× bovengrens van normaal (ULN) bij screening
- Totaal bilirubine >15 × ULN bij screening
- Patiënt lijdt aan een andere ongecontroleerde, recalcitrante jeuk dan het syndroom van Alagille
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Odevixibat (A4250)
Capsules voor orale toediening eenmaal daags gedurende 24 weken.
|
Odevixibat is een klein molecuul en een selectieve remmer van IBAT.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Capsules voor orale toediening (om de werkzame stof te evenaren) eenmaal daags gedurende 24 weken.
|
Placebo lijkt qua uiterlijk op experimenteel geneesmiddel (odevixibat).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in krasscore
Tijdsspanne: Verandering van de uitgangswaarde voor elke gemiddelde pruritisscore over vier weken naar maand 6 (week 21 tot 24), waarin de uitgangswaarde werd berekend op basis van de 14 dagen vóór aanvang van de behandeling.
|
Verandering vanaf de uitgangswaarde in de gemiddelde krabscore in de ochtend (gemeten na het ontwaken) en de middag (gemeten vóór het slapengaan) naar maand 6, zoals gemeten door het Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO) Instrument.
Het ObsRO-instrument werd gebruikt om de ernst van het waargenomen krabben tweemaal per dag (AM en PM) te beoordelen met scores van 0 tot 4, waarbij 0 geen krabben en 4 het slechtst mogelijke krabben is.
|
Verandering van de uitgangswaarde voor elke gemiddelde pruritisscore over vier weken naar maand 6 (week 21 tot 24), waarin de uitgangswaarde werd berekend op basis van de 14 dagen vóór aanvang van de behandeling.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Serumgalzuurniveaus
Tijdsspanne: Verandering van de uitgangswaarde naar het gemiddelde van week 20 en 24, waarbij de uitgangswaarde werd berekend door het middelen van de laatste twee waarden voorafgaand aan het begin van de behandeling, en het gemiddelde van week 20 en week 24 werd gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden van week 20 en week 24.
|
Verandering in serumgalzuurspiegels (μmol/l) vanaf de uitgangswaarde tot het gemiddelde van week 20 en 24
|
Verandering van de uitgangswaarde naar het gemiddelde van week 20 en 24, waarbij de uitgangswaarde werd berekend door het middelen van de laatste twee waarden voorafgaand aan het begin van de behandeling, en het gemiddelde van week 20 en week 24 werd gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden van week 20 en week 24.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
19 maart 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
9 september 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
9 september 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 december 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 december 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 december 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 november 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 oktober 2023
Laatst geverifieerd
1 oktober 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Pathologische processen
- Hart-en vaatziekten
- Ziekte
- Aangeboren afwijkingen
- Lever Ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van de galwegen
- Hartafwijkingen, aangeboren
- Cardiovasculaire afwijkingen
- Afwijkingen, meerdere
- Galwegaandoeningen
- Cholestase, intrahepatisch
- Cholestase
- Syndroom
- Alagille-syndroom
Andere studie-ID-nummers
- A4250-012
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .