Evaluatie van PKU Sphere in Italië

20 deelnemers met fenylketonurie (PKU) introduceren PKU sphere in hun dieet. PKU sphere is een voeding voor medisch gebruik (zoals gedefinieerd door Verordening (EU) nr. 609/2013 betreffende voeding voor specifieke groepen), gebruikt voor de dieetbehandeling van fenylketonurie vanaf 3 jaar.

De studie begint met een bezoek aan de Baseline-kliniek. Geïnformeerde toestemming wordt gegeven door de onderzoeker voordat de deelnemer een PKU-specifieke vragenlijst over kwaliteit van leven en een GI-specifieke vragenlijst invult. De deelnemer neemt een opgedroogde bloedvlek zodat de onderzoeker kan controleren of hun techniek correct is.

Opbouw- en stabilisatieperiode. Dit duurt tussen de 2 en 16 weken, afhankelijk van hoe lang het duurt voordat de deelnemer zijn maximale aanbevolen inname van PKU-bol heeft bereikt. Deelnemers nemen twee keer per week een gedroogd bloed, zodat hun zorgverlener hun fenylalanine- en tyrosinespiegels kan controleren. Na drie opeenvolgende resultaten van gedroogde bloedvlekken binnen het doelbereik, kan de HCP van de deelnemer adviseren om één portie eiwitvervanger op basis van aminozuren te vervangen door PKU-bolletjes. Deze methode om de hoeveelheid in te nemen PKU-bolletjes op te bouwen, is rechtstreeks gebaseerd op Vitaflo's 'Praktische gids voor PKU-bolletjes'. De hoeveelheid PKU-bol die elke dag wordt ingenomen, wordt door de deelnemer in zijn studiedagboek bijgehouden.

Zodra de maximaal aanbevolen hoeveelheid PKU-bol door de deelnemer is ingenomen, of na 16 weken, gaat de deelnemer over naar de evaluatieperiode van vier weken. De deelnemers nemen vervolgens eenmaal per week een opgedroogde bloedvlek, maar blijven elke dag hun inname van PKU-bolletjes registreren. Aan het einde van elke week van de evaluatieperiode noteren de deelnemers alle gastro-intestinale symptomen die ze de afgelopen zeven dagen hebben ervaren. Aan het einde van de evaluatieperiode, week twee en vier, zullen de deelnemers ook hun mening over de smakelijkheid van PKU sphere opschrijven. Dit omvat een Likert-schaalbeoordeling van het uiterlijk, de smaak, de nasmaak, de geur, de textuur, de verpakking en het gebruiksgemak van het product.

Aan het einde van de evaluatieperiode keren de deelnemers terug naar de kliniek voor het bezoek aan het einde van de studie. De PKU- en GI-specifieke vragenlijsten die bij baseline zijn ingevuld, worden herhaald en de onderzoeker bespreekt of de deelnemer geschikt is om PKU sphere te blijven gebruiken als onderdeel van zijn reguliere therapeutische dieet. Na het bezoek beoordeelt de onderzoeker het nut van de praktische gids voor PKU-sfeer. Een follow-up-telefoongesprek zal de resultaten van openstaande resultaten van gedroogde bloedvlekken doorgeven aan de deelnemers na hun bezoek aan het einde van het onderzoek.