Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av PKU Sphere i Italia

13. mai 2026 oppdatert av: Vitaflo International, Ltd

En akseptabilitetsstudie for å evaluere toleranse, overholdelse og metabolsk kontroll av pasienter med fenylketonuri (PKU) som bruker PKU Sphere™, en glykomakropeptid (GMP)-basert proteinerstatning, når introdusert i henhold til en praktisk veiledning til PKU Sphere.

20 deltakere med PKU vil bygge opp sitt diettinntak av PKU-sfære i løpet av 2-16 uker, avhengig av nivået av metabolsk kontroll mens de gjør det. Deltakerne vil fylle ut et gastrointestinalt spesifikt og PKU-spesifikt spørreskjema ved baseline klinikkbesøket og registrere mengden PKU-sfære som tas hver dag. Tørkede blodflekker tas to ganger i uken.

Når deltakerne er bygget opp til et klinisk passende inntak av PKU-sfære, eller etter 16 uker, går deltakerne inn i en 4-ukers evalueringsperiode. Mengden PKU-sfære som tas per dag, blir fortsatt registrert av deltakerne. Gastrointestinal toleranse over de foregående syv dagene registreres ved slutten av hver uke. Evalueringer av PKU-sfærens velsmak gjøres i slutten av uke to og fire av evalueringsperioden. Tørkede blodflekker tas en gang i uken.

Deltakeren deltar på et avsluttende studiebesøk på klinikken og utrederen bestemmer om de skal fortsette å ta PKU-sfæren.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

20 deltakere med fenylketonuri (PKU) vil introdusere PKU-sfæren i kostholdet sitt. PKU-sfære er et næringsmiddel for spesielle medisinske formål (som definert av forordning (EU) nr. 609/2013 om mat til spesifikke grupper), brukt til kostholdsbehandling av fenylketonuri fra 3 års alder.

Studien begynner med et baseline klinikkbesøk. Informert samtykke tas av etterforskeren før deltakeren fyller ut et PKU-spesifikt livskvalitetsspørreskjema, og et GI-spesifikt spørreskjema. Deltakeren tar en tørket blodflekk for at etterforskeren skal sjekke at teknikken deres er riktig.

Oppbyggings- og stabiliseringsperiode. Dette vil vare mellom 2 og 16 uker, avhengig av hvor lang tid deltakeren bruker på å nå sitt maksimale anbefalte inntak av PKU-sfære. Deltakerne vil ta en tørket blodflekk to ganger i uken for at helsepersonell skal overvåke fenylalanin- og tyrosinnivåene deres. Etter tre påfølgende resultat av tørkede blodflekker innenfor målområdet, kan deltakerens helsepersonell gi råd om å bytte en del av aminosyrebasert proteinerstatning med PKU-sfære. Denne metoden for å bygge opp mengden PKU-sfære som skal tas, er informert direkte av Vitaflos 'Praktisk veiledning til PKU-sfære'. Mengden PKU-sfære som tas hver dag registreres av deltakeren i studiedagboken deres.

Når den maksimale anbefalte mengden PKU-sfære er tatt av deltakeren, eller etter 16 uker, går deltakeren inn i den fire uker lange evalueringsperioden. Deltakerne tar deretter en tørket blodflekk en gang i uken, men fortsetter å registrere inntaket av PKU-sfære hver dag. På slutten av hver evalueringsperiodeuke registrerer deltakerne eventuelle gastrointestinale symptomer som er opplevd i løpet av de foregående syv dagene. På slutten av Evalueringsperioden uke to og fire vil deltakerne også registrere sine tanker om PKU-sfærens smak. Dette inkluderer en Likert-skalavurdering av produktets utseende, smak, ettersmak, lukt, tekstur, emballasje og brukervennlighet.

På slutten av evalueringsperioden returnerer deltakerne til klinikken for avsluttet studiebesøk. De PKU- og GI-spesifikke spørreskjemaene utfylt ved baseline gjentas, og etterforskeren diskuterer deltakerens egnethet til å fortsette å ta PKU-sfæren som en del av deres vanlige terapeutiske diett. Etter besøket vurderer etterforskeren nytten av den praktiske veiledningen til PKU-sfæren. En oppfølgingstelefonsamtale vil videresende resultatene av alle utestående resultater med tørkede blodflekker til deltakerne etter studiesluttbesøket.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (adults)
      • Bologna, Italia
        • Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (paediatrics)
      • Milan, Italia
        • Ospedale San Paolo
      • Naples, Italia
        • A.O.R.N. Santobono-Pausilipon - Ospedale Santobono

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter diagnostisert med PKU eller hyperfenylalaninemi via nyfødtscreening og tidlig behandlet, som krever >50 % av proteininntaket fra proteinerstatning.
  • Fra 3 år og oppover.
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest før de fullfører screeningsprosedyrene.
  • Frivillig gitt skriftlig, informert samtykke fra deltaker, 18 år eller mer, eller fra foresatte for deltakere < 18 år.
  • Frivillig gitt skriftlig samtykke (hvis hensiktsmessig) for de < 18 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid, planlegger graviditet eller ammer.
  • Inntak av sapropterindihydroklorid (Kuvan), PEG PAL eller store nøytrale aminosyrer innen 30 dager før screeningbesøk.
  • Pasienter som for tiden tar sin maksimale anbefalte mengde proteinerstatning fra en GMP-basert proteinerstatning.
  • Pasienter som ikke kan/vil erstatte sin nåværende GMP-proteinerstatning (hvis noen) med PKU-sfære.
  • Pasienter med kjent soya-, melke- eller fiskeallergi/intoleranse.
  • Enkeltpersoner som etter etterforskerens mening ikke er i stand til å overholde kravene i protokollen.
  • Enhver komorbiditet, som etter etterforskerens mening ville utelukke deltakelse i studien.
  • Pasienter som for øyeblikket deltar i, planlegger å delta i eller har deltatt i en intervensjonsutprøving med legemiddel, mat eller medisinsk utstyr innen 30 dager før screeningbesøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Støttende omsorg
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell - enkeltarm
Alle pasienter som får PKU-sfære som en del av kostholdsbehandlingen for fenylketonuri (PKU)
Kosttilskudd: PKU-sfære

TYR-sfæren er en pulverisert, lavfenylalanin- og tyrosinproteinerstatning, som inneholder en balansert blanding av kaseinglykomakropeptid (cGMP) isolat, essensielle og ikke-essensielle aminosyrer, karbohydrater, fett, vitaminer, mineraler og den langkjedede flerumettede fettsyren (LCP) ; Dokosaheksaensyre (DHA). Den inneholder sukker og søtningsmiddel.

Produktet er utviklet for å bli foreskrevet basert på proteininnholdet, ikke energiinnholdet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i overholdelse av anbefalte mengder PKU-sfære
Tidsramme: Registrert daglig fra starten av 2-16 ukers oppbyggings- og stabiliseringsperiode til slutten av 4 ukers evalueringsperiode, vurdert av helsepersonell med jevne mellomrom i henhold til rutinemessig praksis.
Pasienten rapporterte data om faktisk sammenlignet med foreskrevet inntak av PKU-sfære
Registrert daglig fra starten av 2-16 ukers oppbyggings- og stabiliseringsperiode til slutten av 4 ukers evalueringsperiode, vurdert av helsepersonell med jevne mellomrom i henhold til rutinemessig praksis.
Endring i gastrointestinal toleranse
Tidsramme: Data fra forrige 7 dager samlet inn av pasienter ved slutten av hver uke med evalueringsperiode. Disse dataene vil bli vurdert av helsepersonell med jevne mellomrom i henhold til rutinemessig praksis.
Pasienten rapporterte data om eventuelle gastrointestinale symptomer
Data fra forrige 7 dager samlet inn av pasienter ved slutten av hver uke med evalueringsperiode. Disse dataene vil bli vurdert av helsepersonell med jevne mellomrom i henhold til rutinemessig praksis.
Pasientevaluering av PKU-sfærens smak, Evalueringsperiode uke 2
Tidsramme: Slutt på evalueringsperiode uke 2.
Pasient rapporterte Likert-skala-evaluering av PKU-sfærens utseende, lukt, smak, ettersmak, tekstur, emballasje/presentasjon og brukervennlighet. En høyere poengsum betyr en mer positiv respons.
Slutt på evalueringsperiode uke 2.
Pasientevaluering av PKU-sfærens smak, Evalueringsperiode uke 4
Tidsramme: Slutt på evalueringsperiode uke 4.
Pasient rapporterte Likert-skala-evaluering av PKU-sfærens utseende, lukt, smak, ettersmak, tekstur, emballasje/presentasjon og brukervennlighet. En høyere poengsum betyr en mer positiv respons.
Slutt på evalueringsperiode uke 4.
Endring i metabolsk kontroll (fenylalanin) over oppbyggings- og stabiliseringsperiode.
Tidsramme: Tørkede blodflekker tatt to ganger ukentlig i løpet av 2-16 ukers oppbyggings- og stabiliseringsperiode.
Fenylalaninnivåer oppnådd fra tørkede blodflekker
Tørkede blodflekker tatt to ganger ukentlig i løpet av 2-16 ukers oppbyggings- og stabiliseringsperiode.
Endring i metabolsk kontroll (fenylalanin) i løpet av evalueringsperioden.
Tidsramme: Tørkede blodflekker tatt en gang i uken i løpet av en 4-ukers evalueringsperiode.
Fenylalaninnivåer oppnådd fra tørkede blodflekker
Tørkede blodflekker tatt en gang i uken i løpet av en 4-ukers evalueringsperiode.
Endring i metabolsk kontroll (tyrosin) over oppbyggings- og stabiliseringsperiode.
Tidsramme: Tørkede blodflekker tatt to ganger ukentlig i løpet av 2-16 ukers oppbyggings- og stabiliseringsperiode.
Tyrosinnivåer oppnådd fra tørkede blodflekker
Tørkede blodflekker tatt to ganger ukentlig i løpet av 2-16 ukers oppbyggings- og stabiliseringsperiode.
Endring i metabolsk kontroll (tyrosin) i løpet av evalueringsperioden.
Tidsramme: Tørkede blodflekker tatt en gang i uken i løpet av 4 ukers evalueringsperiode.
Tyrosinnivåer oppnådd fra tørkede blodflekker
Tørkede blodflekker tatt en gang i uken i løpet av 4 ukers evalueringsperiode.
Endring i gastrointestinal livskvalitet
Tidsramme: Grunnlinjebesøk (dag én) og studiesluttbesøk (etter dag-28 i evalueringsperioden)

Aldersspesifikt, GI-relatert livskvalitetsspørreskjema utfylt av deltakerne. Den spesifikke versjonen av spørreskjemaet som skal brukes av hver aldersgruppe er oppført nedenfor:

Alder 2-4 år (foreldrefullføring) = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Småbarn (2-4) Alder 5-7 år (Foreldrefullføring) = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Små barn (5-7) Alder 8-12 år (Foreldrefullføring) = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Barn (8-12) Alder 13-18 år = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Tenåringer (13-18) Alder 18 år og oppover = Birmingham IBS Symptom Questionnaire

MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scale spørreskjemaer og Birmingham IBS symptom Questionnaire indikerer færre problemer med høyere beregnede skårer.
Grunnlinjebesøk (dag én) og studiesluttbesøk (etter dag-28 i evalueringsperioden)
Endring i PKU-spesifikk livskvalitet
Tidsramme: Grunnlinjebesøk (dag én) og studiesluttbesøk (etter dag-28 i evalueringsperioden)

Aldersspesifikt, PKU-relatert livskvalitetsspørreskjema utfylt av deltakerne. Den spesifikke versjonen av spørreskjemaet som skal brukes av hver aldersgruppe er oppført nedenfor:

Alder >9 år = MAPI fenylketonuri påvirkning og behandling Quality Of Life Questionnaire (PKU-QOL), Foreldre Alder 9-11 år = MAPI fenylketonuri påvirkning og behandling Quality Of Life Questionnaire (PKU-QOL), Barn Alder 12-17 år = MAPI fenylketonuri påvirkning og behandling Quality Of Life Questionnaire (PKU-QOL), ungdomsalder 18+ år = MAPI fenylketonuri påvirkning og behandling Quality Of Life Questionnaire (PKU-QOL), voksen

Med alle versjoner av PKU-QOL betyr en høyere beregnet poengsum høyere livskvalitet.
Grunnlinjebesøk (dag én) og studiesluttbesøk (etter dag-28 i evalueringsperioden)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Giulio Marchesini Reggiani, Università di Bologna

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. august 2020

Primær fullføring (Faktiske)

31. juli 2022

Studiet fullført (Faktiske)

31. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

22. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MCT-W-GMPIT-2019-03-08

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere