Valutazione della PKU Sphere in Italia

20 partecipanti con fenilchetonuria (PKU) introdurranno la sfera PKU nella loro dieta. La sfera PKU è un alimento a fini medici speciali (come definito dal regolamento (UE) n. 609/2013 sugli alimenti per gruppi specifici), utilizzato per la gestione dietetica della fenilchetonuria a partire dai 3 anni di età.

Lo studio inizia con una visita clinica di riferimento. Il consenso informato viene preso dallo sperimentatore prima che il partecipante completi un questionario specifico sulla qualità della vita PKU e un questionario specifico GI. Il partecipante prende una macchia di sangue essiccato in modo che l'investigatore possa verificare che la loro tecnica sia corretta.

Periodo di costruzione e stabilizzazione. Questo durerà tra le 2 e le 16 settimane, a seconda di quanto tempo impiega il partecipante per raggiungere l'assunzione massima raccomandata di sfera PKU. I partecipanti prenderanno una macchia di sangue essiccato due volte a settimana in modo che il loro medico possa monitorare i loro livelli di fenilalanina e tirosina. Dopo tre risultati consecutivi di macchie di sangue essiccato all'interno dell'intervallo target, l'operatore sanitario del partecipante può consigliare di scambiare una porzione di sostituto proteico a base di amminoacidi con la sfera PKU. Questo metodo per costruire la quantità di sfera PKU da assumere è informato direttamente dalla "Guida pratica alla sfera PKU" di Vitaflo. La quantità di sfera PKU assunta ogni giorno viene registrata dal partecipante nel proprio diario di studio.

Una volta che il partecipante ha assunto la quantità massima raccomandata di sfera PKU, o dopo 16 settimane, il partecipante passa al periodo di valutazione di quattro settimane. I partecipanti quindi prendono una macchia di sangue essiccato una volta alla settimana, ma continuano a registrare la loro assunzione di sfera PKU ogni giorno. Alla fine di ogni settimana del periodo di valutazione, i partecipanti registrano qualsiasi sintomo gastrointestinale sperimentato nei sette giorni precedenti. Alla fine delle settimane due e quattro del periodo di valutazione, i partecipanti registreranno anche i loro pensieri sull'appetibilità della sfera PKU. Ciò include una valutazione su scala Likert dell'aspetto, del gusto, del retrogusto, dell'odore, della consistenza, della confezione e della facilità d'uso del prodotto.

Alla fine del periodo di valutazione, i partecipanti tornano alla clinica per la visita di fine studio. I questionari specifici per PKU e GI completati al basale vengono ripetuti e lo sperimentatore discute l'idoneità del partecipante a continuare a prendere PKU sfera come parte della loro dieta terapeutica regolare. Dopo la visita, l'Investigatore valuta l'utilità della Guida pratica alla sfera della PKU. Una telefonata di follow-up comunicherà i risultati di eventuali risultati eccezionali di macchie di sangue essiccato ai partecipanti dopo la loro visita di fine studio.