Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка сферы ФКУ в Италии

13 мая 2026 г. обновлено: Vitaflo International, Ltd

Исследование приемлемости для оценки толерантности, приверженности и метаболического контроля у пациентов с фенилкетонурией (ФКУ), принимающих PKU Sphere™, заменитель белка на основе гликомакропептида (GMP), при введении в соответствии с практическим руководством по PKU Sphere.

20 участников с фенилкетонурией будут наращивать свое диетическое потребление сферы фенилкетонурии в течение 2-16 недель, в зависимости от их уровня метаболического контроля при этом. Участники заполнят специальный опросник для желудочно-кишечного тракта и фенилкетонурии во время визита в базовую клинику и запишут количество сфер, принимаемых при фенилкетонурии каждый день. Сухие пятна крови берут два раза в неделю.

После доведения до клинически приемлемого приема сферы ФКУ или через 16 недель участники вступают в 4-недельный период оценки. Количество взятой за день сферы ФКУ продолжает фиксироваться участниками. Желудочно-кишечная толерантность за предыдущие семь дней регистрируется в конце каждой недели. Оценка вкусовых качеств сфер ФКУ проводится в конце второй и четвертой недель периода оценки. Сухие пятна крови берут один раз в неделю.

Участник посещает заключительный визит в клинику, и исследователь решает, следует ли ему продолжать принимать сферу ФКУ.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

20 участников с фенилкетонурией (ФКУ) введут в свой рацион сферу ФКУ. Сфера ФКУ — это пищевой продукт для специальных медицинских целей (в соответствии с определением Регламента (ЕС) № 609/2013 о пищевых продуктах для определенных групп), используемый для диетического лечения фенилкетонурии в возрасте от 3 лет.

Исследование начинается с визита в базовую клинику. Информированное согласие дается исследователем до того, как участник заполнит опросник по качеству жизни, специфичный для ФКУ, и опросник, специфичный для желудочно-кишечного тракта. Участник берет засохшее пятно крови, чтобы следователь мог проверить правильность его техники.

Период наращивания и стабилизации. Это продлится от 2 до 16 недель, в зависимости от того, сколько времени потребуется участнику, чтобы достичь максимально рекомендуемого количества фенилкетонурии. Участники будут брать высохшую каплю крови два раза в неделю, чтобы их медицинский работник мог контролировать уровень фенилаланина и тирозина. После трех последовательных результатов сухой капли крови в пределах целевого диапазона медицинский работник участника может посоветовать заменить одну порцию белкового заменителя на основе аминокислот на сферу ФКУ. Этот метод увеличения количества принимаемой сферы ФКУ прямо указан в «Практическом руководстве по сфере ФКУ» Vitaflo. Количество сфер ФКУ, принимаемых каждый день, фиксируется участником в его учебном дневнике.

Как только участник принимает максимальное рекомендованное количество сферы ФКУ или по прошествии 16 недель, участник переходит к четырехнедельному периоду оценки. Затем участники берут высохшую каплю крови один раз в неделю, но продолжают ежедневно записывать потребление сферы ФКУ. В конце каждой недели периода оценки участники записывают любые желудочно-кишечные симптомы, возникшие в течение предшествующих семи дней. В конце второй и четвертой недель периода оценки участники также записывают свои мысли о вкусовых качествах сферы ФКУ. Это включает оценку внешнего вида, вкуса, послевкусия, запаха, текстуры, упаковки и простоты использования продукта по шкале Лайкерта.

В конце периода оценки участники возвращаются в клинику для визита в конце исследования. Специфические анкеты для ФКУ и желудочно-кишечного тракта, заполненные на исходном уровне, повторяются, и исследователь обсуждает пригодность участника продолжать принимать сферу ФКУ в рамках своей обычной терапевтической диеты. По итогам визита исследователь оценивает полезность Практического руководства по ФКУ. Последующий телефонный звонок сообщит участникам о любых невыполненных результатах анализа сухой капли крови после визита в конце исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

13

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Bologna, Италия
        • Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (adults)
      • Bologna, Италия
        • Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (paediatrics)
      • Milan, Италия
        • Ospedale San Paolo
      • Naples, Италия
        • A.O.R.N. Santobono-Pausilipon - Ospedale Santobono

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с фенилкетонурией или гиперфенилаланинемией, у которых в результате скрининга новорожденных была диагностирована гиперфенилаланинемия и начато лечение на ранней стадии, которым требуется более 50% потребления белка из заменителя белка.
  • Возраст от 3 лет и старше.
  • Пациентки женского пола детородного возраста должны иметь отрицательный тест мочи на беременность до завершения процедур скрининга.
  • Добровольное, письменное, информированное согласие от участника в возрасте 18 и более лет или от родителя/опекуна для участников < 18 лет.
  • Добровольное письменное согласие (если применимо) для лиц младше 18 лет.

Критерий исключения:

  • Беременные, планирующие беременность или кормящие грудью.
  • Прием дигидрохлорида сапроптерина (Куван), ПЭГ-ПАЛ или больших нейтральных аминокислот в течение 30 дней до визита для скрининга.
  • Пациенты, которые в настоящее время принимают максимальное рекомендуемое количество заменителя белка из заменителя белка на основе GMP.
  • Пациенты, которые не могут/не желают заменить свой текущий заменитель белка GMP (если таковой имеется) на сферу ФКУ.
  • Пациенты с известной аллергией/непереносимостью сои, молока или рыбы.
  • Лица, которые, по мнению следователя, не в состоянии выполнить требования протокола.
  • Любое сопутствующее заболевание, которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
  • Пациенты, которые в настоящее время участвуют, планируют участвовать или участвовали в интервенционных исследованиях лекарств, продуктов питания или медицинских устройств в течение 30 дней до визита для скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Поддерживающая терапия
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экспериментальный - одна рука
Все пациенты должны получить сферу ФКУ в рамках диетического лечения фенилкетонурии (ФКУ)
Диетическая добавка: ФКУ сфера

Сфера TYR представляет собой порошкообразный заменитель белка с низким содержанием фенилаланина и тирозина, содержащий сбалансированную смесь изолята гликомакропептида казеина (цГМФ), незаменимых и заменимых аминокислот, углеводов, жиров, витаминов, минералов и длинноцепочечных полиненасыщенных жирных кислот (ПНЖК). ; Докозагексаеновая кислота (ДГК). Он содержит сахар и подсластитель.

Продукт предназначен для назначения на основе содержания в нем белка, а не его энергетической ценности.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение соблюдения рекомендуемых объемов сферы ФКУ
Временное ограничение: Записывается ежедневно с начала 2–16-недельного периода наращивания и стабилизации до конца 4-недельного периода оценки, периодически оценивается медработниками в соответствии с обычной практикой.
Пациент сообщил данные о фактическом по сравнению с предписанным потреблением сферы ФКУ.
Записывается ежедневно с начала 2–16-недельного периода наращивания и стабилизации до конца 4-недельного периода оценки, периодически оценивается медработниками в соответствии с обычной практикой.
Изменение желудочно-кишечной толерантности
Временное ограничение: Данные за предыдущие 7 дней, собранные пациентами в конце каждой недели периода оценки. Эти данные будут периодически оцениваться СОЗ в соответствии с обычной практикой.
Пациент сообщал данные о любых желудочно-кишечных симптомах, которые он испытал.
Данные за предыдущие 7 дней, собранные пациентами в конце каждой недели периода оценки. Эти данные будут периодически оцениваться СОЗ в соответствии с обычной практикой.
Оценка пациентом вкусовых качеств сферы ФКУ, период оценки, неделя 2
Временное ограничение: Конец оценочного периода, неделя 2.
Пациент сообщил об оценке по шкале Лайкерта внешнего вида сферы ФКУ, запаха, вкуса, послевкусия, текстуры, упаковки/презентации и простоты использования. Более высокий балл означает более положительный ответ.
Конец оценочного периода, неделя 2.
Оценка пациентом вкусовых качеств сферы ФКУ, период оценки, неделя 4
Временное ограничение: Конец периода оценки, неделя 4.
Пациент сообщил об оценке по шкале Лайкерта внешнего вида сферы ФКУ, запаха, вкуса, послевкусия, текстуры, упаковки/презентации и простоты использования. Более высокий балл означает более положительный ответ.
Конец периода оценки, неделя 4.
Изменение метаболического контроля (фенилаланин) в период наращивания и стабилизации.
Временное ограничение: Сухие капли крови берут два раза в неделю в течение 2-16 недель периода наращивания и стабилизации.
Уровни фенилаланина, полученные из высушенных пятен крови
Сухие капли крови берут два раза в неделю в течение 2-16 недель периода наращивания и стабилизации.
Изменение метаболического контроля (фенилаланин) в течение периода оценки.
Временное ограничение: Сухие капли крови берут один раз в неделю в течение 4-недельного периода оценки.
Уровни фенилаланина, полученные из высушенных пятен крови
Сухие капли крови берут один раз в неделю в течение 4-недельного периода оценки.
Изменение метаболического контроля (тирозин) в период наращивания и стабилизации.
Временное ограничение: Сухие капли крови берут два раза в неделю в течение 2-16 недель периода наращивания и стабилизации.
Уровни тирозина, полученные из высушенных пятен крови
Сухие капли крови берут два раза в неделю в течение 2-16 недель периода наращивания и стабилизации.
Изменение метаболического контроля (тирозин) в течение периода оценки.
Временное ограничение: Сухие пятна крови берут один раз в неделю в течение 4-недельного периода оценки.
Уровни тирозина, полученные из высушенных пятен крови
Сухие пятна крови берут один раз в неделю в течение 4-недельного периода оценки.
Изменение желудочно-кишечного качества жизни
Временное ограничение: Базовый визит (1-й день) и визит в конце исследования (после 28-го дня периода оценки)

Опросник качества жизни, связанный с возрастом и желудочно-кишечным трактом, заполненный участниками. Конкретная версия вопросника для каждой возрастной группы указана ниже:

Возраст 2–4 года (завершение родителей) = шкала MAPI PedsQL для желудочно-кишечных симптомов, дети ясельного возраста (2–4 года) Возраст 5–7 лет (заполнение родителями) = шкала MAPI PedsQL для желудочно-кишечных симптомов, дети младшего возраста (5–7 лет), возраст 8–12 лет (заполнение родителей) = MAPI PedsQL шкалы симптомов желудочно-кишечного тракта, дети (8-12 лет) Возраст 13-18 лет = MAPI PedsQL шкалы желудочно-кишечных симптомов, подростки (13-18 лет) Возраст 18 лет и старше = Бирмингемский опросник симптомов СРК

Опросники шкалы симптомов желудочно-кишечного тракта MAPI PedsQL и опросник симптомов СРК Бирмингема указывают на меньшее количество проблем с более высокими расчетными баллами.
Базовый визит (1-й день) и визит в конце исследования (после 28-го дня периода оценки)
Изменение специфического качества жизни при ФКУ
Временное ограничение: Базовый визит (1-й день) и визит в конце исследования (после 28-го дня периода оценки)

Анкета качества жизни, связанная с возрастом, связанная с фенилкетонурией, заполненная участниками. Конкретная версия вопросника для каждой возрастной группы указана ниже:

Возраст >9 лет = влияние MAPI на фенилкетонурию и лечение, опросник качества жизни (ФКУ-КЖ), возраст родителей 9–11 лет = влияние MAPI на фенилкетонурию и лечение, опросник качества жизни (ФКУ-КЖ), возраст детей 12–17 лет = MAPI Влияние и лечение фенилкетонурии Опросник качества жизни (ФКУ-КЖ), Подростковый возраст 18+ лет = MAPI Влияние фенилкетонурии и Опросник качества жизни на лечение (ФКУ-КЖ), взрослый

Для всех версий PKU-QOL более высокий расчетный балл означает более высокое качество жизни.
Базовый визит (1-й день) и визит в конце исследования (после 28-го дня периода оценки)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vitaflo International, Ltd

Следователи

  • Главный следователь: Giulio Marchesini Reggiani, Università di Bologna

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 августа 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 июля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 июля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 ноября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 декабря 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 декабря 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MCT-W-GMPIT-2019-03-08

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться