Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení PKU Sphere v Itálii

15. února 2024 aktualizováno: Vitaflo International, Ltd

Studie přijatelnosti k vyhodnocení tolerance, adherence a metabolické kontroly u pacientů s fenylketonurií (PKU) užívajících PKU Sphere™, proteinovou náhražku na bázi glykomakropeptidu (GMP), při zavedení podle praktického průvodce pro PKU Sphere.

20 účastníků s PKU si během 2-16 týdnů zvýší svůj dietní příjem sféry PKU v závislosti na jejich úrovni metabolické kontroly při tom. Účastníci vyplní gastrointestinální specifický dotazník a dotazník specifický pro PKU při návštěvě základní kliniky a zaznamenají množství sféry PKU odebrané každý den. Zaschlé krevní skvrny se odebírají dvakrát týdně.

Po dosažení klinicky vhodného příjmu PKU sféry nebo po 16 týdnech účastníci vstoupí do 4týdenního období hodnocení. Množství koule PKU odebrané za den účastníci nadále zaznamenávají. Gastrointestinální tolerance za předchozích sedm dní se zaznamenává na konci každého týdne. Hodnocení chutnosti sféry PKU se provádí na konci druhého a čtvrtého týdne období hodnocení. Zaschlé krevní skvrny se odebírají jednou týdně.

Účastník se zúčastní návštěvy na konci studie na klinice a zkoušející rozhodne, zda by měl pokračovat v užívání sféry PKU.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

20 účastníků s fenylketonurií (PKU) zavede PKU sphere do svého jídelníčku. PKU sphere je potravina pro zvláštní lékařské účely (ve smyslu Nařízení (EU) č. 609/2013 o potravinách pro specifické skupiny), používaná k dietní léčbě fenylketonurií od 3 let věku.

Studie začíná návštěvou základní kliniky. Informovaný souhlas získá zkoušející předtím, než účastník vyplní dotazník o kvalitě života specifického pro PKU a specifický dotazník pro GI. Účastník si vezme zaschlou krevní skvrnu, aby vyšetřovatel zkontroloval, zda je jeho technika správná.

Období výstavby a stabilizace. To bude trvat 2 až 16 týdnů, v závislosti na tom, jak dlouho účastníkovi trvá, než dosáhne svého maximálního doporučeného příjmu sféry PKU. Účastníci budou dvakrát týdně odebírat suchou krevní skvrnu, aby jejich zdravotník mohl sledovat hladinu fenylalaninu a tyrosinu. Po třech po sobě jdoucích výsledcích sušených krevních skvrn v cílovém rozmezí může HCP účastníka doporučit vyměnit jednu porci proteinové náhražky na bázi aminokyselin za kuličku PKU. Tento způsob vytváření množství koulí PKU, které je třeba vzít, je přímo informován v „Praktickém průvodci koulí PKU“ společnosti Vitaflo. Množství koule PKU odebrané každý den si účastník zaznamená do svého studijního deníku.

Jakmile účastník vezme maximální doporučené množství koule PKU, nebo po 16 týdnech, přechází účastník do čtyřtýdenního období hodnocení. Účastníci si poté jednou týdně odeberou zaschlou krevní skvrnu, ale každý den pokračují v zaznamenávání příjmu koule PKU. Na konci každého týdne hodnotícího období účastníci zaznamenají jakékoli gastrointestinální symptomy, které zažili během předchozích sedmi dnů. Na konci druhého a čtvrtého týdne hodnotícího období účastníci také zaznamenají své myšlenky na chutnost sféry PKU. To zahrnuje hodnocení vzhledu, chuti, pachuti, vůně, textury, balení a snadného použití produktu pomocí Likertovy stupnice.

Na konci období hodnocení se účastníci vrátí na kliniku na návštěvu na konci studie. Dotazníky specifické pro PKU a GI vyplněné na základní linii se opakují a zkoušející diskutuje o vhodnosti účastníka nadále užívat sféru PKU jako součást své pravidelné terapeutické stravy. Po návštěvě zkoušející hodnotí užitečnost Praktického průvodce pro oblast PKU. Následný telefonický hovor předá účastníkům po ukončení studijní návštěvy výsledky všech vynikajících výsledků zaschlých krevních skvrn.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (adults)
      • Bologna, Itálie
        • Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (paediatrics)
      • Milano, Itálie
        • Ospedale San Paolo
      • Napoli, Itálie
        • A.O.R.N. Santobono-Pausilipon - Ospedale Santobono

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnózou PKU nebo hyperfenylalaninémií novorozeneckým screeningem a včasnou léčbou vyžadující > 50 % příjmu bílkovin z proteinové náhrady.
  • Ve věku 3 let a více.
  • Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči před dokončením screeningových procedur.
  • Ochotně poskytnutý písemný informovaný souhlas od účastníka, 18 a více let, nebo od rodiče/opatrovníka u účastníků < 18 let.
  • Ochotně udělený písemný souhlas (pokud je to vhodné) pro osoby mladší 18 let.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotná, plánující těhotenství nebo kojení.
  • Příjem sapropterin dihydrochloridu (Kuvan), PEG PAL nebo velkých neutrálních aminokyselin během 30 dnů před screeningovou návštěvou.
  • Pacienti v současné době užívají své maximální doporučené množství proteinové náhražky z proteinové náhražky založené na GMP.
  • Pacienti, kteří nejsou schopni/ochotní nahradit svou současnou GMP proteinovou náhradu (pokud existuje) sférou PKU.
  • Pacienti se známou alergií / intolerancí na sóju, mléko nebo ryby.
  • Osoby, které podle názoru zkoušejícího nejsou schopny splnit požadavky protokolu.
  • Jakákoli komorbidita, která by podle názoru zkoušejícího vylučovala účast ve studii.
  • Pacienti, kteří se v současné době účastní, plánují se zúčastnit nebo se účastnili intervenčního hodnocení léků, potravin nebo zdravotnických prostředků během 30 dnů před screeningovou návštěvou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální - jednoramenné
Všichni pacienti dostanou sféru PKU jako součást jejich diety pro fenylketonurii (PKU)
Doplněk stravy: PKU koule

TYR sphere je prášková proteinová náhražka s nízkým obsahem fenylalaninu a tyrosinu, obsahující vyváženou směs izolátu kaseinového glykomakropeptidu (cGMP), esenciálních a neesenciálních aminokyselin, sacharidů, tuků, vitamínů, minerálů a polynenasycených mastných kyselin s dlouhým řetězcem (LCP). ; Kyselina dokosahexaenová (DHA). Obsahuje cukry a sladidlo.

Produkt je navržen tak, aby byl předepsán na základě obsahu bílkovin, nikoli energetického obsahu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v dodržování doporučeného množství koule PKU
Časové okno: Zaznamenáváno denně od začátku 2-16týdenního období budování a stabilizace do konce 4týdenního období hodnocení, pravidelně vyhodnocováno HCP podle běžné praxe.
Pacient udával údaje o skutečném porovnání s předepsaným příjmem sféry PKU
Zaznamenáváno denně od začátku 2-16týdenního období budování a stabilizace do konce 4týdenního období hodnocení, pravidelně vyhodnocováno HCP podle běžné praxe.
Změna gastrointestinální tolerance
Časové okno: Údaje za předchozích 7 dní shromážděné pacienty na konci každého týdne hodnotícího období. Tyto údaje budou HCP pravidelně vyhodnocovat podle běžné praxe.
Pacient hlášené údaje o jakýchkoli zažívacích gastrointestinálních příznacích
Údaje za předchozích 7 dní shromážděné pacienty na konci každého týdne hodnotícího období. Tyto údaje budou HCP pravidelně vyhodnocovat podle běžné praxe.
Hodnocení chutnosti sféry PKU pacienty, Období hodnocení 2. týden
Časové okno: Konec hodnotícího období týden 2.
Pacient uvedl hodnocení vzhledu, vůně, chuti, dochuti, textury, balení/prezentace a snadnosti použití PKU koule na Likertově stupnici. Vyšší skóre znamená pozitivnější odpověď.
Konec hodnotícího období týden 2.
Hodnocení chutnosti sféry PKU pacienty, Období hodnocení 4. týden
Časové okno: Konec hodnotícího období týden 4.
Pacient uvedl hodnocení vzhledu, vůně, chuti, dochuti, textury, balení/prezentace a snadnosti použití PKU koule na Likertově stupnici. Vyšší skóre znamená pozitivnější odpověď.
Konec hodnotícího období týden 4.
Změna v metabolické kontrole (fenylalanin) během období růstu a stabilizace.
Časové okno: Zaschlé krevní skvrny odebrané dvakrát týdně během 2-16týdenního období růstu a stabilizace.
Hladiny fenylalaninu získané ze sušených krevních skvrn
Zaschlé krevní skvrny odebrané dvakrát týdně během 2-16týdenního období růstu a stabilizace.
Změna metabolické kontroly (fenylalanin) během období hodnocení.
Časové okno: Zaschlé krevní skvrny odebrané jednou týdně během 4týdenního období hodnocení.
Hladiny fenylalaninu získané ze sušených krevních skvrn
Zaschlé krevní skvrny odebrané jednou týdně během 4týdenního období hodnocení.
Změna v metabolické kontrole (tyrosin) během období růstu a stabilizace.
Časové okno: Zaschlé krevní skvrny odebrané dvakrát týdně během 2-16týdenního období růstu a stabilizace.
Hladiny tyrosinu získané ze sušených krevních skvrn
Zaschlé krevní skvrny odebrané dvakrát týdně během 2-16týdenního období růstu a stabilizace.
Změna v metabolické kontrole (tyrosin) během období hodnocení.
Časové okno: Zaschlé krevní skvrny odebrané jednou týdně během 4týdenního období hodnocení.
Hladiny tyrosinu získané ze sušených krevních skvrn
Zaschlé krevní skvrny odebrané jednou týdně během 4týdenního období hodnocení.
Změna v gatrointestinální kvalitě života
Časové okno: Základní návštěva (první den) a návštěva na konci studie (po 28. dni období hodnocení)

Věkově specifický dotazník o kvalitě života související s GI vyplněný účastníky. Konkrétní verze dotazníku pro každou věkovou skupinu je uvedena níže:

Věk 2–4 roky (dokončení podle rodičů) = stupnice MAPI PedsQL gastrointestinálních příznaků, batolata (2–4) Věk 5–7 let (dokončení podle rodičů) = stupnice MAPI PedsQL Gastrointestinální příznaky, malé děti (5–7) Věk 8–12 let (Dokončení rodičů) = Škály MAPI PedsQL gastrointestinálních příznaků, děti (8-12) Věk 13-18 let = Škály MAPI PedsQL Gastrointestinálních příznaků, dospívající (13-18) Věk 18 let a starší = Birminghamský dotazník příznaků IBS

Dotazníky MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scale a Birminghamský dotazník IBS symptomů ukazují méně problémů s vyšším vypočteným skóre.
Základní návštěva (první den) a návštěva na konci studie (po 28. dni období hodnocení)
Změna specifické kvality života PKU
Časové okno: Základní návštěva (první den) a návštěva na konci studie (po 28. dni období hodnocení)

Věkově specifický dotazník kvality života související s PKU vyplněný účastníky. Konkrétní verze dotazníku pro každou věkovou skupinu je uvedena níže:

Věk >9 let = MAPI fenylketonurie dopad a léčba Quality Of Life Questionnaire (PKU-QOL), Rodiče Věk 9-11 let = MAPI fenylketonurie dopad a léčba Quality Of Life Questionnaire (PKU-QOL), děti Věk 12-17 let = MAPI fenylketonurie dopad a léčba Dotazník kvality života (PKU-QOL), Adolescent Věk 18+ let = MAPI dopad a léčba fenylketonurie Dotazník kvality života (PKU-QOL), Dospělí

U všech verzí PKU-QOL znamená vyšší vypočítané skóre vyšší kvalitu života.
Základní návštěva (první den) a návštěva na konci studie (po 28. dni období hodnocení)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vitaflo International, Ltd

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Giulio Marchesini Reggiani, Universita di Bologna

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. ledna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

31. července 2022

Dokončení studie (Aktuální)

31. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

22. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MCT-W-GMPIT-2019-03-08

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PKU koule

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Latvia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit