Wirksamkeit und Sicherheit von Odevixibat bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ASSERT)
10. Oktober 2023 aktualisiert von: Albireo
Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Odevixibat (A4250) bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ASSERT)
Doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Odevixibat im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit Alagille-Syndrom.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Etwa 35 Standorte werden für diese Studie in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten und im asiatisch-pazifischen Raum eingerichtet.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
52
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Brussels, Belgien, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
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Berlin, Deutschland, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
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Hannover, Deutschland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Tübingen, Deutschland, 72076
- Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
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Bron, Frankreich, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
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Lille, Frankreich, 59037
- Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
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Marseille, Frankreich, 13385
- APHM
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Paris, Frankreich, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
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Jerusalem, Israel, 9103102
- Sharie Zedek
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Petah tikva, Israel, 4920235
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Bergamo, Italien, 24127
- Asst Papa Giovanni Xxiii
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Firenze, Italien, 50139
- AOU Meyer
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Padova, Italien, 35128
- Azienda Ospedale Universita Padova
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Rome, Italien, 00165
- Bambino Gesu Children's Hospital
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Quebec
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Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- University of Malaya Medical Centre
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Auckland, Neuseeland, 1023
- Starship Child Health
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Groningen, Niederlande, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
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Utrecht, Niederlande, 3584EA
- University Medical Centre Utrecht, WKZ
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Warszawa, Polen, 04-730
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Ankara, Truthahn, 06230
- Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
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Fatih, Truthahn, 34093
- Istanbul University Medical Faculty Hospital
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California
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
- University of California - San Francisco
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
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New York
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Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
- The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Oregon Health Science University School of Medicine
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
- King's College Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Genetisch bestätigte Diagnose des Alagille-Syndroms
- Signifikanter Juckreiz in der Anamnese, gemessen mit dem Albireo Observer oder Patient Reported Outcome Instrument
- Erhöhter Gallensäurespiegel im Serum
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte oder anhaltendes Vorhandensein anderer Arten von Lebererkrankungen (z. Gallengangsatresie, progressive familiäre intrahepatische Cholestase, hepatozelluläres Karzinom)
- Vorgeschichte einer Lebertransplantation oder eine Lebertransplantation ist innerhalb von 6 Monaten nach Randomisierung geplant
- ALT >10× Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Screening
- Gesamtbilirubin > 15 × ULN beim Screening
- Der Patient leidet neben dem Alagille-Syndrom an einem unkontrollierten, widerspenstigen Juckreiz
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Verdreifachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Odevixibat (A4250)
Kapseln zur oralen Verabreichung einmal täglich für 24 Wochen.
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Odevixibat ist ein niedermolekularer und selektiver IBAT-Inhibitor.
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Placebo
Kapseln zur oralen Verabreichung (entsprechend dem Wirkstoff) einmal täglich für 24 Wochen.
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Placebo, das im Aussehen mit dem experimentellen Medikament (Odevixibat) identisch ist.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderung des Scratching-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert für jeden vierwöchigen durchschnittlichen Pruritis-Score bis zum 6. Monat (Woche 21 bis 24), in dem der Ausgangswert auf der Grundlage der 14 Tage vor Beginn der Behandlung berechnet wurde.
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Änderung des durchschnittlichen AM- (gemessen nach dem Aufwachen) und PM-Kratzscores (gemessen vor dem Schlafengehen) vom Ausgangswert bis zum 6. Monat, gemessen mit dem Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO) Instrument.
Das ObsRO-Instrument wurde verwendet, um den Schweregrad des beobachteten Kratzens zweimal täglich (morgens und abends) mit Werten von 0 bis 4 zu bewerten, wobei 0 kein Kratzen und 4 das schlimmstmögliche Kratzen bedeutet.
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Änderung vom Ausgangswert für jeden vierwöchigen durchschnittlichen Pruritis-Score bis zum 6. Monat (Woche 21 bis 24), in dem der Ausgangswert auf der Grundlage der 14 Tage vor Beginn der Behandlung berechnet wurde.
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Gallensäurespiegel im Serum
Zeitfenster: Veränderung vom Ausgangswert zum Durchschnitt der Wochen 20 und 24, wobei der Ausgangswert durch Mittelung der letzten beiden Werte vor Beginn der Behandlung berechnet wurde und der Durchschnitt der Wochen 20 und 24 als Durchschnitt der Werte der Wochen 20 und 24 definiert wurde.
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Veränderung des Serumgallensäurespiegels (μmol/L) vom Ausgangswert zum Durchschnitt der Wochen 20 und 24
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Veränderung vom Ausgangswert zum Durchschnitt der Wochen 20 und 24, wobei der Ausgangswert durch Mittelung der letzten beiden Werte vor Beginn der Behandlung berechnet wurde und der Durchschnitt der Wochen 20 und 24 als Durchschnitt der Werte der Wochen 20 und 24 definiert wurde.
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
19. März 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
9. September 2022
Studienabschluss (Tatsächlich)
9. September 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
10. Dezember 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. Dezember 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
19. Dezember 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
2. November 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
10. Oktober 2023
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Pathologische Prozesse
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Erkrankung
- Angeborene Anomalien
- Leberkrankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Gallenwege
- Herzfehler, angeboren
- Herz-Kreislauf-Anomalien
- Anomalien, mehrere
- Gallengangserkrankungen
- Cholestase, intrahepatisch
- Cholestase
- Syndrom
- Alagille-Syndrom
Andere Studien-ID-Nummern
- A4250-012
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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