PKU Spheren arviointi Italiassa
Hyväksyttävyystutkimus fenyyliketonuriaa (PKU) käyttävien potilaiden toleranssin, hoitoon sitoutumisen ja aineenvaihdunnan hallinnan arvioimiseksi. PKU Sphere™ on glykomakropeptidiin (GMP) perustuva proteiinin korvike, kun se otetaan käyttöön PKU Spheren käytännön oppaan mukaisesti.
20 osallistujaa, joilla on PKU, keräävät PKU-pallon saantinsa ruokavaliosta 2–16 viikon aikana riippuen aineenvaihdunnan hallinnan tasosta. Osallistujat täyttävät maha-suolikanavan ja PKU-spesifisen kyselylomakkeen Baseline-klinikkakäynnillä ja kirjaavat päivittäin otetun PKU-pallon määrän. Kuivatut veripisteet otetaan kahdesti viikossa.
Kun osallistujat ovat saavuttaneet kliinisesti sopivan PKU-pallon saannin tai 16 viikon kuluttua, osallistujat siirtyvät 4 viikon arviointijaksoon. Osallistujat tallentavat edelleen päivässä otetun PKU-pallon määrän. Ruoansulatuskanavan toleranssi edellisten seitsemän päivän ajalta kirjataan jokaisen viikon lopussa. PKU-pallon maullisuuden arvioinnit tehdään arviointijakson kahden ja neljän viikon lopussa. Kuivatut veripisteet otetaan kerran viikossa.
Osallistuja osallistuu klinikalla opiskelun päättymiskäynnille ja tutkija päättää, pitäisikö hänen jatkaa PKU-pallon ottamista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
20 osallistujaa, joilla on fenyyliketonuria (PKU), tuo PKU-pallon ruokavalioonsa. PKU sphere on elintarvike erityisiin lääkinnällisiin tarkoituksiin (määritelty tiettyjen ryhmien elintarvikkeista annetussa asetuksessa (EU) N:o 609/2013), jota käytetään fenyyliketonurian ruokavaliohoitoon 3 vuoden iästä alkaen.
Tutkimus alkaa Perustason klinikkakäynnillä. Tutkija ottaa tietoisen suostumuksen ennen kuin osallistuja täyttää PKU-kohtaisen elämänlaatukyselyn ja GI-kohtaisen kyselylomakkeen. Osallistuja ottaa kuivatun veripisteen, jotta tutkija voi tarkistaa, että hänen tekniikkansa on oikea.
Kokoontumis- ja stabilointijakso. Tämä kestää 2–16 viikkoa riippuen siitä, kuinka kauan osallistujalla kestää saavuttaa PKU-pallon enimmäissaanti. Osallistujat ottavat kuivatun veripisteen kahdesti viikossa, jotta heidän terveydenhuollon ammattihenkilönsä voi seurata heidän fenyylialaniini- ja tyrosiinitasojaan. Kolmen peräkkäisen kuivatun veripistetuloksen jälkeen tavoitealueella osallistujan HCP voi neuvoa vaihtamaan yhden annoksen aminohappopohjaista proteiinikorviketta PKU-palloon. Tästä menetelmästä otettavan PKU-pallon määrän muodostamiseksi kerrotaan suoraan Vitaflon 'Praktical Guide to PKU sphere' -oppaasta. Osallistuja kirjaa päivittäin otetun PKU-pallon määrän tutkimuspäiväkirjaansa.
Kun osallistuja on ottanut suositellun enimmäismäärän PKU-palloa tai 16 viikon kuluttua, osallistuja siirtyy neljän viikon arviointijaksoon. Osallistujat ottavat sitten kuivatun veripisteen kerran viikossa, mutta jatkavat PKU-pallon saannin kirjaamista joka päivä. Jokaisen arviointijakson viikon lopussa osallistujat kirjaavat kaikki ruoansulatuskanavan oireet edellisten seitsemän päivän aikana. Arviointijakson kahden ja neljännen viikon lopussa osallistujat kirjaavat myös ajatuksensa PKU-pallon mausta. Tämä sisältää Likert-asteikon arvioinnin tuotteen ulkonäöstä, mausta, jälkimausta, tuoksusta, koostumuksesta, pakkauksesta ja käytön helppoudesta.
Arviointijakson päätyttyä osallistujat palaavat klinikalle opintojakson päättymiskäynnille. Lähtötilanteessa täytetyt PKU- ja GI-kohtaiset kyselyt toistetaan ja tutkija keskustelee osallistujan sopivuudesta jatkaa PKU-sfäärin ottamista osana säännöllistä terapeuttista ruokavaliotaan. Vierailun jälkeen tutkija arvioi PKU-sfäärin käytännön oppaan hyödyllisyyden. Seurantapuhelu välittää kaikkien erinomaisten kuivuneiden veripistetulosten tulokset osallistujille heidän opintovierailunsa jälkeen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Bologna, Italia
- Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (adults)
-
Bologna, Italia
- Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (paediatrics)
-
Milan, Italia
- Ospedale San Paolo
-
Naples, Italia
- A.O.R.N. Santobono-Pausilipon - Ospedale Santobono
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu PKU tai hyperfenyylialaninemia vastasyntyneiden seulonnan perusteella ja hoidettu varhaisessa vaiheessa, ja he tarvitsevat > 50 % proteiinin saannista proteiinin korvikkeelta.
- 3-vuotiaat ja sitä vanhemmat.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti ennen seulontatoimenpiteiden suorittamista.
- Vapaaehtoisesti annettu, kirjallinen, tietoinen suostumus osallistujalta, vähintään 18 vuotta, tai vanhemmalta/huoltajalta, jos osallistuja on alle 18 vuotta.
- Vapaaehtoisesti annettu kirjallinen suostumus (tarvittaessa) alle 18-vuotiaille.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva, raskautta suunnitteleva tai imettävä.
- Sapropteriinidihydrokloridin (Kuvan), PEG PAL:n tai suurten neutraalien aminohappojen nauttiminen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Potilaat, jotka ottavat parhaillaan suositeltua enimmäismäärää proteiinikorviketta GMP-pohjaisesta proteiinikorvikkeesta.
- Potilaat, jotka eivät pysty/halua korvata nykyistä GMP-proteiinin korviketta (jos sellaista on) PKU-pallolla.
- Potilaat, joiden tiedetään olevan soija-, maito- tai kalaallergia/intoleranssi.
- Henkilöt, jotka tutkijan mielestä eivät pysty noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia.
- Kaikki samanaikainen sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen.
- Potilaat, jotka osallistuvat parhaillaan, suunnittelevat osallistuvansa tai ovat osallistuneet interventiotutkimukseen lääke-, ruoka- tai lääkinnällisten laitteiden tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kokeellinen - yksi käsi
Kaikki potilaat saavat PKU-pallon osana fenyyliketonurian (PKU) ruokavaliohoitoaan
|
TYR sphere on jauhettu, vähän fenyylialaniinia ja tyrosiinia sisältävä proteiinikorvike, joka sisältää tasapainoisen sekoituksen kaseiiniglykomakropeptidi-isolaattia (cGMP), välttämättömiä ja ei-välttämättömiä aminohappoja, hiilihydraatteja, rasvaa, vitamiineja, kivennäisaineita ja pitkäketjuista monityydyttymätöntä rasvahappoa (LCP) ; Dokosaheksaeenihappo (DHA). Se sisältää sokereita ja makeutusaineita. Tuote on suunniteltu määrättäväksi sen proteiinipitoisuuden, ei energiasisällön perusteella. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos PKU-pallon suositeltujen määrien noudattamisessa
Aikaikkuna: Tallennetaan päivittäin 2-16 viikon kokoamis- ja stabilointijakson alusta 4 viikon arviointijakson loppuun. HCP:t arvioivat säännöllisesti rutiinikäytännön mukaisesti.
|
Potilaan raportoimat tiedot todellisista PKU-pallon määrättyihin saantiin verrattuna
|
Tallennetaan päivittäin 2-16 viikon kokoamis- ja stabilointijakson alusta 4 viikon arviointijakson loppuun. HCP:t arvioivat säännöllisesti rutiinikäytännön mukaisesti.
|
|
Muutos ruoansulatuskanavan toleranssissa
Aikaikkuna: Potilaiden kunkin arviointijakson viikon lopussa keräämät tiedot edellisiltä 7 päivästä. Terveyslääkärit arvioivat nämä tiedot säännöllisesti rutiinikäytännön mukaisesti.
|
Potilas raportoi tiedot kaikista kokemistaan maha-suolikanavan oireista
|
Potilaiden kunkin arviointijakson viikon lopussa keräämät tiedot edellisiltä 7 päivästä. Terveyslääkärit arvioivat nämä tiedot säännöllisesti rutiinikäytännön mukaisesti.
|
|
Potilaan arvio PKU-pallon mausta, arviointijakso viikko 2
Aikaikkuna: Arviointijakson loppu viikko 2.
|
Potilas raportoi Likert-asteikon arvioinnin PKU-pallon ulkonäöstä, tuoksusta, mausta, jälkimausta, koostumuksesta, pakkauksesta/esittelystä ja käytön helppoudesta.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa positiivisempaa vastausta.
|
Arviointijakson loppu viikko 2.
|
|
Potilaan arvio PKU-pallon mausta, arviointijakso viikko 4
Aikaikkuna: Arviointijakson päättyminen viikolla 4.
|
Potilas raportoi Likert-asteikon arvioinnin PKU-pallon ulkonäöstä, tuoksusta, mausta, jälkimausta, koostumuksesta, pakkauksesta/esittelystä ja käytön helppoudesta.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa positiivisempaa vastausta.
|
Arviointijakson päättyminen viikolla 4.
|
|
Muutos aineenvaihdunnan hallinnassa (fenyylialaniini) muodostumis- ja stabilointijakson aikana.
Aikaikkuna: Kuivatut veripisteet otettu kahdesti viikossa 2-16 viikon rakentamis- ja stabilointijakson aikana.
|
Fenyylialaniinitasot saadaan kuivuneista veripisteistä
|
Kuivatut veripisteet otettu kahdesti viikossa 2-16 viikon rakentamis- ja stabilointijakson aikana.
|
|
Muutos aineenvaihdunnan kontrollissa (fenyylialaniini) arviointijakson aikana.
Aikaikkuna: Kuivuneet veripisteet otettu kerran viikossa 4 viikon arviointijakson aikana.
|
Fenyylialaniinitasot saadaan kuivuneista veripisteistä
|
Kuivuneet veripisteet otettu kerran viikossa 4 viikon arviointijakson aikana.
|
|
Muutos aineenvaihdunnan hallinnassa (tyrosiini) muodostumis- ja stabilointijakson aikana.
Aikaikkuna: Kuivatut veripisteet otettu kahdesti viikossa 2-16 viikon rakentamis- ja stabilointijakson aikana.
|
Tyrosiinipitoisuudet, jotka saadaan kuivuneista veripisteistä
|
Kuivatut veripisteet otettu kahdesti viikossa 2-16 viikon rakentamis- ja stabilointijakson aikana.
|
|
Muutos aineenvaihdunnan kontrollissa (tyrosiini) arviointijakson aikana.
Aikaikkuna: Kuivuneet veripisteet otettu kerran viikossa 4 viikon arviointijakson aikana.
|
Tyrosiinipitoisuudet, jotka saadaan kuivuneista veripisteistä
|
Kuivuneet veripisteet otettu kerran viikossa 4 viikon arviointijakson aikana.
|
|
Muutos maha-suolikanavan elämänlaadussa
Aikaikkuna: Peruskäynti (1. päivä) ja opintovierailu (arviointijakson 28. päivän jälkeen)
|
Osallistujien täyttämä ikäkohtainen, GI-sidonnainen elämänlaatukysely. Alla on lueteltu kunkin ikäryhmän käytettävä kyselylomakkeen erityinen versio: Ikä 2-4 vuotta (Vanhempien valmistuminen) = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Taaperoikäiset (2-4) Ikä 5-7 vuotta (Parental Complete) = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Pienet lapset (5-12 vuotta) Ikä 8-12 (Vanhempien suorittaminen) = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Children (8-12) Ikä 13-18 vuotta = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Teens (13-18) Ikä 18 vuotta ja ylöspäin = Birmingham Questionnaire Symp MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scale -kyselylomakkeet ja Birmingham IBS Symptom Questionnaire osoittavat vähemmän ongelmia korkeammilla lasketuilla pisteillä. |
Peruskäynti (1. päivä) ja opintovierailu (arviointijakson 28. päivän jälkeen)
|
|
Muutos PKU-kohtaisessa elämänlaadussa
Aikaikkuna: Peruskäynti (1. päivä) ja opintovierailu (arviointijakson 28. päivän jälkeen)
|
Osallistujien täyttämä ikäkohtainen, PKU-sidonnainen elämänlaatukysely. Alla on lueteltu kunkin ikäryhmän käytettävä kyselylomakkeen erityinen versio: Ikä > 9 vuotta = MAPI fenyyliketonurian vaikutus ja hoito Quality Of Life Questionnaire (PKU-QOL), vanhemmat Ikä 9-11 vuotta = MAPI fenyyliketonurian vaikutus ja hoito Quality Of Life Questionnaire (PKU-QOL), lapset Ikä 12-17 vuotta = MAPI fenyyliketonurian vaikutus ja hoito elämänlaatukysely (PKU-QOL), teini-ikä 18+ vuotta = MAPI fenyyliketonurian vaikutus ja hoito elämänlaatukysely (PKU-QOL), aikuisten Kaikissa PKU-QOL-versioissa korkeampi laskettu pistemäärä tarkoittaa parempaa elämänlaatua. |
Peruskäynti (1. päivä) ja opintovierailu (arviointijakson 28. päivän jälkeen)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Giulio Marchesini Reggiani, Università di Bologna
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Fenyyliketonuriat
Muut tutkimustunnusnumerot
- MCT-W-GMPIT-2019-03-08
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .