Evaluación de PKU Sphere en Italia

20 participantes con fenilcetonuria (PKU) introducirán la esfera PKU en su dieta. PKUsphere es un alimento para usos médicos especiales (tal y como se define en el Reglamento (UE) n.º 609/2013 sobre alimentos para grupos específicos), utilizado para el manejo dietético de la fenilcetonuria a partir de los 3 años de edad.

El estudio comienza con una visita a la clínica Baseline. El investigador toma el consentimiento informado antes de que el participante complete un cuestionario de calidad de vida específico para PKU y un cuestionario específico para GI. El participante toma una gota de sangre seca para que el investigador verifique que su técnica es correcta.

Período de acumulación y estabilización. Esto durará entre 2 y 16 semanas, dependiendo de cuánto tiempo le tome al participante alcanzar su ingesta máxima recomendada de esfera de PKU. Los participantes tomarán una gota de sangre seca dos veces por semana para que su profesional de la salud controle sus niveles de fenilalanina y tirosina. Después de tres resultados consecutivos de manchas de sangre seca dentro del rango objetivo, el HCP del participante puede aconsejar cambiar una porción de sustituto de proteína a base de aminoácidos por esfera de PKU. Este método para calcular la cantidad de esferas de PKU que se tomará se basa directamente en la "Guía práctica de esferas de PKU" de Vitaflo. El participante registra la cantidad de esferas de PKU que toma cada día en su diario de estudio.

Una vez que el participante toma la cantidad máxima recomendada de esferas de PKU, o después de 16 semanas, el participante pasa al período de evaluación de cuatro semanas. Luego, los participantes toman una gota de sangre seca una vez por semana, pero continúan registrando su ingesta de esferas de PKU cada día. Al final de cada semana del Período de evaluación, los participantes registran cualquier síntoma gastrointestinal experimentado durante los siete días anteriores. Al final de las semanas dos y cuatro del período de evaluación, los participantes también registrarán sus pensamientos sobre la palatabilidad de la esfera de PKU. Esto incluye una calificación en escala de Likert de la apariencia, el sabor, el regusto, el olor, la textura, el empaque y la facilidad de uso del producto.

Al final del Período de Evaluación, los participantes regresan a la clínica para la visita de Fin del Estudio. Se repiten los cuestionarios específicos de PKU y GI completados en la línea de base y el investigador discute la idoneidad del participante para continuar tomando la esfera de PKU como parte de su dieta terapéutica habitual. Tras la visita, el Investigador valora la utilidad de la Guía Práctica de la PKU en el ámbito. Una llamada telefónica de seguimiento transmitirá los resultados de cualquier mancha de sangre seca sobresaliente a los participantes después de su visita de fin de estudio.