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Evaluierung von PKU Sphere in Italien

15. Februar 2024 aktualisiert von: Vitaflo International, Ltd

Eine Akzeptanzstudie zur Bewertung der Toleranz, Adhärenz und metabolischen Kontrolle von Patienten mit Phenylketonurie (PKU), die PKU Sphere™, einen auf Glykomakropeptiden (GMP) basierenden Proteinersatz, konsumieren, wenn sie gemäß einem praktischen Leitfaden zu PKU Sphere eingeführt werden.

20 Teilnehmer mit PKU werden ihre Nahrungsaufnahme von PKU-Sphären über 2-16 Wochen aufbauen, abhängig von ihrem Grad an Stoffwechselkontrolle währenddessen. Die Teilnehmer füllen beim Besuch der Baseline-Klinik einen gastrointestinalen und PKU-spezifischen Fragebogen aus und notieren die Menge der täglich entnommenen PKU-Sphären. Getrocknete Blutflecken werden zweimal pro Woche entnommen.

Sobald eine klinisch angemessene Einnahme von PKU-Sphären erreicht ist, oder nach 16 Wochen, treten die Teilnehmer in einen 4-wöchigen Evaluierungszeitraum ein. Die Menge der pro Tag eingenommenen PKU-Kugeln wird von den Teilnehmern weiterhin aufgezeichnet. Am Ende jeder Woche wird die gastrointestinale Verträglichkeit der vorangegangenen sieben Tage aufgezeichnet. Bewertungen der Schmackhaftigkeit von PKU-Kugeln werden am Ende der Wochen zwei und vier des Bewertungszeitraums durchgeführt. Getrocknete Blutflecken werden einmal pro Woche entnommen.

Der Teilnehmer nimmt an einem Besuch am Ende der Studie in der Klinik teil und der Prüfarzt entscheidet, ob er die PKU-Sphäre weiter nehmen soll.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

20 Teilnehmer mit Phenylketonurie (PKU) werden PKU-Sphäre in ihre Ernährung einführen. PKU sphere ist ein Lebensmittel für besondere medizinische Zwecke (wie in der Verordnung (EU) Nr. 609/2013 über Lebensmittel für besondere Gruppen definiert), das zur diätetischen Behandlung von Phenylketonurie ab einem Alter von 3 Jahren verwendet wird.

Die Studie beginnt mit einem Baseline-Klinikbesuch. Die Einverständniserklärung wird vom Prüfarzt eingeholt, bevor der Teilnehmer einen PKU-spezifischen Fragebogen zur Lebensqualität und einen GI-spezifischen Fragebogen ausfüllt. Der Teilnehmer nimmt einen getrockneten Blutfleck, damit der Untersucher überprüfen kann, ob seine Technik korrekt ist.

Aufbau- und Stabilisierungszeit. Dies dauert zwischen 2 und 16 Wochen, je nachdem, wie lange der Teilnehmer braucht, um seine maximal empfohlene Aufnahme von PKU sphere zu erreichen. Die Teilnehmer nehmen zweimal pro Woche einen getrockneten Blutpunkt, damit ihr medizinisches Fachpersonal ihre Phenylalanin- und Tyrosinspiegel überwachen kann. Nach drei aufeinanderfolgenden Trockenblut-Ergebnissen innerhalb des Zielbereichs kann der HCP des Teilnehmers empfehlen, eine Portion Proteinersatz auf Aminosäurebasis gegen PKU Sphere auszutauschen. Diese Methode zum Aufbau der einzunehmenden Menge an PKU-Sphären wird direkt in Vitaflos „Praktischer Leitfaden für PKU-Sphären“ beschrieben. Die täglich entnommene Menge an PKU-Sphären wird vom Teilnehmer in seinem Studientagebuch festgehalten.

Sobald die maximal empfohlene Menge an PKU sphere vom Teilnehmer eingenommen wurde oder nach 16 Wochen, wechselt der Teilnehmer in den vierwöchigen Evaluierungszeitraum. Die Teilnehmer nehmen dann einmal pro Woche einen getrockneten Blutpunkt, zeichnen aber weiterhin jeden Tag ihre Einnahme von PKU-Sphären auf. Am Ende jeder Woche des Bewertungszeitraums zeichnen die Teilnehmer alle gastrointestinalen Symptome auf, die in den vorangegangenen sieben Tagen aufgetreten sind. Am Ende der Woche zwei und vier des Bewertungszeitraums werden die Teilnehmer auch ihre Gedanken zur Schmackhaftigkeit der PKU-Kugel festhalten. Dazu gehört eine Bewertung auf der Likert-Skala für Aussehen, Geschmack, Nachgeschmack, Geruch, Textur, Verpackung und Benutzerfreundlichkeit des Produkts.

Am Ende des Bewertungszeitraums kehren die Teilnehmer für den Studienabschlussbesuch in die Klinik zurück. Die PKU- und GI-spezifischen Fragebögen, die zu Studienbeginn ausgefüllt wurden, werden wiederholt, und der Prüfarzt bespricht die Eignung des Teilnehmers, weiterhin PKU Sphere als Teil seiner regulären therapeutischen Ernährung einzunehmen. Nach dem Besuch bewertet der Ermittler die Nützlichkeit des Praktischen Leitfadens für die PKU-Sphäre. Ein Folge-Telefonanruf wird die Ergebnisse etwaiger ausstehender Ergebnisse von getrockneten Blutflecken an die Teilnehmer nach ihrem Besuch am Ende der Studie weiterleiten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (adults)
      • Bologna, Italien
        • Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (paediatrics)
      • Milano, Italien
        • Ospedale San Paolo
      • Napoli, Italien
        • A.O.R.N. Santobono-Pausilipon - Ospedale Santobono

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, bei denen PKU oder Hyperphenylalaninämie durch Neugeborenen-Screening diagnostiziert und frühzeitig behandelt werden und die eine Proteinzufuhr von >50 % aus Proteinersatz benötigen.
  • Ab 3 Jahren.
  • Weibliche Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen vor Abschluss des Screening-Verfahrens einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben.
  • Bereitwillig erteilte, schriftliche und informierte Zustimmung des Teilnehmers ab 18 Jahren oder des Elternteils/Erziehungsberechtigten für Teilnehmer < 18 Jahre.
  • Bereitwillig erteilte, schriftliche Zustimmung (falls zutreffend) für Personen < 18 Jahre.

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger, eine Schwangerschaft planen oder stillen.
  • Einnahme von Sapropterindihydrochlorid (Kuvan), PEG PAL oder großen neutralen Aminosäuren innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch.
  • Patienten, die derzeit ihre maximal empfohlene Menge an Proteinersatz von einem GMP-basierten Proteinersatz einnehmen.
  • Patienten, die nicht in der Lage/nicht bereit sind, ihren derzeitigen GMP-Proteinersatz (falls vorhanden) durch PKU sphere zu ersetzen.
  • Patienten mit bekannter Soja-, Milch- oder Fischallergie/-unverträglichkeit.
  • Personen, die nach Ansicht des Ermittlers nicht in der Lage sind, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen.
  • Jegliche Komorbidität, die nach Meinung des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würde.
  • Patienten, die derzeit innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch an einer interventionellen Prüfstudie zu Arzneimitteln, Lebensmitteln oder Medizinprodukten teilnehmen, eine Teilnahme planen oder daran teilgenommen haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentell - einarmig
Alle Patienten erhalten PKU Sphere als Teil ihres Ernährungsmanagements bei Phenylketonurie (PKU)
Nahrungsergänzungsmittel: PKU-Kugel

TYR Sphere ist ein pulverisierter, phenylalanin- und tyrosinarmer Proteinersatz, der eine ausgewogene Mischung aus Casein-Glykomakropeptid (cGMP)-Isolat, essentiellen und nicht essentiellen Aminosäuren, Kohlenhydraten, Fett, Vitaminen, Mineralstoffen und langkettigen mehrfach ungesättigten Fettsäuren (LCP) enthält. ; Docosahexaensäure (DHA). Es enthält Zucker und Süßstoff.

Das Produkt ist so konzipiert, dass es auf der Grundlage seines Proteingehalts und nicht seines Energiegehalts verschrieben wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Einhaltung der empfohlenen Mengen an PKU-Kugeln
Zeitfenster: Täglich aufgezeichnet vom Beginn der 2- bis 16-wöchigen Aufbau- und Stabilisierungsphase bis zum Ende der 4-wöchigen Bewertungsphase, regelmäßig von HCPs gemäß Routinepraxis bewertet.
Die von den Patienten berichteten Daten zur tatsächlichen im Vergleich zur vorgeschriebenen Einnahme von PKU-Kugeln
Täglich aufgezeichnet vom Beginn der 2- bis 16-wöchigen Aufbau- und Stabilisierungsphase bis zum Ende der 4-wöchigen Bewertungsphase, regelmäßig von HCPs gemäß Routinepraxis bewertet.
Veränderung der Magen-Darm-Toleranz
Zeitfenster: Daten der letzten 7 Tage, die von den Patienten am Ende jeder Woche des Bewertungszeitraums erhoben wurden. Diese Daten werden regelmäßig von HCPs gemäß der Routinepraxis bewertet.
Die Patienten berichteten Daten über aufgetretene gastrointestinale Symptome
Daten der letzten 7 Tage, die von den Patienten am Ende jeder Woche des Bewertungszeitraums erhoben wurden. Diese Daten werden regelmäßig von HCPs gemäß der Routinepraxis bewertet.
Patientenbewertung der Schmackhaftigkeit der PKU-Kugel, Bewertungszeitraum, Woche 2
Zeitfenster: Ende des Bewertungszeitraums Woche 2.
Der Patient berichtete über eine Bewertung auf der Likert-Skala von Aussehen, Geruch, Geschmack, Nachgeschmack, Textur, Verpackung/Präsentation und Benutzerfreundlichkeit der PKU-Kugel. Eine höhere Punktzahl bedeutet eine positivere Reaktion.
Ende des Bewertungszeitraums Woche 2.
Patientenbewertung der Schmackhaftigkeit der PKU-Kugel, Bewertungszeitraum, Woche 4
Zeitfenster: Ende des Bewertungszeitraums Woche 4.
Der Patient berichtete über eine Bewertung auf der Likert-Skala von Aussehen, Geruch, Geschmack, Nachgeschmack, Textur, Verpackung/Präsentation und Benutzerfreundlichkeit der PKU-Kugel. Eine höhere Punktzahl bedeutet eine positivere Reaktion.
Ende des Bewertungszeitraums Woche 4.
Veränderung der Stoffwechselkontrolle (Phenylalanin) während der Aufbau- und Stabilisierungsphase.
Zeitfenster: Getrocknete Blutproben, die zweimal wöchentlich während der Aufbau- und Stabilisierungsphase von 2 bis 16 Wochen entnommen werden.
Phenylalaninspiegel aus getrockneten Blutflecken
Getrocknete Blutproben, die zweimal wöchentlich während der Aufbau- und Stabilisierungsphase von 2 bis 16 Wochen entnommen werden.
Veränderung der Stoffwechselkontrolle (Phenylalanin) über den Bewertungszeitraum.
Zeitfenster: Getrocknete Blutflecken, die während des 4-wöchigen Bewertungszeitraums einmal wöchentlich entnommen wurden.
Phenylalaninspiegel aus getrockneten Blutflecken
Getrocknete Blutflecken, die während des 4-wöchigen Bewertungszeitraums einmal wöchentlich entnommen wurden.
Veränderung der Stoffwechselkontrolle (Tyrosin) über die Aufbau- und Stabilisierungsphase.
Zeitfenster: Getrocknete Blutproben, die zweimal wöchentlich während der Aufbau- und Stabilisierungsphase von 2 bis 16 Wochen entnommen werden.
Tyrosinspiegel aus getrockneten Blutflecken
Getrocknete Blutproben, die zweimal wöchentlich während der Aufbau- und Stabilisierungsphase von 2 bis 16 Wochen entnommen werden.
Veränderung der metabolischen Kontrolle (Tyrosin) über den Bewertungszeitraum.
Zeitfenster: Getrocknete Blutflecken, die während der 4-wöchigen Bewertungsperiode einmal wöchentlich entnommen werden.
Tyrosinspiegel aus getrockneten Blutflecken
Getrocknete Blutflecken, die während der 4-wöchigen Bewertungsperiode einmal wöchentlich entnommen werden.
Veränderung der gastrointestinalen Lebensqualität
Zeitfenster: Baseline-Besuch (Tag 1) und Studienabschluss-Besuch (nach dem 28. Tag des Bewertungszeitraums)

Von den Teilnehmern ausgefüllter altersspezifischer, GI-bezogener Fragebogen zur Lebensqualität. Die spezifische Version des Fragebogens, die von jeder Altersgruppe verwendet werden soll, ist unten aufgeführt:

Alter 2-4 Jahre (Elternabschluss) = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Kleinkinder (2-4) Alter 5-7 Jahre (Elternabschluss) = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Young Children (5-7) Age 8-12 years (Ausfüllung durch die Eltern) = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Children (8-12) Alter 13-18 years = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Teens (13-18) Age 18 years and up = Birmingham IBS Symptom Questionnaire

Die MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scale-Fragebögen und der Birmingham IBS-Symptom-Fragebogen weisen auf weniger Probleme mit höheren berechneten Werten hin.
Baseline-Besuch (Tag 1) und Studienabschluss-Besuch (nach dem 28. Tag des Bewertungszeitraums)
Veränderung der PKU-spezifischen Lebensqualität
Zeitfenster: Baseline-Besuch (Tag 1) und Studienabschluss-Besuch (nach dem 28. Tag des Bewertungszeitraums)

Von den Teilnehmern ausgefüllter altersspezifischer PKU-bezogener Fragebogen zur Lebensqualität. Die spezifische Version des Fragebogens, die von jeder Altersgruppe verwendet werden soll, ist unten aufgeführt:

Alter > 9 Jahre = MAPI-Phenylketonurie-Auswirkung und Behandlungsqualitätsfragebogen (PKU-QOL), Elternalter 9-11 Jahre = MAPI-Phenylketonurie-Auswirkung und Behandlungsqualitätsfragebogen (PKU-QOL), Kinderalter 12-17 Jahre = MAPI Phenylketonurie-Auswirkung und Behandlung Lebensqualitäts-Fragebogen (PKU-QOL), Jugendalter 18+ Jahre = MAPI Phenylketonurie-Auswirkung und Behandlung Lebensqualitäts-Fragebogen (PKU-QOL), Erwachsener

Bei allen Versionen des PKU-QOL bedeutet ein höherer errechneter Score eine höhere Lebensqualität.
Baseline-Besuch (Tag 1) und Studienabschluss-Besuch (nach dem 28. Tag des Bewertungszeitraums)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Ermittler

  • Hauptermittler: Giulio Marchesini Reggiani, Universita di Bologna

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Januar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MCT-W-GMPIT-2019-03-08

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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