Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena PKU Sphere we Włoszech

13 maja 2026 zaktualizowane przez: Vitaflo International, Ltd

Badanie dopuszczalności w celu oceny tolerancji, przestrzegania zaleceń i kontroli metabolicznej pacjentów z fenyloketonurią (PKU) spożywających PKU Sphere™, substytut białka na bazie glikomakropeptydu (GMP), wprowadzany zgodnie z praktycznym przewodnikiem po PKU Sphere.

20 uczestników z PKU zwiększy spożycie PKU sfer w ciągu 2-16 tygodni, w zależności od poziomu kontroli metabolicznej w tym czasie. Uczestnicy wypełnią kwestionariusz dotyczący przewodu pokarmowego i PKU podczas wizyty w klinice wyjściowej i odnotują ilość kulki PKU przyjmowanej każdego dnia. Suszone plamy krwi są pobierane dwa razy w tygodniu.

Po osiągnięciu klinicznie odpowiedniej dawki kulki PKU lub po 16 tygodniach uczestnicy przechodzą do 4-tygodniowego okresu oceny. Liczba kulek PKU przyjmowanych dziennie jest nadal rejestrowana przez uczestników. Tolerancję żołądkowo-jelitową w ciągu poprzednich siedmiu dni rejestruje się pod koniec każdego tygodnia. Oceny smakowitości kulek PKU dokonuje się pod koniec drugiego i czwartego tygodnia Okresu Oceny. Suszone plamy krwi są pobierane raz w tygodniu.

Uczestnik uczestniczy w wizycie końcowej badania w klinice, a badacz decyduje, czy powinien kontynuować przyjmowanie PKU sfer.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

20 uczestników z fenyloketonurią (PKU) wprowadzi sferę PKU do swojej diety. PKU kula to środek spożywczy specjalnego przeznaczenia medycznego (w rozumieniu rozporządzenia (UE) nr 609/2013 w sprawie żywności dla określonych grup), stosowany do postępowania dietetycznego w fenyloketonurii od 3. roku życia.

Badanie rozpoczyna się od wizyty w poradni podstawowej. Świadoma zgoda jest podejmowana przez badacza przed wypełnieniem przez uczestnika kwestionariusza jakości życia specyficznego dla PKU oraz kwestionariusza dotyczącego przewodu pokarmowego. Uczestnik bierze wyschniętą plamkę krwi, aby badacz mógł sprawdzić, czy jego technika jest poprawna.

Okres budowania i stabilizacji. Będzie to trwało od 2 do 16 tygodni, w zależności od tego, ile czasu zajmie uczestnikowi osiągnięcie maksymalnego zalecanego spożycia kulki PKU. Uczestnicy będą dwa razy w tygodniu pobierać wysuszoną plamkę krwi, aby ich pracownik służby zdrowia monitorował ich poziom fenyloalaniny i tyrozyny. Po uzyskaniu trzech kolejnych wyników wysuszonej plamki krwi w zakresie docelowym, HCP uczestnika może zalecić zamianę jednej porcji substytutu białka na bazie aminokwasów na sferę PKU. Ta metoda budowania ilości sfery PKU, którą należy pobrać, jest bezpośrednio opisana w „Praktycznym przewodniku po kulach PKU” firmy Vitaflo. Ilość kulki PKU przyjmowanej każdego dnia jest odnotowywana przez uczestnika w dzienniczku badania.

Po przyjęciu przez uczestnika maksymalnej zalecanej ilości kulki PKU lub po 16 tygodniach, uczestnik przechodzi do czterotygodniowego Okresu Oceny. Następnie uczestnicy raz w tygodniu pobierają wysuszoną plamkę krwi, ale każdego dnia kontynuują rejestrowanie spożycia kulki PKU. Pod koniec każdego tygodnia okresu oceny uczestnicy odnotowują wszelkie objawy żołądkowo-jelitowe odczuwane w ciągu poprzednich siedmiu dni. Pod koniec drugiego i czwartego tygodnia Okresu Oceny uczestnicy będą również zapisywać swoje przemyślenia na temat smakowitości sfery PKU. Obejmuje to ocenę w skali Likerta wyglądu, smaku, posmaku, zapachu, tekstury, opakowania i łatwości użycia produktu.

Pod koniec okresu ewaluacyjnego uczestnicy wracają do kliniki na wizytę końcową badania. Kwestionariusze dotyczące PKU i przewodu pokarmowego wypełniane na początku badania są powtarzane, a Badacz omawia, czy uczestnik może kontynuować przyjmowanie sfery PKU w ramach regularnej diety terapeutycznej. Po wizycie Badacz ocenia przydatność Praktycznego przewodnika po sferze PKU. Kolejna rozmowa telefoniczna przekaże wyniki wszelkich zaległych wyników wysuszonej plamki krwi uczestnikom po ich wizycie na zakończenie badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (adults)
      • Bologna, Włochy
        • Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (paediatrics)
      • Milan, Włochy
        • Ospedale San Paolo
      • Naples, Włochy
        • A.O.R.N. Santobono-Pausilipon - Ospedale Santobono

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci, u których zdiagnozowano PKU lub hiperfenyloalaninemię w badaniach przesiewowych noworodków i wcześnie leczeni, wymagający > 50% spożycia białka z substytutu białka.
  • Wiek 3 lata i więcej.
  • Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu przed zakończeniem badań przesiewowych.
  • Dobrowolnie udzielona, ​​pisemna, świadoma zgoda uczestnika w wieku 18 lat lub więcej lub rodzica/opiekuna w przypadku uczestników w wieku poniżej 18 lat.
  • Dobrowolna pisemna zgoda (jeśli dotyczy) dla osób poniżej 18 roku życia.

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża, planowanie ciąży lub karmienie piersią.
  • Spożycie dichlorowodorku sapropteryny (Kuvan), PEG PAL lub dużych aminokwasów obojętnych w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
  • Pacjenci przyjmujący obecnie maksymalną zalecaną ilość substytutu białka z substytutu białka opartego na GMP.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie/nie chcą zastąpić swojego dotychczasowego zamiennika białka GMP (jeśli istnieje) kulą PKU.
  • Pacjenci ze stwierdzoną alergią/nietolerancją na soję, mleko lub ryby.
  • Osoby, które w ocenie badacza nie są w stanie spełnić wymagań protokołu.
  • Wszelkie choroby współistniejące, które w opinii Badacza wykluczałyby udział w badaniu.
  • Pacjenci, którzy obecnie uczestniczą, planują uczestniczyć lub uczestniczyli w interwencyjnym badaniu eksperymentalnym leku, żywności lub wyrobu medycznego w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalna - jedno ramię
Wszyscy pacjenci otrzymujący kulę PKU w ramach postępowania dietetycznego w przypadku fenyloketonurii (PKU)
Suplement diety: Kula PKU

Sfera TYR to sproszkowany substytut białka o niskiej zawartości fenyloalaniny i tyrozyny, zawierający zrównoważoną mieszankę izolatu glikomakropeptydu kazeiny (cGMP), niezbędnych i nieistotnych aminokwasów, węglowodanów, tłuszczu, witamin, minerałów i długołańcuchowych wielonienasyconych kwasów tłuszczowych (LCP) ; Kwas dokozaheksaenowy (DHA). Zawiera cukry i substancję słodzącą.

Produkt jest przeznaczony do przepisywania na podstawie zawartości białka, a nie wartości energetycznej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana przestrzegania zalecanych ilości sfery PKU
Ramy czasowe: Rejestrowane codziennie od początku 2-16-tygodniowego okresu budowania i stabilizacji do końca 4-tygodniowego okresu oceny, oceniane okresowo przez HCP zgodnie z rutynową praktyką.
Zgłaszane przez pacjentów dane dotyczące rzeczywistych w porównaniu z zalecanymi dawkami sfer PKU
Rejestrowane codziennie od początku 2-16-tygodniowego okresu budowania i stabilizacji do końca 4-tygodniowego okresu oceny, oceniane okresowo przez HCP zgodnie z rutynową praktyką.
Zmiana tolerancji żołądkowo-jelitowej
Ramy czasowe: Dane dotyczące poprzednich 7 dni zebrane przez pacjentów na koniec każdego tygodnia okresu oceny. Dane te będą okresowo oceniane przez HCP zgodnie z rutynową praktyką.
Dane zgłaszane przez pacjentów dotyczące wszelkich występujących objawów żołądkowo-jelitowych
Dane dotyczące poprzednich 7 dni zebrane przez pacjentów na koniec każdego tygodnia okresu oceny. Dane te będą okresowo oceniane przez HCP zgodnie z rutynową praktyką.
Ocena smakowitości kuli PKU przez pacjenta, okres oceny tydzień 2
Ramy czasowe: Koniec okresu ewaluacyjnego, tydzień 2.
Zgłoszona przez pacjenta ocena wyglądu, zapachu, smaku, posmaku, tekstury, opakowania/prezentacji i łatwości użycia kuli PKU w skali Likerta. Wyższy wynik oznacza bardziej pozytywną odpowiedź.
Koniec okresu ewaluacyjnego, tydzień 2.
Ocena smakowitości kuli PKU przez pacjenta, okres oceny tydzień 4
Ramy czasowe: Koniec okresu ewaluacyjnego, tydzień 4.
Zgłoszona przez pacjenta ocena wyglądu, zapachu, smaku, posmaku, tekstury, opakowania/prezentacji i łatwości użycia kuli PKU w skali Likerta. Wyższy wynik oznacza bardziej pozytywną odpowiedź.
Koniec okresu ewaluacyjnego, tydzień 4.
Zmiana kontroli metabolicznej (fenyloalanina) w okresie narastania i stabilizacji.
Ramy czasowe: Suszone plamki krwi pobierane dwa razy w tygodniu w ciągu 2-16 tygodniowego okresu narastania i stabilizacji.
Poziomy fenyloalaniny uzyskane z wysuszonych plam krwi
Suszone plamki krwi pobierane dwa razy w tygodniu w ciągu 2-16 tygodniowego okresu narastania i stabilizacji.
Zmiana kontroli metabolicznej (fenyloalanina) w okresie oceny.
Ramy czasowe: Wysuszone plamy krwi pobierane raz w tygodniu podczas 4-tygodniowego okresu oceny.
Poziomy fenyloalaniny uzyskane z wysuszonych plam krwi
Wysuszone plamy krwi pobierane raz w tygodniu podczas 4-tygodniowego okresu oceny.
Zmiana kontroli metabolicznej (tyrozyna) w okresie budowania i stabilizacji.
Ramy czasowe: Suszone plamki krwi pobierane dwa razy w tygodniu w ciągu 2-16 tygodniowego okresu narastania i stabilizacji.
Poziomy tyrozyny uzyskane z wysuszonych plam krwi
Suszone plamki krwi pobierane dwa razy w tygodniu w ciągu 2-16 tygodniowego okresu narastania i stabilizacji.
Zmiana kontroli metabolicznej (tyrozyna) w okresie oceny.
Ramy czasowe: Wysuszone plamy krwi pobierane raz w tygodniu podczas 4-tygodniowego okresu oceny.
Poziomy tyrozyny uzyskane z wysuszonych plam krwi
Wysuszone plamy krwi pobierane raz w tygodniu podczas 4-tygodniowego okresu oceny.
Zmiana jakości życia żołądkowo-jelitowego
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa (pierwszy dzień) i wizyta na zakończenie badania (po 28. dniu Okresu oceny)

Specyficzny dla wieku kwestionariusz jakości życia związany z przewodem pokarmowym, wypełniany przez uczestników. Konkretna wersja kwestionariusza do wykorzystania przez każdą grupę wiekową jest wymieniona poniżej:

Wiek 2-4 lata (wypełnione przez rodziców) = Skale objawów żołądkowo-jelitowych MAPI PedsQL, małe dzieci (2-4) Wiek 5-7 lat (wypełnione przez rodziców) = Skale objawów żołądkowo-jelitowych MAPI PedsQL, małe dzieci (5-7) Wiek 8-12 lat (Wypełnienie przez rodziców) = skale objawów żołądkowo-jelitowych MAPI PedsQL, dzieci (8-12 lat) w wieku 13-18 lat = skale objawów żołądkowo-jelitowych MAPI PedsQL, nastolatki (13-18 lat) w wieku 18 lat i starsze = kwestionariusz objawów IBS Birmingham

Kwestionariusze Skali objawów żołądkowo-jelitowych MAPI PedsQL oraz Kwestionariusz objawów Birmingham IBS wskazują na mniej problemów przy wyższych wynikach.
Wizyta wyjściowa (pierwszy dzień) i wizyta na zakończenie badania (po 28. dniu Okresu oceny)
Zmiana jakości życia specyficzna dla PKU
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa (pierwszy dzień) i wizyta na zakończenie badania (po 28. dniu Okresu oceny)

Specyficzny dla wieku kwestionariusz jakości życia związany z PKU, wypełniany przez uczestników. Konkretna wersja kwestionariusza do wykorzystania przez każdą grupę wiekową jest wymieniona poniżej:

Wiek >9 lat = MAPI wpływ i leczenie fenyloketonurii Kwestionariusz Jakości Życia (PKU-QOL), Rodzice Wiek 9-11 lat = MAPI Wpływ i leczenie fenyloketonurii Kwestionariusz Jakości Życia (PKU-QOL), Dzieci Wiek 12-17 lat = MAPI wpływ i leczenie fenyloketonurii Kwestionariusz Jakości Życia (PKU-QOL), Młodzież w wieku 18+ lat = MAPI wpływ i leczenie fenyloketonurii Kwestionariusz Jakości Życia (PKU-QOL), Dorosły

We wszystkich wersjach PKU-QOL wyższy obliczony wynik oznacza wyższą jakość życia.
Wizyta wyjściowa (pierwszy dzień) i wizyta na zakończenie badania (po 28. dniu Okresu oceny)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Śledczy

  • Główny śledczy: Giulio Marchesini Reggiani, Università di Bologna

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 lipca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MCT-W-GMPIT-2019-03-08

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj