イタリアにおけるPKUスフィアの評価
グリコマクロペプチド（GMP）ベースのタンパク質代替物であるPKUスフィア™を消費するフェニルケトン尿症（PKU）の患者の耐性、アドヒアランス、および代謝制御を評価するための受容性研究は、PKUスフィアの実践ガイドに従って導入されました。
PKU を持つ 20 人の参加者は、その間の代謝制御のレベルに応じて、2 ～ 16 週間にわたって PKU 球体の食事摂取量を増やします。 参加者は、ベースラインクリニックの訪問時に胃腸固有およびPKU固有のアンケートに記入し、毎日摂取したPKU球の量を記録します。 乾燥血液スポットは週に2回採取されます。
臨床的に適切な PKU スフィアの摂取量に達するまで、または 16 週間後に、参加者は 4 週間の評価期間に入ります。 1 日あたりの PKU スフィアの量は、引き続き参加者によって記録されます。 過去 7 日間の胃腸耐性を各週の終わりに記録します。 PKU スフィアの嗜好性の評価は、評価期間の 2 週目と 4 週目の終わりに行われます。 乾燥血液スポットは週に1回採取されます。
参加者は診療所での研究訪問の終了に出席し、研究者は PKU スフィアを服用し続けるべきかどうかを決定します。
調査の概要
詳細な説明
フェニルケトン尿症 (PKU) の 20 人の参加者が、食事に PKU スフィアを導入します。 PKU スフィアは、3 歳からのフェニルケトン尿症の食事管理に使用される特別な医療目的の食品 (特定グループ向けの食品に関する規則 (EU) No 609/2013 で定義) です。
この研究は、ベースラインクリニックの訪問から始まります。 インフォームド コンセントは、参加者が PKU 固有の QOL アンケートと GI 固有のアンケートに記入する前に、治験責任医師によって取得されます。 参加者は、研究者が自分の技術が正しいことを確認するために、乾燥した血液スポットを採取します。
ビルドアップおよび安定化期間。 これは、参加者が PKU スフィアの最大推奨摂取量に達するまでにかかる時間に応じて、2 週間から 16 週間続きます。 参加者は、医療専門家がフェニルアラニンとチロシンのレベルを監視するために、週に2回乾燥血液スポットを採取します. 3 回連続して乾燥血液スポットの結果が目標範囲内に収まった後、参加者の HCP は、アミノ酸ベースのタンパク質代替物の一部を PKU スフィアと交換するようにアドバイスできます。 摂取する PKU スフィアの量を構築するこの方法は、Vitaflo の「PKU スフィアの実践ガイド」によって直接通知されます。 毎日摂取した PKU スフィアの量は、参加者が研究日誌に記録します。
参加者が最大推奨量の PKU スフィアを取得するか、16 週間が経過すると、参加者は 4 週間の評価期間に移行します。 その後、参加者は週に 1 回乾燥血液スポットを採取しますが、毎日 PKU スフィアの摂取量を記録し続けます。 各評価期間の週の終わりに、参加者は過去 7 日間に経験した胃腸症状を記録します。 評価期間の第 2 週と第 4 週の終わりに、参加者は PKU 領域の嗜好性についての考えも記録します。 これには、製品の外観、味、後味、匂い、テクスチャー、パッケージング、および使いやすさのリッカート尺度評価が含まれます。
評価期間の終わりに、参加者は研究終了訪問のために診療所に戻ります。 ベースラインで記入された PKU および GI 固有のアンケートが繰り返され、治験責任医師は、参加者が通常の治療食の一部として PKU 球体を摂取し続けることの適合性について話し合います。 訪問後、治験責任医師は PKU 分野の実践ガイドの有用性を評価します。 フォローアップの電話は、研究訪問の終了後に参加者に未解決の乾燥血液スポットの結果を中継します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Bologna、イタリア
- Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (adults)
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Bologna、イタリア
- Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (paediatrics)
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Milan、イタリア
- Ospedale San Paolo
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Naples、イタリア
- A.O.R.N. Santobono-Pausilipon - Ospedale Santobono
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 新生児スクリーニングによりPKUまたは高フェニルアラニン血症と診断され、早期に治療された患者は、タンパク質代替物からのタンパク質摂取の50％以上を必要とします。
- 3歳以上。
- 出産の可能性のある女性患者は、スクリーニング手順を完了する前に、尿妊娠検査で陰性でなければなりません。
- 18歳以上の参加者、または18歳未満の参加者の親/保護者から、書面によるインフォームドコンセントを自発的に与えられた。
- 18 歳未満の場合は、自発的に書面による同意 (該当する場合)。
除外基準:
- 妊娠中、妊娠を計画中、または授乳中。
- -サプロプテリン二塩酸塩（Kuvan）、PEG PAL、または大きな中性アミノ酸の摂取 スクリーニング訪問の30日前。
- -現在、GMPベースのタンパク質代替物から最大推奨量のタンパク質代替物を摂取している患者。
- -現在のGMPタンパク質代替物（ある場合）をPKUスフィアと交換できない/交換したくない患者。
- -既知の大豆、牛乳または魚のアレルギー/不耐症の患者。
- 治験責任医師の意見では、プロトコルの要件を遵守できない個人。
- -治験責任医師の意見では、研究への参加を妨げる可能性のある併存疾患。
- -現在参加している、参加する予定の、または参加した患者 スクリーニング訪問前の30日以内の介入治験薬、食品または医療機器の試験。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：実験的 - シングルアーム
すべての患者は、フェニルケトン尿症（PKU）の食事管理の一環として、PKU スフィアを受け取ります
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TYR スフィアは、粉末状の低フェニルアラニンおよびチロシン プロテイン代替品で、カゼイン グリコマクロペプチド (cGMP) 分離物、必須および非必須アミノ酸、炭水化物、脂肪、ビタミン、ミネラル、および長鎖多価不飽和脂肪酸 (LCP) のバランスの取れた混合物を含みます。 ;ドコサヘキサエン酸（DHA）。 砂糖と甘味料が含まれています。 この製品は、エネルギー含有量ではなく、タンパク質含有量に基づいて処方されるように設計されています。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PKU球体の推奨量の順守の変化
時間枠：2 ～ 16 週間のビルドアップおよび安定化期間の開始から 4 週間の評価期間の終わりまで毎日記録され、日常業務に従って定期的に HCP によって評価されます。
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PKU球体の処方摂取量と比較した実際の患者報告データ
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2 ～ 16 週間のビルドアップおよび安定化期間の開始から 4 週間の評価期間の終わりまで毎日記録され、日常業務に従って定期的に HCP によって評価されます。
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消化管耐性の変化
時間枠：各評価期間の週の終わりに患者によって収集された過去 7 日間のデータ。このデータは、定期的な慣行に従って定期的に HCP によって評価されます。
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経験した胃腸症状に関する患者報告データ
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各評価期間の週の終わりに患者によって収集された過去 7 日間のデータ。このデータは、定期的な慣行に従って定期的に HCP によって評価されます。
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PKU スフィアの嗜好性の患者評価、評価期間 2 週目
時間枠：評価期間の第 2 週の終わり。
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患者は、PKU スフィアの外観、匂い、味、後味、テクスチャー、パッケージング/プレゼンテーション、および使いやすさのリッカートスケール評価を報告しました。
スコアが高いほど、より肯定的な反応を示します。
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評価期間の第 2 週の終わり。
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PKU スフィアの嗜好性の患者評価、評価期間 4 週目
時間枠：評価期間の第 4 週の終わり。
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患者は、PKU スフィアの外観、匂い、味、後味、テクスチャー、パッケージング/プレゼンテーション、および使いやすさのリッカートスケール評価を報告しました。
スコアが高いほど、より肯定的な反応を示します。
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評価期間の第 4 週の終わり。
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構築および安定化期間にわたる代謝制御 (フェニルアラニン) の変化。
時間枠：2 ～ 16 週間のビルドアップおよび安定化期間中、週 2 回採取した乾燥血液スポット。
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乾燥血液スポットから得られたフェニルアラニンレベル
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2 ～ 16 週間のビルドアップおよび安定化期間中、週 2 回採取した乾燥血液スポット。
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評価期間中の代謝制御 (フェニルアラニン) の変化。
時間枠：4 週間の評価期間中に週 1 回採取した乾燥血液スポット。
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乾燥血液スポットから得られたフェニルアラニンレベル
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4 週間の評価期間中に週 1 回採取した乾燥血液スポット。
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構築および安定化期間にわたる代謝制御 (チロシン) の変化。
時間枠：2 ～ 16 週間のビルドアップおよび安定化期間中、週 2 回採取した乾燥血液スポット。
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乾燥血液スポットから得られたチロシンレベル
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2 ～ 16 週間のビルドアップおよび安定化期間中、週 2 回採取した乾燥血液スポット。
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評価期間中の代謝制御 (チロシン) の変化。
時間枠：4 週間の評価期間中に週 1 回採取した乾燥血液スポット。
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乾燥血液スポットから得られたチロシンレベル
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4 週間の評価期間中に週 1 回採取した乾燥血液スポット。
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消化管の生活の質の変化
時間枠：ベースライン訪問 (1 日目) および研究終了訪問 (評価期間の 28 日目以降)
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参加者が記入した、年齢別の胃腸関連の生活の質に関するアンケート。 各年齢層が使用するアンケートの具体的なバージョンは以下のとおりです。 2 ～ 4 歳 (保護者による修了) = MAPI PedsQL 消化器症状スケール、幼児 (2 ～ 4) 5 ～ 7 歳 (保護者による修了) = MAPI PedsQL 消化器症状スケール、幼児 (5 ～ 7) 歳 8 ～ 12 歳(保護者による記入) = MAPI PedsQL 胃腸症状スケール、小児 (8-12) 年齢 13-18 歳 = MAPI PedsQL 胃腸症状スケール、ティーン (13-18) 年齢 18 歳以上 = バーミンガム IBS 症状アンケート MAPI PedsQL 胃腸症状スケール質問票およびバーミンガム IBS 症状質問票は、計算されたスコアが高いほど問題が少ないことを示しています。 |
ベースライン訪問 (1 日目) および研究終了訪問 (評価期間の 28 日目以降)
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PKU 固有の生活の質の変化
時間枠：ベースライン訪問 (1 日目) および研究終了訪問 (評価期間の 28 日目以降)
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参加者が記入した、年齢別の PKU 関連の QOL アンケート。 各年齢層が使用するアンケートの具体的なバージョンは以下のとおりです。 9 歳以上 = MAPI フェニルケトン尿症の影響と治療 生活の質に関するアンケート (PKU-QOL)、親の年齢 9 ～ 11 歳 = MAPI フェニルケトン尿症の影響と治療 生活の質に関するアンケート (PKU-QOL)、12 ～ 17 歳の子供 = MAPIフェニルケトン尿症の影響と治療 生活の質アンケート (PKU-QOL)、青年期 18 歳以上 = MAPI フェニルケトン尿症の影響と治療 生活の質アンケート (PKU-QOL)、成人 PKU-QOL のすべてのバージョンで、計算されたスコアが高いほど生活の質が高いことを示します。 |
ベースライン訪問 (1 日目) および研究終了訪問 (評価期間の 28 日目以降)
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Giulio Marchesini Reggiani、Università di Bologna
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MCT-W-GMPIT-2019-03-08
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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