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Eficácia e Segurança do Odevixibat em Pacientes com Síndrome de Alagille (ASSERT)

10 de outubro de 2023 atualizado por: Albireo

Um estudo de fase 3 duplo-cego, randomizado, controlado por placebo da segurança e eficácia do odevixibat (A4250) em pacientes com síndrome de Alagille (ASSERT)

Estudo duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de Fase 3 para investigar a eficácia e segurança de odevixibat em comparação com placebo em pacientes com síndrome de Alagille.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Aproximadamente 35 locais serão iniciados para este estudo na América do Norte, Europa, Oriente Médio e Ásia-Pacífico.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

52

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Canadá
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California - San Francisco
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, França, 59037
        • Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
      • Marseille, França, 13385
        • APHM
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (Umcg)
      • Utrecht, Holanda, 3584EA
        • University Medical Centre Utrecht, WKZ
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Sharie Zedek
      • Petah tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Itália
      • Bergamo, Itália, 24127
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Firenze, Itália, 50139
        • AOU Meyer
      • Padova, Itália, 35128
        • Azienda Ospedale Università Padova
      • Rome, Itália, 00165
        • Bambino Gesù Children's Hospital
  • Malásia
      • Kuala Lumpur, Malásia, 59100
        • University of Malaya Medical Centre
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1023
        • Starship Child Health
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06230
        • Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
      • Fatih, Peru, 34093
        • Istanbul University Medical Faculty Hospital
  • Polônia
      • Warszawa, Polônia, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • King's College Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Diagnóstico geneticamente confirmado da síndrome de Alagille
  • Histórico de prurido significativo medido pelo instrumento Albireo Observer ou Patient Reported Outcome
  • Nível elevado de ácidos biliares séricos

Principais Critérios de Exclusão:

  • História ou presença contínua de outros tipos de doença hepática (ex. atresia biliar, colestase intra-hepática familiar progressiva, carcinoma hepatocelular)
  • História de transplante de fígado ou um transplante de fígado planejado dentro de 6 meses após a randomização
  • ALT >10× limite superior do normal (LSN) na triagem
  • Bilirrubina total >15 × LSN na triagem
  • O paciente sofre de condição pruriginosa recalcitrante e descontrolada, além da síndrome de Alagille

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Odevixibat (A4250)
Cápsulas para administração oral uma vez ao dia durante 24 semanas.
Medicamento: Odevixibat
Odevixibat é uma molécula pequena e um inibidor seletivo do IBAT.
Outros nomes:
  • A4250
Comparador de Placebo: Placebo
Cápsulas para administração oral (para corresponder ao ativo) uma vez ao dia durante 24 semanas.
Medicamento: Placebo
Placebo idêntico em aparência ao medicamento experimental (odevixibat).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação de scratching
Prazo: Alteração da linha de base para cada pontuação média de prurido de quatro semanas até o Mês 6 (semanas 21 a 24), na qual a linha de base foi calculada com base nos 14 dias anteriores ao início do tratamento.
Alteração da linha de base na pontuação média de coçar pela manhã (medida após acordar) e PM (medida antes de dormir) até o mês 6, conforme medido pelo instrumento Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO). O instrumento ObsRO foi utilizado para avaliar a gravidade dos arranhões observados duas vezes ao dia (manhã e tarde) com pontuações de 0 a 4, onde 0 é nenhum coçar e 4 é o pior coçar possível.
Alteração da linha de base para cada pontuação média de prurido de quatro semanas até o Mês 6 (semanas 21 a 24), na qual a linha de base foi calculada com base nos 14 dias anteriores ao início do tratamento.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Níveis séricos de ácidos biliares
Prazo: Alteração da linha de base para a média das semanas 20 e 24, onde a linha de base foi calculada pela média dos dois últimos valores anteriores ao início do tratamento, e a média da semana 20 e da semana 24 foi definida como a média dos valores da semana 20 e da semana 24.
Alteração nos níveis séricos de ácidos biliares (μmol/L) desde o início até a média das semanas 20 e 24
Alteração da linha de base para a média das semanas 20 e 24, onde a linha de base foi calculada pela média dos dois últimos valores anteriores ao início do tratamento, e a média da semana 20 e da semana 24 foi definida como a média dos valores da semana 20 e da semana 24.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Albireo

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de março de 2021

Conclusão Primária (Real)

9 de setembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

9 de setembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de dezembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de dezembro de 2020

Primeira postagem (Real)

19 de dezembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • A4250-012

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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