Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Odevixibat hos pasienter med Alagille syndrom (ASSERT)

10. oktober 2023 oppdatert av: Albireo

En fase 3 dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie av sikkerheten og effekten av Odevixibat (A4250) hos pasienter med Alagille syndrom (ASSERT)

Dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, fase 3-studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til odevixibat sammenlignet med placebo hos pasienter med Alagille-syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Omtrent 35 steder vil bli initiert for denne studien i Nord-Amerika, Europa, Midtøsten og Asia-Stillehavsområdet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of California - San Francisco
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • APHM
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Sharie Zedek
      • Petah tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Firenze, Italia, 50139
        • AOU Meyer
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale Università Padova
      • Rome, Italia, 00165
        • Bambino Gesù Children's Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University of Malaya Medical Centre
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (Umcg)
      • Utrecht, Nederland, 3584EA
        • University Medical Centre Utrecht, WKZ
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • Starship Child Health
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06230
        • Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
      • Fatih, Tyrkia, 34093
        • Istanbul University Medical Faculty Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Genetisk bekreftet diagnose av Alagille syndrom
  • Historie med betydelig kløe målt med Albireo Observer eller Patient Reported Outcome-instrumentet
  • Forhøyet gallesyrenivå i serum

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller pågående tilstedeværelse av andre typer leversykdom (f. biliær atresi, progressiv familiær intrahepatisk kolestase, hepatocellulært karsinom)
  • Historie om levertransplantasjon, eller en levertransplantasjon er planlagt innen 6 måneder etter randomisering
  • ALT >10× øvre normalgrense (ULN) ved screening
  • Totalt bilirubin >15 × ULN ved screening
  • Pasienten lider av ukontrollert, gjenstridig pruritisk tilstand annet enn Alagilles syndrom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Odevixibat (A4250)
Kapsler for oral administrering én gang daglig i 24 uker.
Legemiddel: Odevixibat
Odevixibat er et lite molekyl og selektiv hemmer av IBAT.
Andre navn:
  • A4250
Placebo komparator: Placebo
Kapsler for oral administrering (for å matche aktive) en gang daglig i 24 uker.
Legemiddel: Placebo
Placebo identisk i utseende med eksperimentelt medikament (odevixibat).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endre fra grunnlinje i Scratching Score
Tidsramme: Endring fra baseline for hver fire ukers gjennomsnittlig pruritt-score til måned 6 (uke 21 til 24), der baseline ble beregnet basert på de 14 dagene før behandlingsstart.
Endring fra baseline i gjennomsnittlig AM (målt etter oppvåkning) og PM (målt før sengetid) scratching score til måned 6 målt med Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO) Instrument. ObsRO-instrumentet ble brukt til å vurdere alvorlighetsgraden av observert skraping to ganger om dagen (AM og PM) med skårer fra 0 til 4 der 0 er ingen skraping og 4 er verst mulig skraping.
Endring fra baseline for hver fire ukers gjennomsnittlig pruritt-score til måned 6 (uke 21 til 24), der baseline ble beregnet basert på de 14 dagene før behandlingsstart.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Serum gallesyrenivåer
Tidsramme: Endring fra baseline til gjennomsnitt av uke 20 og 24, hvor baseline ble beregnet ved å beregne gjennomsnittet av de to siste verdiene før behandlingsstart, og gjennomsnittet av uke 20 og uke 24 ble definert som gjennomsnittet av uke 20 og uke 24 verdier.
Endring i serum gallesyrenivåer (μmol/L) fra baseline til gjennomsnittlig uke 20 og 24
Endring fra baseline til gjennomsnitt av uke 20 og 24, hvor baseline ble beregnet ved å beregne gjennomsnittet av de to siste verdiene før behandlingsstart, og gjennomsnittet av uke 20 og uke 24 ble definert som gjennomsnittet av uke 20 og uke 24 verdier.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Albireo

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. mars 2021

Primær fullføring (Faktiske)

9. september 2022

Studiet fullført (Faktiske)

9. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

19. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • A4250-012

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alagille syndrom

Kliniske studier på Odevixibat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Armenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere